Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit van 3,4-diaminopyridine bij het Lambert-Eaton myasthenisch syndroom (DAPPER)

7 juli 2017 bijgewerkt door: Jacobus Pharmaceutical

Intramuraal dubbelblind placebo-gecontroleerd ontwenningsonderzoek van 3,4-diaminopyridinebase (3,4-DAP) bij proefpersonen met het bekende Lambert-Eaton myasthenisch syndroom

Hypothese: 3,4-Diaminopyridine base (3,4-DAP) verbetert Lambert-Eaton Myasthenisch Syndroom (LEMS)-gerelateerde zwakte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De doelstellingen van de studie waren het bevestigen van de veiligheid en het testen van de werkzaamheid van 3,4-DAP bij de behandeling van LEMS-gerelateerde zwakte.

Dit was een fase 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde ontwenningsstudie bij proefpersonen met bekende klinisch actieve LEMS die een chronische stabiele dosis van Compassionate Distributie Jacobus 3,4-DAP hadden gekregen, verstrekt via door de FDA goedgekeurde, door individuele onderzoekers beheerde IND's.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 18 jaar of ouder
  2. Ambulant tijdens het nemen van 3,4-DAP, d.w.z. de patiënt was in staat om de timed up and go (TUG) uit te voeren, met of zonder een hulpmiddel
  3. Gevestigde diagnose van LEMS, met verstrekte documentatie
  4. Continu gebruik van Jacobus 3,4-DAP gedurende minimaal 3 maanden
  5. Minimaal 3 doses per dag met geen enkele dosis minder dan 10 mg 3,4-DAP
  6. De patiënt moest ongeveer 15 tot 30 minuten wachten om een ​​onmiskenbare verbetering te ervaren in een door LEMS veroorzaakte disfunctie nadat ze hun eerste dosis 3,4-DAP in de ochtend hadden ingenomen [een patiënt die langer dan dit punt in bed blijft kan In aanmerking komen]
  7. Stabiel regime van alle LEMS-gerelateerde behandelingen gedurende minimaal 3 maanden
  8. Stabiel dagelijks regime van andere medicijnen (op recept en vrij verkrijgbaar) gedurende minimaal 1 maand
  9. Bereid om het risico te nemen af ​​te bouwen van 3,4-DAP
  10. vloeiend Engels
  11. Indien van toepassing, ermee ingestemd anticonceptie te gebruiken tijdens heteroseksuele gemeenschap tot ten minste 2 weken na voltooiing van de studie
  12. Een ondertekende geïnformeerde toestemming door de proefpersoon

Uitsluitingscriteria:

  1. Laatste monoklonale antilichaambehandeling (bijv. rituximab) minder dan 6 maanden geleden was (d.w.z. recente behandeling is een uitsluiting)
  2. Klinisch significante of slecht gecontroleerde aandoening die naar de mening van het onderzoekspersoneel een onaanvaardbaar risico voor de patiënt kan vormen als deze aan de studie wordt toegevoegd
  3. Ademhalingsinsufficiëntie die intubatie vereist terwijl op 3,4-DAP zonder versnellende gebeurtenis of medicatie
  4. Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel dan 3,4-DAP in de afgelopen 30 dagen
  5. Zwanger of borstvoeding gevend
  6. Huidig ​​gebruik van andere aminopyridines (bijv. 4-AP) of guanidine
  7. Vertoonde geen voldoende grote respons op 3,4-DAP tijdens de basislijnobservatieperiode in de CRU om een ​​afname te detecteren tijdens het stoppen van 3,4-DAP

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Continu 3,4-DAP
De proefpersonen gingen door met hun gebruikelijke geïndividualiseerde regime van 3,4-DAP-base, 30 tot 100 mg per dag verdeeld over ten minste 3 doses.
Geneesmiddel: Continu 3,4-DAP
De proefpersonen werden op hun gebruikelijke persoonlijke dosis en schema van 3,4-DAP-base gehouden
Andere namen:
  • 3,4-diaminopyridine
  • 3,4-pyridinediamine
  • Diamino-3,4-pyridine
PLACEBO_COMPARATOR: Taps toelopende 3,4-DAP naar Placebo
De proefpersonen bouwden gedurende 3 dagen af ​​van hun gebruikelijke geïndividualiseerde regime van 3,4-DAP-basis (30 tot 100 mg per dag verdeeld over ten minste 3 doses) naar placebo met maximaal 16 uur extra placebo voordat ze hun gebruikelijke pre-studieregime hervatten van 3,4-DAP-basis
Geneesmiddel: Taps toelopende 3,4-DAP naar Placebo
Proefpersonen werden in 3 dagen afgebouwd van hun gebruikelijke regime van 3,4-DAP-basis naar placebo met maximaal 16 uur extra placebo voordat ze hun gebruikelijke pre-studie-regime van 3,4-DAP-basis hervatten
Andere namen:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopyridine
  • 3,4-pyridinediamine
  • Diamino-3,4-pyridine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met 30% of meer verslechtering in Triple Timed Up & Go (3TUG)-test, vergeleken met time-matched baseline
Tijdsspanne: Basislijnperiode (dagen 0, 1, 2); Gerandomiseerde behandelingsperiode (beginnend met de laatste dosis van dag 2 en dagen 3, 4, 5 en eindigend met de eerste dosis op dag 6 wanneer het prerandomisatieregime werd hervat, of redding, indien eerder geïndiceerd)

De 3TUG-tijd verkregen 2 uur na de laatste dosis van de wachttijd (d.w.z. op het moment van het theoretische "piekeffect") werd vergeleken met de gemiddelde tijd-gematchte 3TUG-testen die werden uitgevoerd gedurende 2 dagen basislijnobservatie voorafgaand aan randomisatie.

Het eindpunt van de studie was een verandering van meer dan 30% in de laatste post-dosis 3TUG tijdens de wachttijd en was gebaseerd op geblindeerde aflezingen van video-opnamen van 3TUG-testen.
Basislijnperiode (dagen 0, 1, 2); Gerandomiseerde behandelingsperiode (beginnend met de laatste dosis van dag 2 en dagen 3, 4, 5 en eindigend met de eerste dosis op dag 6 wanneer het prerandomisatieregime werd hervat, of redding, indien eerder geïndiceerd)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zelfevaluatie van LEMS-gerelateerde zwakte, W-SAS
Tijdsspanne: Deelnemers werden gedurende maximaal 7 dagen gevolgd
De laatste zelfbeoordeling na toediening van LEMS-gerelateerde zwakte uit de wachttijd met categorieën veel veel zwakker (-3), veel zwakker (-2), enigszins zwakker (-1), ongeveer hetzelfde (0), enigszins sterker (1), veel sterker (2) en veel veel sterker (3).
Deelnemers werden gedurende maximaal 7 dagen gevolgd

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jacobus Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 december 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 januari 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

19 januari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

11 juli 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2017

Laatst geverifieerd

1 juli 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JPC 3,4-DAPPER

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Lambert-Eaton Myasthenisch syndroom

Klinische onderzoeken op Continu 3,4-DAP

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in South Africa

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren