Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność 3,4-diaminopirydyny w zespole miastenicznym Lamberta-Eatona (DAPPER)

7 lipca 2017 zaktualizowane przez: Jacobus Pharmaceutical

Badanie szpitalne z podwójnie ślepą próbą i kontrolowanym placebo dotyczące odstawienia zasady 3,4-diaminopirydyny (3,4-DAP) u pacjentów ze znanym zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona

Hipoteza: zasada 3,4-diaminopirydyny (3,4-DAP) poprawia osłabienie związane z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona (LEMS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem badania było potwierdzenie bezpieczeństwa i przetestowanie skuteczności 3,4-DAP w leczeniu osłabienia związanego z LEMS.

Było to randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo z odstawieniem u pacjentów ze znanym klinicznie aktywnym LEMS, którzy otrzymywali przewlekle stabilną dawkę Jacobus 3,4-DAP o dystrybucji współczucia, dostarczaną za pośrednictwem zatwierdzonych przez FDA indywidualnych IND posiadanych przez badaczy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18 lat lub więcej
  2. Ambulatoryjny podczas przyjmowania 3,4-DAP, tj. pacjent był w stanie wykonać pomiar czasu w górę i w drogę (TUG), z urządzeniem wspomagającym lub bez niego
  3. Ustalona diagnoza LEMS wraz z dostarczoną dokumentacją
  4. Ciągłe stosowanie Jacobus 3,4-DAP przez co najmniej 3 miesiące
  5. Minimum 3 dawki dziennie, przy czym żadna pojedyncza dawka nie może być mniejsza niż 10 mg 3,4-DAP
  6. Pacjent musiał odczekać około 15 do 30 minut, aby odczuć jednoznaczną poprawę dysfunkcji wywołanej przez LEMS po przyjęciu pierwszej dawki 3,4-DAP rano [pacjent, który pozostaje w łóżku po tym czasie z wyboru, może nadal Kwalifikować się]
  7. Stabilny schemat wszystkich terapii związanych z LEMS przez co najmniej 3 miesiące
  8. Stabilny dzienny schemat innych leków (na receptę i bez recepty) przez co najmniej 1 miesiąc
  9. Chętny do zwężenia 3,4-DAP
  10. Biegła znajomość języka angielskiego
  11. W stosownych przypadkach wyraził zgodę na stosowanie antykoncepcji podczas stosunku heteroseksualnego przez co najmniej 2 tygodnie po zakończeniu badania
  12. Świadoma zgoda podpisana przez osobę badaną

Kryteria wyłączenia:

  1. Ostatnie leczenie przeciwciałem monoklonalnym (np. rytuksymab) miało miejsce mniej niż 6 miesięcy temu (tj. niedawne leczenie jest wykluczone)
  2. Klinicznie istotny lub źle kontrolowany stan, który w opinii personelu badawczego może stanowić niedopuszczalne ryzyko dla pacjenta, jeśli zostanie włączony do badania
  3. Niewydolność oddechowa wymagająca intubacji podczas stosowania 3,4-DAP bez zdarzenia wytrącającego lub leku
  4. Używanie jakiegokolwiek badanego leku innego niż 3,4-DAP w ciągu ostatnich 30 dni
  5. Ciąża lub karmienie piersią
  6. Obecne zastosowanie innych aminopirydyn (np. 4-AP) lub guanidyny
  7. Nie wykazywał wystarczająco dużej odpowiedzi na 3,4-DAP podczas podstawowego okresu obserwacji w CRU, aby wykryć spadek podczas odstawiania 3,4-DAP

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Ciągły 3,4-DAP
Pacjenci kontynuowali przyjmowanie zwykłego, zindywidualizowanego schematu 3,4-DAP zasady, od 30 do 100 mg na dobę, podzielonych na co najmniej 3 dawki.
Lek: Ciągły 3,4-DAP
Osobników utrzymywano na ich zwykłej osobistej dawce i schemacie zasady 3,4-DAP
Inne nazwy:
  • 3,4-diaminopirydyna
  • 3,4-pirydynodiamina
  • Diamino-3,4-pirydyna
PLACEBO_COMPARATOR: Zmniejsz 3,4-DAP do Placebo
Pacjenci zmniejszali w ciągu 3 dni swój zwykły zindywidualizowany schemat 3,4-DAP (30 do 100 mg dziennie podzielony na co najmniej 3 dawki) do placebo z dodatkowymi 16 godzinami placebo przed wznowieniem zwykłego schematu przed badaniem zasady 3,4-DAP
Lek: Zmniejsz 3,4-DAP do Placebo
W ciągu 3 dni uczestnicy zmniejszali swój zwykły schemat 3,4-DAP do placebo z dodatkowymi 16 godzinami placebo przed wznowieniem swojego zwykłego schematu 3,4-DAP przed badaniem
Inne nazwy:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopirydyna
  • 3,4-pirydynodiamina
  • Diamino-3,4-pirydyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z 30% lub większym pogorszeniem w teście Triple Timed Up & Go (3TUG) w porównaniu z dopasowaną czasowo linią bazową
Ramy czasowe: Okres odniesienia (dni 0, 1, 2); Randomizowany okres leczenia (rozpoczynający się od ostatniej dawki w dniu 2 oraz w dniach 3, 4, 5 i kończący się pierwszą dawką w dniu 6, kiedy wznowiono schemat przedrandomizacyjny lub ratunkowy, jeśli wskazane było wcześniej)

Czas 3TUG uzyskany 2 godziny po ostatniej dawce w okresie karencji (tj. w czasie teoretycznego „szczytowego działania leku”) porównano ze średnimi dopasowanymi czasowo testami 3TUG wykonanymi podczas 2 dni podstawowej obserwacji przed randomizacją.

Punktem końcowym badania była zmiana o ponad 30% końcowego 3TUG po podaniu dawki w okresie karencji i została oparta na zaślepionych odczytach nagrań wideo testów 3TUG.
Okres odniesienia (dni 0, 1, 2); Randomizowany okres leczenia (rozpoczynający się od ostatniej dawki w dniu 2 oraz w dniach 3, 4, 5 i kończący się pierwszą dawką w dniu 6, kiedy wznowiono schemat przedrandomizacyjny lub ratunkowy, jeśli wskazane było wcześniej)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Samoocena słabości związanych z LEMS, W-SAS
Ramy czasowe: Uczestników obserwowano przez okres do 7 dni
Ostatnia samoocena po podaniu dawki osłabienia związanego z LEMS z okresu karencji z kategoriami znacznie słabszy (-3), znacznie słabszy (-2), nieco słabszy (-1), mniej więcej taki sam (0), nieco silniejszy (1), znacznie silniejszy (2) i znacznie silniejszy (3).
Uczestników obserwowano przez okres do 7 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jacobus Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

19 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 lipca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JPC 3,4-DAPPER

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół miasteniczny Lamberta-Eatona

Badania kliniczne na Ciągły 3,4-DAP

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj