Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A 3,4-diaminopiridin hatékonysága Lambert-Eaton myastheniás szindrómában (DAPPER)

2017. július 7. frissítette: Jacobus Pharmaceutical

Fekvőbeteg kettős-vak, placebo-kontrollos megvonási vizsgálat a 3,4-diaminopiridin bázisról (3,4-DAP) ismert Lambert-Eaton myastheniás szindrómában szenvedő alanyokon

Hipotézis: A 3,4-Diaminopiridin bázis (3,4-DAP) javítja a Lambert-Eaton myastheniás szindrómával (LEMS) kapcsolatos gyengeséget.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat célja a 3,4-DAP biztonságosságának megerősítése és hatékonyságának tesztelése volt a LEMS-hez kapcsolódó gyengeség kezelésében.

Ez egy 2. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos megvonási vizsgálat volt olyan ismert klinikailag aktív LEMS-ben szenvedő alanyokon, akik az FDA által jóváhagyott, egyéni vizsgáló által vezetett IND-ok által biztosított, krónikus, stabil dózisú Jacobus 3,4-DAP-t kaptak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

32

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves vagy idősebb
  2. Ambuláns 3,4-DAP szedése közben, azaz a beteg képes volt elvégezni az időzítést és indulást (TUG), akár segédeszközzel, akár anélkül
  3. A LEMS megállapított diagnózisa, dokumentációval
  4. A Jacobus 3,4-DAP folyamatos használata legalább 3 hónapig
  5. Napi minimum 3 adag, egyetlen adag sem lehet kevesebb, mint 10 mg 3,4-DAP
  6. A páciensnek körülbelül 15-30 percet kellett várnia ahhoz, hogy egyértelmű javulást tapasztaljon a LEMS által kiváltott diszfunkcióban, miután reggel bevette az első adag 3,4-DAP-t [egy beteg, aki ezen a ponton túl is ágyban marad, még mindig jogosult legyen]
  7. Az összes LEMS-sel kapcsolatos kezelés stabil sémája legalább 3 hónapig
  8. Stabil napi adag egyéb gyógyszerekkel (vényköteles és vény nélkül kapható) minimum 1 hónapig
  9. Hajlandó a véletlenre, mivel a 3,4-DAP-ról lefelé csökken
  10. folyékony angoltudás
  11. Adott esetben beleegyezett abba, hogy heteroszexuális közösülés során fogamzásgátlót alkalmazzon a tanulmány befejezése után legalább 2 hétig
  12. A vizsgálati alany aláírt, tájékozott beleegyezése

Kizárási kritériumok:

  1. Az utolsó monoklonális antitest kezelés (pl. rituximab) kevesebb mint 6 hónapja volt (azaz a közelmúltban végzett kezelés kizárt)
  2. Klinikailag szignifikáns vagy rosszul kontrollált állapot, amely a vizsgálati személyzet véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelenthet a beteg számára, ha a vizsgálatba kerül
  3. Légzési elégtelenség, amely intubálást igényel 3,4-DAP alatt, kiváltó esemény vagy gyógyszeres kezelés nélkül
  4. A 3,4-DAP-tól eltérő bármely vizsgálati gyógyszer használata az elmúlt 30 napban
  5. Terhes vagy szoptató
  6. Egyéb aminopiridinek (pl. 4-AP) vagy guanidin jelenlegi alkalmazása
  7. Nem mutatott ki kellően nagy választ a 3,4-DAP-ra a CRU-ban a kiindulási megfigyelési periódus alatt ahhoz, hogy a 3,4-DAP kivonása során csökkenést észleljen

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: Folyamatos 3,4-DAP
Az alanyok folytatták a szokásos, egyénre szabott, 3,4-DAP-bázisú adagot, napi 30-100 mg-ot, legalább 3 adagra osztva.
Drog: Folyamatos 3,4-DAP
Az alanyokat a szokásos személyes adagjukon és a 3,4-DAP-alap ütemezésén tartották
Más nevek:
  • 3,4-diamino-piridin
  • 3,4-Piridin-diamin
  • Diamino-3,4-piridin
PLACEBO_COMPARATOR: Kúpos 3,4-DAP a placebóhoz
Az alanyokat 3 napon keresztül fokozatosan csökkentették a szokásos, egyénre szabott 3,4-DAP bázisról (napi 30-100 mg legalább 3 adagra osztva) a placebóra, további 16 órás placebóval, mielőtt folytatták a szokásos vizsgálat előtti kezelési rendet. 3,4-DAP alapból
Drog: Kúpos 3,4-DAP a placebóhoz
Az alanyokat 3 napon keresztül csökkentették a szokásos 3,4-DAP-alapú kezelési rendjükről placebóra, további 16 órás placebóval, mielőtt folytatták volna a szokásos, 3,4-DAP-bázisú vizsgálat előtti kezelési rendjüket.
Más nevek:
  • Placebo
  • 3,4-diamino-piridin
  • 3,4-Piridin-diamin
  • Diamino-3,4-piridin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél a háromszoros időzített felfutás (3TUG) teszt során legalább 30%-os minőségromlás tapasztalható, összehasonlítva az időalapú alapállapottal
Időkeret: Kiindulási időszak (0., 1., 2. nap); Randomizált kezelési időszak (a 2. nap utolsó adagjával és a 3., 4., 5. napon kezdődik, és az első adaggal a 6. napon ér véget, amikor a prerandomizációs sémát folytatták, vagy a mentést, ha korábban jelezték)

Az elvonási időszak utolsó adagja után 2 órával kapott 3TUG-időt (azaz az elméleti "gyógyszer-csúcshatás" időpontjában) összehasonlították a véletlenszerű besorolást megelőző 2 napos kiindulási megfigyelés során elvégzett átlagos időbeli 3TUG-tesztekkel.

A vizsgálat végpontja több mint 30%-os változás volt az utolsó adag utáni 3TUG-ban az elvonási időszak alatt, és a 3TUG-tesztek videófelvételeinek elvakult leolvasásán alapult.
Kiindulási időszak (0., 1., 2. nap); Randomizált kezelési időszak (a 2. nap utolsó adagjával és a 3., 4., 5. napon kezdődik, és az első adaggal a 6. napon ér véget, amikor a prerandomizációs sémát folytatták, vagy a mentést, ha korábban jelezték)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A LEMS-hez kapcsolódó gyengeség önértékelése, W-SAS
Időkeret: A résztvevőket legfeljebb 7 napig követték
Az elvonási időszak LEMS-szel kapcsolatos gyengeségének utolsó adagolás utáni önértékelése sokkal gyengébb (-3), sokkal gyengébb (-2), valamivel gyengébb (-1), körülbelül azonos (0), valamelyest kategóriákkal erősebb (1), sokkal erősebb (2) és sokkal erősebb (3).
A résztvevőket legfeljebb 7 napig követték

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jacobus Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. január 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2014. február 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2015. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. december 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. január 13.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. január 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. július 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 7.

Utolsó ellenőrzés

2017. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • JPC 3,4-DAPPER

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Folyamatos 3,4-DAP

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel