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Eficácia da 3,4-Diaminopiridina na Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton (DAPPER)

7 de julho de 2017 atualizado por: Jacobus Pharmaceutical

Estudo de Abstinência Controlado por Placebo Duplo-Cego Internado de 3,4-Diaminopiridina Base (3,4-DAP) em Indivíduos com Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton Conhecida

Hipótese: 3,4-Diaminopiridina base (3,4-DAP) melhora a fraqueza relacionada à Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton (LEMS).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os objetivos do estudo foram confirmar a segurança e testar a eficácia do 3,4-DAP no tratamento da fraqueza relacionada à LEMS.

Este foi um estudo de retirada randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2, em indivíduos com LEMS clinicamente ativo conhecido que estavam em uma dose estável crônica de Jacobus 3,4-DAP de distribuição compassiva fornecida por meio de INDs individuais aprovados pelo FDA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. 18 anos ou mais
  2. Ambulatório durante o uso de 3,4-DAP, ou seja, o paciente foi capaz de realizar o timed up and go (TUG), com ou sem um dispositivo auxiliar
  3. Diagnóstico estabelecido de LEMS, com documentação fornecida
  4. Uso contínuo de Jacobus 3,4-DAP por pelo menos 3 meses
  5. Mínimo de 3 doses por dia sem dose única inferior a 10 mg de 3,4-DAP
  6. O paciente precisava esperar cerca de 15 a 30 minutos para experimentar uma melhora inequívoca em uma disfunção induzida por LEMS depois de tomar a primeira dose de 3,4-DAP pela manhã [um paciente que permanece na cama após esse ponto por escolha ainda pode Ser elegível]
  7. Regime estável de todos os tratamentos relacionados à LEMS por pelo menos 3 meses
  8. Regime diário estável de outros medicamentos (prescritos e de venda livre) por no mínimo 1 mês
  9. Disposto a arriscar ser reduzido de 3,4-DAP
  10. Fluência em Inglês
  11. Se aplicável, concordou em usar o controle de natalidade durante a relação heterossexual até pelo menos 2 semanas após a conclusão do estudo
  12. Um consentimento informado assinado pelo sujeito do estudo

Critério de exclusão:

  1. Último tratamento com anticorpo monoclonal (p. rituximabe) foi há menos de 6 meses (ou seja, tratamento recente é uma exclusão)
  2. Condição clinicamente significativa ou mal controlada que, na opinião do pessoal do estudo, pode representar um risco inaceitável para o paciente se for incluído no estudo
  3. Insuficiência respiratória exigindo intubação enquanto em 3,4-DAP sem evento precipitante ou medicação
  4. Uso de qualquer medicamento experimental que não seja 3,4-DAP nos últimos 30 dias
  5. Grávida ou lactante
  6. Uso atual de outras aminopiridinas (por exemplo, 4-AP) ou guanidina
  7. Não exibiu uma resposta suficientemente grande ao 3,4-DAP durante o período de observação da linha de base na CRU para detectar um declínio durante a retirada do 3,4-DAP

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
ACTIVE_COMPARATOR: 3,4-DAP Contínuo
Os indivíduos continuaram tomando seu regime individualizado usual de base de 3,4-DAP, 30 a 100 mg por dia dividido em pelo menos 3 doses.
Medicamento: 3,4-DAP Contínuo
Os indivíduos foram mantidos em sua dose pessoal habitual e esquema de base de 3,4-DAP
Outros nomes:
  • 3,4-diaminopiridina
  • 3,4-Piridinadiamina
  • Diamino-3,4-piridina
PLACEBO_COMPARATOR: Diminuir 3,4-DAP para Placebo
Os indivíduos foram reduzidos ao longo de 3 dias de seu regime individualizado usual de base de 3,4-DAP (30 a 100 mg diários divididos em pelo menos 3 doses) para placebo com até 16 horas adicionais de placebo antes de retomar seu regime pré-estudo usual de base 3,4-DAP
Medicamento: Diminuir 3,4-DAP para Placebo
Os indivíduos foram reduzidos ao longo de 3 dias de seu regime usual de base de 3,4-DAP para placebo com até 16 horas adicionais de placebo antes de retomar seu regime pré-estudo usual de base de 3,4-DAP
Outros nomes:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopiridina
  • 3,4-Piridinadiamina
  • Diamino-3,4-piridina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com 30% ou mais de deterioração no teste Triple Timed Up & Go (3TUG), em comparação com a linha de base com correspondência de tempo
Prazo: Período de linha de base (dias 0, 1, 2); Período de tratamento randomizado (começando com a última dose do dia 2 e dias 3, 4, 5 e terminando com a primeira dose no dia 6 quando o regime de pré-randomização foi retomado, ou resgate, se indicado antes)

O tempo de 3TUG obtido 2 horas após a última dose do período de abstinência (ou seja, no momento do "pico de efeito da droga" teórico) foi comparado com a média dos testes de 3TUG pareados durante 2 dias de observação inicial antes da randomização.

O endpoint do estudo foi uma mudança de mais de 30% no 3TUG pós-dose final durante o período de retirada e foi baseado em leituras cegas de gravações de vídeo de testes 3TUG.
Período de linha de base (dias 0, 1, 2); Período de tratamento randomizado (começando com a última dose do dia 2 e dias 3, 4, 5 e terminando com a primeira dose no dia 6 quando o regime de pré-randomização foi retomado, ou resgate, se indicado antes)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Autoavaliação de fraqueza relacionada ao LEMS, W-SAS
Prazo: Os participantes foram acompanhados por até 7 dias
A última autoavaliação pós-dose de fraqueza relacionada ao LEMS do período de abstinência com categorias de muito muito mais fraco (-3), muito mais fraco (-2), um pouco mais fraco (-1), quase o mesmo (0), um pouco mais forte (1), muito mais forte (2) e muito mais forte (3).
Os participantes foram acompanhados por até 7 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jacobus Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2012

Conclusão Primária (REAL)

1 de fevereiro de 2014

Conclusão do estudo (REAL)

1 de julho de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de dezembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de janeiro de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

19 de janeiro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

11 de julho de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de julho de 2017

Última verificação

1 de julho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JPC 3,4-DAPPER

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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