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Eficacia de la 3,4-diaminopiridina en el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (DAPPER)

7 de julio de 2017 actualizado por: Jacobus Pharmaceutical

Estudio de retirada doble ciego controlado con placebo para pacientes hospitalizados de 3,4-diaminopiridina base (3,4-DAP) en sujetos con síndrome miasténico de Lambert-Eaton conocido

Hipótesis: La base de 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) mejora la debilidad relacionada con el síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los objetivos del estudio fueron confirmar la seguridad y probar la eficacia de 3,4-DAP en el tratamiento de la debilidad relacionada con LEMS.

Este fue un estudio de abstinencia controlado con placebo, aleatorizado, doble ciego, de fase 2 en sujetos con LEMS clínicamente activo conocido que habían estado en una dosis crónica estable de distribución compasiva de Jacobus 3,4-DAP proporcionada a través de IND individuales aprobados por la FDA y mantenidos por investigadores.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

32

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. 18 años o más
  2. Ambulatorio mientras tomaba 3,4-DAP, es decir, el paciente pudo realizar el cronometrado y marcharse (TUG), con o sin un dispositivo de asistencia
  3. Diagnóstico establecido de LEMS, con documentación proporcionada
  4. Uso continuo de Jacobus 3,4-DAP durante al menos 3 meses
  5. Mínimo de 3 dosis por día sin dosis única inferior a 10 mg de 3,4-DAP
  6. El paciente necesitaba esperar entre 15 y 30 minutos para experimentar una mejoría inequívoca en una disfunción inducida por LEMS después de tomar su primera dosis de 3,4-DAP por la mañana [un paciente que permanece en cama más allá de este punto por elección aún puede ser elegible]
  7. Régimen estable de todos los tratamientos relacionados con LEMS durante al menos 3 meses
  8. Régimen diario estable de otros medicamentos (recetados y de venta libre) durante un mínimo de 1 mes
  9. Dispuesto a correr el riesgo de ser reducido gradualmente de 3,4-DAP
  10. La fluidez en Inglés
  11. Si corresponde, acordó usar control de la natalidad durante las relaciones heterosexuales hasta al menos 2 semanas después de completar el estudio
  12. Un consentimiento informado firmado por el sujeto del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Último tratamiento con anticuerpos monoclonales (p. rituximab) fue hace menos de 6 meses (es decir, el tratamiento reciente es una exclusión)
  2. Condición clínicamente significativa o mal controlada que, en opinión del personal del estudio, podría representar un riesgo inaceptable para el paciente si ingresa en el estudio.
  3. Insuficiencia respiratoria que requiere intubación mientras recibe 3,4-DAP sin evento precipitante o medicación
  4. Uso de cualquier fármaco en investigación que no sea 3,4-DAP en los últimos 30 días
  5. Embarazada o lactando
  6. Uso actual de otras aminopiridinas (p. ej., 4-AP) o guanidina
  7. No mostró una respuesta suficientemente grande a 3,4-DAP durante el período de observación de referencia en la CRU para detectar una disminución durante la retirada de 3,4-DAP

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
COMPARADOR_ACTIVO: 3,4-DAP continuo
Los sujetos continuaron tomando su régimen individualizado habitual de 3,4-DAP base, 30 a 100 mg diarios divididos en al menos 3 dosis.
Droga: 3,4-DAP continuo
Los sujetos se mantuvieron con su dosis personal habitual y el programa de 3,4-DAP base
Otros nombres:
  • 3,4-diaminopiridina
  • 3,4-piridindiamina
  • Diamino-3,4-piridina
PLACEBO_COMPARADOR: Disminución gradual de 3,4-DAP a placebo
Los sujetos fueron reducidos durante 3 días desde su régimen individualizado habitual de 3,4-DAP base (30 a 100 mg diarios divididos en al menos 3 dosis) a placebo con hasta 16 horas adicionales de placebo antes de reanudar su régimen habitual anterior al estudio. de base 3,4-DAP
Droga: Disminución gradual de 3,4-DAP a placebo
Los sujetos fueron reducidos durante 3 días desde su régimen habitual de 3,4-DAP base a placebo con hasta 16 horas adicionales de placebo antes de reanudar su régimen habitual previo al estudio de 3,4-DAP base
Otros nombres:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopiridina
  • 3,4-piridindiamina
  • Diamino-3,4-piridina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con un 30 % o más de deterioro en la prueba Triple Timed Up & Go (3TUG), en comparación con el valor de referencia pareado en el tiempo
Periodo de tiempo: Período de referencia (días 0, 1, 2); Período de tratamiento aleatorizado (comenzando con la última dosis del día 2 y los días 3, 4, 5 y terminando con la primera dosis el día 6 cuando se reanudó el régimen de prealeatorización, o de rescate, si está indicado antes)

El tiempo de 3TUG obtenido 2 horas después de la última dosis del período de retiro (es decir, en el momento del "efecto máximo del fármaco" teórico) se comparó con las pruebas de 3TUG de tiempo equivalente realizadas durante 2 días de observación inicial antes de la aleatorización.

El criterio de valoración del estudio fue un cambio de más del 30 % en el 3TUG final posterior a la dosis durante el período de retiro y se basó en lecturas ciegas de grabaciones de video de las pruebas de 3TUG.
Período de referencia (días 0, 1, 2); Período de tratamiento aleatorizado (comenzando con la última dosis del día 2 y los días 3, 4, 5 y terminando con la primera dosis el día 6 cuando se reanudó el régimen de prealeatorización, o de rescate, si está indicado antes)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Autoevaluación de Debilidades relacionadas con LEMS, W-SAS
Periodo de tiempo: Los participantes fueron seguidos durante un máximo de 7 días.
La última autoevaluación posterior a la dosis de la debilidad relacionada con LEMS del período de retiro con categorías de mucho, mucho más débil (-3), mucho más débil (-2), algo más débil (-1), casi igual (0), algo más fuerte (1), mucho más fuerte (2) y mucho, mucho más fuerte (3).
Los participantes fueron seguidos durante un máximo de 7 días.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Jacobus Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2012

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de febrero de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de julio de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de diciembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

19 de enero de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

11 de julio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2017

Última verificación

1 de julio de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JPC 3,4-DAPPER

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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