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Efficacité de la 3,4-diaminopyridine dans le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (DAPPER)

7 juillet 2017 mis à jour par: Jacobus Pharmaceutical

Étude de sevrage contrôlée par placebo en double aveugle pour patients hospitalisés sur la base de 3,4-diaminopyridine (3,4-DAP) chez des sujets atteints du syndrome myasthénique connu de Lambert-Eaton

Hypothèse : la 3,4-diaminopyridine base (3,4-DAP) améliore la faiblesse liée au syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les objectifs de l'étude étaient de confirmer l'innocuité et de tester l'efficacité du 3,4-DAP dans le traitement de la faiblesse liée au LEMS.

Il s'agissait d'une étude de sevrage de phase 2 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo chez des sujets présentant un LEMS cliniquement actif connu qui avaient reçu une dose chronique stable de Jacobus 3,4-DAP à distribution compassionnelle fournie par des IND détenus par des investigateurs individuels approuvés par la FDA.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. 18 ans ou plus
  2. Ambulatoire pendant la prise de 3,4-DAP, c'est-à-dire que le patient a pu effectuer le timer up and go (TUG), avec ou sans dispositif d'assistance
  3. Diagnostic établi du LEMS, avec documentation fournie
  4. Utilisation continue de Jacobus 3,4-DAP pendant au moins 3 mois
  5. Minimum de 3 doses par jour sans dose unique inférieure à 10 mg de 3,4-DAP
  6. Le patient a dû attendre environ 15 à 30 minutes pour ressentir une amélioration sans équivoque d'un dysfonctionnement induit par le LEMS après avoir pris sa première dose de 3,4-DAP le matin [un patient qui reste au lit après ce point par choix peut encore Être admissible]
  7. Régime stable de tous les traitements liés au LEMS pendant au moins 3 mois
  8. Régime quotidien stable d'autres médicaments (sur ordonnance et en vente libre) pendant au moins 1 mois
  9. Prêt à courir le risque d'être réduit au 3,4-DAP
  10. anglais courant
  11. Le cas échéant, a accepté d'utiliser le contrôle des naissances pendant les rapports hétérosexuels jusqu'à au moins 2 semaines après la fin de l'étude
  12. Un consentement éclairé signé par le sujet de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Dernier traitement par anticorps monoclonaux (par ex. rituximab) remonte à moins de 6 mois (c'est-à-dire qu'un traitement récent est une exclusion)
  2. Condition cliniquement significative ou mal contrôlée qui, de l'avis du personnel de l'étude, pourrait présenter un risque inacceptable pour le patient s'il était inclus dans l'étude
  3. Insuffisance respiratoire nécessitant une intubation sous 3,4-DAP sans événement précipitant ni médicament
  4. Utilisation de tout médicament expérimental autre que le 3,4-DAP au cours des 30 derniers jours
  5. Enceinte ou allaitante
  6. Utilisation actuelle d'autres aminopyridines (par exemple, 4-AP) ou de guanidine
  7. N'a pas montré une réponse suffisamment importante au 3,4-DAP pendant la période d'observation de base dans l'URC pour détecter une baisse pendant le retrait du 3,4-DAP

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: 3,4-DAP continu
Les sujets ont continué à prendre leur régime individualisé habituel de 3,4-DAP base, 30 à 100 mg par jour divisés en au moins 3 doses.
Médicament: 3,4-DAP continu
Les sujets ont été maintenus à leur dose personnelle habituelle et à leur calendrier de base de 3,4-DAP
Autres noms:
  • 3,4-diaminopyridine
  • 3,4-pyridinediamine
  • Diamino-3,4-pyridine
PLACEBO_COMPARATOR: Réduction du 3,4-DAP au placebo
Les sujets ont été réduits sur 3 jours de leur régime individualisé habituel de base de 3,4-DAP (30 à 100 mg par jour divisé en au moins 3 doses) à un placebo avec jusqu'à 16 heures supplémentaires de placebo avant de reprendre leur régime habituel de pré-étude de 3,4-DAP base
Médicament: Réduction du 3,4-DAP au placebo
Les sujets ont été réduits sur 3 jours de leur régime habituel de base de 3,4-DAP à un placebo avec jusqu'à 16 heures supplémentaires de placebo avant de reprendre leur régime habituel de pré-étude de base de 3,4-DAP
Autres noms:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopyridine
  • 3,4-pyridinediamine
  • Diamino-3,4-pyridine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant une détérioration de 30 % ou plus dans le test Triple Timed Up & Go (3TUG), par rapport à la ligne de base appariée dans le temps
Délai: Période de référence (jours 0, 1, 2) ; Période de traitement randomisée (commençant par la dernière dose du jour 2 et des jours 3, 4, 5 et se terminant par la première dose le jour 6 lorsque le schéma pré-randomisation a été repris, ou sauvetage, si indiqué plus tôt)

Le temps 3TUG obtenu 2 heures après la dernière dose de la période de sevrage (c'est-à-dire au moment de « l'effet maximal du médicament » théorique) a été comparé à la moyenne des tests 3TUG appariés dans le temps effectués pendant 2 jours d'observation de base avant la randomisation.

Le critère d'évaluation de l'étude était un changement de plus de 30 % du 3TUG final post-dose pendant la période d'attente et était basé sur des lectures en aveugle d'enregistrements vidéo de tests 3TUG.
Période de référence (jours 0, 1, 2) ; Période de traitement randomisée (commençant par la dernière dose du jour 2 et des jours 3, 4, 5 et se terminant par la première dose le jour 6 lorsque le schéma pré-randomisation a été repris, ou sauvetage, si indiqué plus tôt)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Auto-évaluation des faiblesses liées au LEMS, W-SAS
Délai: Les participants ont été suivis jusqu'à 7 jours
La dernière auto-évaluation post-dose de la faiblesse liée au LEMS à partir de la période d'attente avec des catégories de beaucoup beaucoup plus faible (-3), beaucoup plus faible (-2), un peu plus faible (-1), à peu près la même (0), un peu plus fort (1), beaucoup plus fort (2) et beaucoup beaucoup plus fort (3).
Les participants ont été suivis jusqu'à 7 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jacobus Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2012

Achèvement primaire (RÉEL)

1 février 2014

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juillet 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 décembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 janvier 2012

Première publication (ESTIMATION)

19 janvier 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

11 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2017

Dernière vérification

1 juillet 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JPC 3,4-DAPPER

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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