Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effektiviteten av 3,4-diaminopyridin i Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (DAPPER)

7. juli 2017 oppdatert av: Jacobus Pharmaceutical

Innlagt dobbeltblind placebokontrollert abstinensstudie av 3,4-diaminopyridinbase (3,4-DAP) hos personer med kjent Lambert-Eatons myasteniske syndrom

Hypotese: 3,4-Diaminopyridinbase (3,4-DAP) forbedrer Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS)-relatert svakhet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med studien var å bekrefte sikkerheten og å teste effekten av 3,4-DAP i behandlingen av LEMS-relatert svakhet.

Dette var en fase 2 randomisert dobbeltblind placebokontrollert abstinensstudie hos personer med kjente klinisk aktive LEMS som hadde vært på en kronisk stabil dose av medfølende distribusjon Jacobus 3,4-DAP gitt gjennom FDA-godkjente individuelle etterforsker-holdte INDs.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University Of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. 18 år eller eldre
  2. Ambulant mens han tok 3,4-DAP, det vil si at pasienten var i stand til å utføre timed up and go (TUG), enten med eller uten hjelpemiddel
  3. Etablert diagnose av LEMS, med dokumentasjon levert
  4. Kontinuerlig bruk av Jacobus 3,4-DAP i minst 3 måneder
  5. Minimum 3 doser per dag med ingen enkeltdose mindre enn 10 mg 3,4-DAP
  6. Pasienten måtte vente ca. 15 til 30 minutter for å oppleve en utvetydig forbedring i en LEMS-indusert dysfunksjon etter at de tok sin første dose av 3,4-DAP om morgenen [en pasient som forblir i sengen etter dette punktet etter eget valg kan fortsatt være kvalifisert]
  7. Stabilt regime for alle LEMS-relaterte behandlinger i minst 3 måneder
  8. Stabil daglig diett av andre medisiner (reseptbelagte og reseptfrie) i minimum 1 måned
  9. Villig til tilfeldighet å trappes ned av 3,4-DAP
  10. Flytende i engelsk
  11. Hvis aktuelt, avtalt å bruke prevensjon under heteroseksuell samleie inntil minst 2 uker etter fullført studie
  12. Et signert informert samtykke fra studieobjektet

Ekskluderingskriterier:

  1. Siste monoklonale antistoffbehandling (f.eks. rituximab) var mindre enn 6 måneder siden (dvs. nylig behandling er en ekskludering)
  2. Klinisk signifikant eller dårlig kontrollert tilstand som etter studiens oppfatning kan utgjøre en uakseptabel risiko for pasienten hvis de går inn i studien
  3. Respirasjonssvikt som krever intubasjon mens du er på 3,4-DAP uten utløsende hendelse eller medisiner
  4. Bruk av andre undersøkelsesmedisiner enn 3,4-DAP i løpet av de siste 30 dagene
  5. Gravid eller ammende
  6. Nåværende bruk av andre aminopyridiner (f.eks. 4-AP) eller guanidin
  7. Viste ikke tilstrekkelig stor respons på 3,4-DAP i løpet av baseline-observasjonsperioden i CRU til å oppdage en nedgang under uttak av 3,4-DAP

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Kontinuerlig 3,4-DAP
Forsøkspersonene fortsatte å ta sitt vanlige individualiserte regime på 3,4-DAP base, 30 til 100 mg daglig fordelt på minst 3 doser.
Legemiddel: Kontinuerlig 3,4-DAP
Forsøkspersonene ble opprettholdt på deres vanlige personlige dose og tidsplan på 3,4-DAP-base
Andre navn:
  • 3,4-diaminopyridin
  • 3,4-pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin
PLACEBO_COMPARATOR: Taper 3,4-DAP til placebo
Forsøkspersonene ble trappet ned i løpet av 3 dager fra deres vanlige individualiserte regime på 3,4-DAP-base (30 til 100 mg daglig fordelt på minst 3 doser) til placebo med opptil 16 ekstra timer med placebo før de gjenopptok sitt vanlige pre-studieregime. av 3,4-DAP base
Legemiddel: Taper 3,4-DAP til placebo
Forsøkspersonene ble trappet ned over 3 dager fra det vanlige regimet med 3,4-DAP-base til placebo med opptil 16 timer ekstra med placebo før de gjenopptok sitt vanlige pre-studie-regime med 3,4-DAP-base
Andre navn:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopyridin
  • 3,4-pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med 30 % eller mer forringelse i Triple Timed Up & Go (3TUG) test, sammenlignet med tidsmatchet baseline
Tidsramme: Utgangsperiode (dager 0, 1, 2); Randomisert behandlingsperiode (starter med siste dose på dag 2, og dag 3, 4, 5, og slutter med første dose på dag 6 når pre-randomiseringsregimet ble gjenopptatt, eller redning, hvis indisert tidligere)

3TUG-tiden oppnådd 2 timer etter den siste dosen av abstinensperioden (dvs. på tidspunktet for teoretisk "topp medikamenteffekt") ble sammenlignet med de gjennomsnittlige tidstilpassede 3TUG-testene utført i løpet av 2 dager med baseline-observasjon før randomisering.

Studiens endepunkt var en endring på mer enn 30 % i den endelige post-dosen 3TUG i løpet av tilbaketrekningsperioden og var basert på blinde avlesninger av videoopptak av 3TUG-tester.
Utgangsperiode (dager 0, 1, 2); Randomisert behandlingsperiode (starter med siste dose på dag 2, og dag 3, 4, 5, og slutter med første dose på dag 6 når pre-randomiseringsregimet ble gjenopptatt, eller redning, hvis indisert tidligere)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Egenvurdering av LEMS-relatert svakhet, W-SAS
Tidsramme: Deltakerne ble fulgt i opptil 7 dager
Den siste selvevalueringen etter dose av LEMS-relatert svakhet fra abstinensperioden med kategorier mye mye svakere (-3), mye svakere (-2), noe svakere (-1), omtrent det samme (0), noe sterkere (1), mye sterkere (2) og mye mye sterkere (3).
Deltakerne ble fulgt i opptil 7 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jacobus Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. februar 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. desember 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

19. januar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

11. juli 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JPC 3,4-DAPPER

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Lambert-Eatons myasteniske syndrom

Kliniske studier på Kontinuerlig 3,4-DAP

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere