Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost 3,4-diaminopyridinu u Lambert-Eatonova myastenického syndromu (DAPPER)

7. července 2017 aktualizováno: Jacobus Pharmaceutical

Nemocniční dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná abstinenční studie 3,4-diaminopyridinové báze (3,4-DAP) u subjektů se známým Lambert-Eatonovým myastenickým syndromem

Hypotéza: 3,4-Diaminopyridinová báze (3,4-DAP) zlepšuje slabost související s Lambert-Eatonovým myastenickým syndromem (LEMS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem studie bylo potvrdit bezpečnost a otestovat účinnost 3,4-DAP při léčbě slabosti související s LEMS.

Jednalo se o randomizovanou dvojitě zaslepenou placebem kontrolovanou abstinenční studii fáze 2 u subjektů se známým klinicky aktivním LEMS, kteří byli na chronické stabilní dávce soucitné distribuce Jacobus 3,4-DAP poskytované prostřednictvím individuálních IND držených výzkumnými pracovníky schválenými FDA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 18 nebo více
  2. Ambulantně při užívání 3,4-DAP, tj. pacient byl schopen provést timed up and go (TUG), buď s pomocným zařízením nebo bez něj
  3. Stanovená diagnóza LEMS s poskytnutou dokumentací
  4. Nepřetržité používání Jacobus 3,4-DAP po dobu nejméně 3 měsíců
  5. Minimálně 3 dávky denně bez jediné dávky nižší než 10 mg 3,4-DAP
  6. Pacient musel počkat asi 15 až 30 minut, aby po ranním užití první dávky 3,4-DAP pociťoval jednoznačné zlepšení LEMS-indukované dysfunkce [pacient, který podle vlastního uvážení zůstane v posteli po tomto bodě, může stále být způsobilý]
  7. Stabilní režim všech léčeb souvisejících s LEMS po dobu nejméně 3 měsíců
  8. Stabilní denní režim ostatních léků (na předpis i volně prodejný) po dobu minimálně 1 měsíce
  9. Ochotný náhodě se zužovat z 3,4-DAP
  10. plynulost v angličtině
  11. Pokud je to vhodné, souhlasili s používáním antikoncepce během heterosexuálního styku alespoň 2 týdny po dokončení studie
  12. Podepsaný informovaný souhlas subjektem studie

Kritéria vyloučení:

  1. Poslední léčba monoklonálními protilátkami (např. rituximab) byl před méně než 6 měsíci (tj. nedávná léčba je vyloučena)
  2. Klinicky významný nebo špatně kontrolovaný stav, který by podle názoru personálu studie mohl představovat nepřijatelné riziko pro pacienta, pokud by byl zařazen do studie
  3. Respirační selhání vyžadující intubaci na 3,4-DAP bez vyvolávající události nebo medikace
  4. Užívání jakéhokoli hodnoceného léku jiného než 3,4-DAP během posledních 30 dnů
  5. Těhotné nebo kojící
  6. Současné použití jiných aminopyridinů (např. 4-AP) nebo guanidinu
  7. Nevykazoval dostatečně velkou odezvu na 3,4-DAP během základního období pozorování v CRU, aby detekoval pokles během vysazení 3,4-DAP

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Kontinuální 3,4-DAP
Subjekty pokračovaly v užívání svého obvyklého individualizovaného režimu 3,4-DAP báze, 30 až 100 mg denně rozdělených do alespoň 3 dávek.
Lék: Kontinuální 3,4-DAP
Subjekty byly udržovány na své obvyklé osobní dávce a schématu 3,4-DAP báze
Ostatní jména:
  • 3,4-diaminopyridin
  • 3,4-Pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin
PLACEBO_COMPARATOR: Kužel 3,4-DAP na placebo
Subjekty byly během 3 dnů snižovány ze svého obvyklého individualizovaného režimu 3,4-DAP báze (30 až 100 mg denně rozdělených do alespoň 3 dávek) na placebo s až dalších 16 hodin placeba, než pokračovali ve svém obvyklém režimu před studií 3,4-DAP báze
Lék: Kužel 3,4-DAP na placebo
Subjekty byly během 3 dnů snižovány ze svého obvyklého režimu 3,4-DAP základny na placebo s až dalších 16 hodin placeba, než pokračovali ve svém obvyklém režimu před studií se základem 3,4-DAP
Ostatní jména:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopyridin
  • 3,4-Pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s 30% nebo větším zhoršením v testu Triple Timed Up & Go (3TUG) ve srovnání s časově odpovídajícím základním stavem
Časové okno: Základní období (dny 0, 1, 2); Randomizované léčebné období (začínající poslední dávkou 2. dne a 3., 4., 5. den a končící první dávkou 6. den, kdy byl obnoven předrandomizační režim, nebo záchrana, pokud je indikována dříve)

Čas 3TUG získaný 2 hodiny po poslední dávce ochranného období (tj. v době teoretického "vrcholového účinku léku") byl porovnán s průměrnými časově shodnými testy 3TUG provedenými během 2 dnů základního pozorování před randomizací.

Koncovým bodem studie byla změna o více než 30 % v konečné podávce 3TUG během období vysazení a byla založena na zaslepených čteních videozáznamů testů 3TUG.
Základní období (dny 0, 1, 2); Randomizované léčebné období (začínající poslední dávkou 2. dne a 3., 4., 5. den a končící první dávkou 6. den, kdy byl obnoven předrandomizační režim, nebo záchrana, pokud je indikována dříve)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sebehodnocení slabosti související s LEMS, W-SAS
Časové okno: Účastníci byli sledováni po dobu až 7 dnů
Poslední sebehodnocení po dávce slabosti související s LEMS z období vysazení s kategoriemi mnohem mnohem slabší (-3), mnohem slabší (-2), poněkud slabší (-1), přibližně stejný (0), poněkud silnější (1), mnohem silnější (2) a mnohem mnohem silnější (3).
Účastníci byli sledováni po dobu až 7 dnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jacobus Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. února 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. prosince 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2012

První zveřejněno (ODHAD)

19. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

11. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JPC 3,4-DAPPER

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lambert-Eatonův myastenický syndrom

Klinické studie na Kontinuální 3,4-DAP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit