Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effektiviteten av 3,4-diaminopyridin vid Lambert-Eatons myastheniska syndrom (DAPPER)

7 juli 2017 uppdaterad av: Jacobus Pharmaceutical

Slutenvård dubbelblind placebokontrollerad abstinensstudie av 3,4-diaminopyridinbas (3,4-DAP) hos personer med känt Lambert-Eatons myasteniska syndrom

Hypotes: 3,4-Diaminopyridinbas (3,4-DAP) förbättrar Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS)-relaterad svaghet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med studien var att bekräfta säkerheten och att testa effektiviteten av 3,4-DAP vid behandling av LEMS-relaterad svaghet.

Detta var en fas 2 randomiserad dubbelblind placebokontrollerad abstinensstudie på försökspersoner med känd kliniskt aktiv LEMS som hade varit på en kronisk stabil dos av compassionate distribution Jacobus 3,4-DAP tillhandahållen genom FDA-godkända individuella utredare-hållna INDs.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller äldre
  2. Ambulant medan han tog 3,4-DAP, dvs. patienten kunde utföra timed up and go (TUG), antingen med eller utan hjälpmedel
  3. Fastställd diagnos av LEMS, med dokumentation tillhandahållen
  4. Kontinuerlig användning av Jacobus 3,4-DAP i minst 3 månader
  5. Minst 3 doser per dag med ingen enkeldos mindre än 10 mg 3,4-DAP
  6. Patienten behövde vänta cirka 15 till 30 minuter för att uppleva en otvetydig förbättring av en LEMS-inducerad dysfunktion efter att ha tagit sin första dos av 3,4-DAP på morgonen [en patient som ligger kvar i sängen efter denna tidpunkt kan valfritt fortfarande vara berättigad]
  7. Stabil regim av alla LEMS-relaterade behandlingar i minst 3 månader
  8. Stabil daglig regim av andra läkemedel (receptbelagda och receptfria) i minst 1 månad
  9. Villig att slumpen avsmalnas av 3,4-DAP
  10. Flytande engelska
  11. Om tillämpligt, gick med på att använda preventivmedel under heterosexuellt samlag till minst 2 veckor efter avslutad studie
  12. Ett undertecknat informerat samtycke av försökspersonen

Exklusions kriterier:

  1. Sista monoklonala antikroppsbehandling (t.ex. rituximab) var mindre än 6 månader sedan (dvs. ny behandling är ett undantag)
  2. Kliniskt signifikant eller dåligt kontrollerat tillstånd som enligt studiens uppfattning kan utgöra en oacceptabel risk för patienten om de går med i studien
  3. Andningssvikt som kräver intubation vid 3,4-DAP utan någon utlösande händelse eller medicinering
  4. Användning av andra prövningsläkemedel än 3,4-DAP under de senaste 30 dagarna
  5. Gravid eller ammande
  6. Nuvarande användning av andra aminopyridiner (t.ex. 4-AP) eller guanidin
  7. Visade inte ett tillräckligt stort svar på 3,4-DAP under baslinjeobservationsperioden i CRU för att upptäcka en minskning under uttag av 3,4-DAP

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Kontinuerlig 3,4-DAP
Försökspersonerna fortsatte att ta sin vanliga individualiserade regim av 3,4-DAP-bas, 30 till 100 mg dagligen uppdelat på minst 3 doser.
Läkemedel: Kontinuerlig 3,4-DAP
Försökspersonerna hölls på sin vanliga personliga dos och schema på 3,4-DAP-bas
Andra namn:
  • 3,4-diaminopyridin
  • 3,4-pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin
PLACEBO_COMPARATOR: Avsmalnande 3,4-DAP till placebo
Försökspersonerna trappades ned under 3 dagar från sin vanliga individualiserade regim på 3,4-DAP-bas (30 till 100 mg dagligen uppdelad i minst 3 doser) till placebo med upp till ytterligare 16 timmars placebo innan de återupptog sin vanliga förstudieregim. av 3,4-DAP bas
Läkemedel: Avsmalnande 3,4-DAP till placebo
Försökspersonerna minskade under 3 dagar från sin vanliga 3,4-DAP-bas till placebo med upp till ytterligare 16 timmars placebo innan de återupptog sin vanliga förstudieregim med 3,4-DAP-bas.
Andra namn:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopyridin
  • 3,4-pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med 30 % eller mer försämring i Triple Timed Up & Go (3TUG) test, jämfört med tidsmatchad baslinje
Tidsram: Baslinjeperiod (dagar 0, 1, 2); Randomiserad behandlingsperiod (som börjar med sista dosen dag 2 och dag 3, 4, 5 och slutar med första dosen dag 6 när pre-randomiseringsregimen återupptogs, eller räddning, om indikerat tidigare)

3TUG-tiden som erhölls 2 timmar efter den sista dosen av utsättningsperioden (dvs vid tidpunkten för teoretisk "toppläkemedelseffekt") jämfördes med de genomsnittliga tidsmatchade 3TUG-testerna som utfördes under 2 dagars baslinjeobservation före randomisering.

Studiens effektmått var en förändring med mer än 30 % i den slutliga efterdosen av 3TUG under karensperioden och baserades på blindade avläsningar av videoinspelningar av 3TUG-tester.
Baslinjeperiod (dagar 0, 1, 2); Randomiserad behandlingsperiod (som börjar med sista dosen dag 2 och dag 3, 4, 5 och slutar med första dosen dag 6 när pre-randomiseringsregimen återupptogs, eller räddning, om indikerat tidigare)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Självutvärdering av LEMS-relaterad svaghet, W-SAS
Tidsram: Deltagarna följdes i upp till 7 dagar
Den sista självutvärderingen efter dos av LEMS-relaterad svaghet från karensperioden med kategorier mycket mycket svagare (-3), mycket svagare (-2), något svagare (-1), ungefär samma (0), något starkare (1), mycket starkare (2) och mycket mycket starkare (3).
Deltagarna följdes i upp till 7 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jacobus Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 februari 2014

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juli 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 december 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2012

Första postat (UPPSKATTA)

19 januari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

11 juli 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2017

Senast verifierad

1 juli 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JPC 3,4-DAPPER

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera