Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektiviteten af ​​3,4-diaminopyridin i Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (DAPPER)

7. juli 2017 opdateret af: Jacobus Pharmaceutical

Indlagt dobbeltblind placebokontrolleret abstinensundersøgelse af 3,4-diaminopyridinbase (3,4-DAP) hos forsøgspersoner med kendt Lambert-Eatons myastheniske syndrom

Hypotese: 3,4-Diaminopyridinbase (3,4-DAP) forbedrer Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS)-relateret svaghed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med undersøgelsen var at bekræfte sikkerheden og at teste effektiviteten af ​​3,4-DAP i behandlingen af ​​LEMS-relateret svaghed.

Dette var et fase 2 randomiseret dobbeltblindt placebokontrolleret abstinensstudie i forsøgspersoner med kendte klinisk aktive LEMS, som havde været på en kronisk stabil dosis af compassionate distribution Jacobus 3,4-DAP leveret gennem FDA-godkendte individuelle investigator-holdte IND'er.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 eller derover
  2. Ambulant under indtagelse af 3,4-DAP, dvs. patienten var i stand til at udføre timet-up and go (TUG), enten med eller uden et hjælpemiddel
  3. Etableret diagnose af LEMS, med dokumentation
  4. Kontinuerlig brug af Jacobus 3,4-DAP i mindst 3 måneder
  5. Minimum 3 doser om dagen uden en enkelt dosis mindre end 10 mg 3,4-DAP
  6. Patienten skulle vente omkring 15 til 30 minutter for at opleve en utvetydig forbedring af en LEMS-induceret dysfunktion efter at have taget deres første dosis 3,4-DAP om morgenen [en patient, der forbliver i sengen efter dette tidspunkt efter eget valg, kan stadig være berettiget]
  7. Stabilt regime for alle LEMS-relaterede behandlinger i mindst 3 måneder
  8. Stabil daglig kur med anden medicin (receptpligtig og håndkøbsmedicin) i minimum 1 måned
  9. Villig til at tilfældighederne bliver nedtrappet af 3,4-DAP
  10. Flydende engelsk
  11. Hvis det er relevant, accepteret at bruge prævention under heteroseksuel samleje indtil mindst 2 uger efter afslutningen af ​​undersøgelsen
  12. Et underskrevet informeret samtykke fra forsøgspersonen

Ekskluderingskriterier:

  1. Sidste monoklonale antistofbehandling (f.eks. rituximab) var mindre end 6 måneder siden (dvs. nylig behandling er en udelukkelse)
  2. Klinisk signifikant eller dårligt kontrolleret tilstand, som efter undersøgelsespersonalets mening kan udgøre en uacceptabel risiko for patienten, hvis de indgår i undersøgelsen
  3. Åndedrætssvigt, der kræver intubation under 3,4-DAP uden udløsende hændelse eller medicin
  4. Brug af andet forsøgslægemiddel end 3,4-DAP inden for de sidste 30 dage
  5. Gravid eller ammende
  6. Nuværende anvendelse af andre aminopyridiner (f.eks. 4-AP) eller guanidin
  7. Udviste ikke en tilstrækkelig stor respons på 3,4-DAP i basislinjeobservationsperioden i CRU'en til at detektere et fald under tilbagetrækning af 3,4-DAP

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Kontinuerlig 3,4-DAP
Forsøgspersonerne fortsatte med at tage deres sædvanlige individualiserede regime på 3,4-DAP base, 30 til 100 mg dagligt fordelt på mindst 3 doser.
Medicin: Kontinuerlig 3,4-DAP
Forsøgspersonerne blev holdt på deres sædvanlige personlige dosis og skema på 3,4-DAP-base
Andre navne:
  • 3,4-diaminopyridin
  • 3,4-pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin
PLACEBO_COMPARATOR: Tilspidset 3,4-DAP til placebo
Forsøgspersonerne blev nedtrappet over 3 dage fra deres sædvanlige individualiserede regime på 3,4-DAP-base (30 til 100 mg dagligt fordelt på mindst 3 doser) til placebo med op til yderligere 16 timers placebo, før de genoptog deres sædvanlige præ-studie regime. af 3,4-DAP base
Medicin: Tilspidset 3,4-DAP til placebo
Forsøgspersonerne blev nedtrappet i løbet af 3 dage fra deres sædvanlige regime med 3,4-DAP-base til placebo med op til yderligere 16 timers placebo, før de genoptog deres sædvanlige præ-studie-regime med 3,4-DAP-base
Andre navne:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopyridin
  • 3,4-pyridindiamin
  • Diamino-3,4-pyridin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med 30 % eller mere forringelse i Triple Timed Up & Go (3TUG) test, sammenlignet med tidsmatchet baseline
Tidsramme: Udgangsperiode (dage 0, 1, 2); Randomiseret behandlingsperiode (startende med sidste dosis på dag 2 og dag 3, 4, 5 og slutter med første dosis på dag 6, hvor præ-randomiseringsregimet blev genoptaget, eller redning, hvis indiceret tidligere)

3TUG-tiden opnået 2 timer efter den sidste dosis af abstinensperioden (dvs. på tidspunktet for teoretisk "peak lægemiddeleffekt") blev sammenlignet med de gennemsnitlige tidsmatchede 3TUG-tests udført i løbet af 2 dages baseline-observation før randomisering.

Studiets endepunkt var en ændring på mere end 30 % i den endelige post-dosis 3TUG i tilbageholdelsesperioden og var baseret på blindede aflæsninger af videooptagelser af 3TUG-tests.
Udgangsperiode (dage 0, 1, 2); Randomiseret behandlingsperiode (startende med sidste dosis på dag 2 og dag 3, 4, 5 og slutter med første dosis på dag 6, hvor præ-randomiseringsregimet blev genoptaget, eller redning, hvis indiceret tidligere)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Selvevaluering af LEMS-relateret svaghed, W-SAS
Tidsramme: Deltagerne blev fulgt i op til 7 dage
Den sidste post-dosis selvevaluering af LEMS-relateret svaghed fra tilbageholdelsesperioden med kategorier af meget meget svagere (-3), meget svagere (-2), noget svagere (-1), omtrent den samme (0), noget stærkere (1), meget stærkere (2) og meget meget stærkere (3).
Deltagerne blev fulgt i op til 7 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jacobus Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. februar 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. december 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. januar 2012

Først opslået (SKØN)

19. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JPC 3,4-DAPPER

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lambert-Eatons myastheniske syndrom

Kliniske forsøg med Kontinuerlig 3,4-DAP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner