Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

3,4-diaminopyridiinin tehokkuus Lambert-Eatonin myasteenisessa oireyhtymässä (DAPPER)

perjantai 7. heinäkuuta 2017 päivittänyt: Jacobus Pharmaceutical

Potilaiden kaksoissokko lumekontrolloitu vieroitustutkimus 3,4-diaminopyridiiniemäksestä (3,4-DAP) koehenkilöillä, joilla on tunnettu Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä

Hypoteesi: 3,4-diaminopyridiiniemäs (3,4-DAP) parantaa Lambert-Eatonin myasteeniseen oireyhtymään (LEMS) liittyvää heikkoutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen tavoitteena oli varmistaa 3,4-DAP:n turvallisuus ja testata tehokkuutta LEMS:n aiheuttaman heikkouden hoidossa.

Tämä oli vaiheen 2 satunnaistettu kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu vieroitustutkimus koehenkilöillä, joilla oli tunnettu kliinisesti aktiivinen LEMS ja jotka olivat saaneet jatkuvaa vakaata Jacobus 3,4-DAP -annosta myötätuntoisen jakelun FDA:n hyväksymien yksittäisten tutkijoiden pitämien IND:ien kautta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18 tai vanhempi
  2. Ambulatorinen 3,4-DAP:n ottamisen aikana, eli potilas pystyi suorittamaan ajastuksen ja menemisen (TUG) joko apuvälineen kanssa tai ilman sitä
  3. Todettu LEMS-diagnoosi, mukana toimitetut asiakirjat
  4. Jacobus 3,4-DAP:n jatkuva käyttö vähintään 3 kuukauden ajan
  5. Vähintään 3 annosta päivässä ilman yksittäistä annosta alle 10 mg 3,4-DAP:ta
  6. Potilas joutui odottamaan noin 15-30 minuuttia, jotta LEMS:n aiheuttama toimintahäiriö parani selkeästi sen jälkeen, kun hän oli ottanut ensimmäisen 3,4-DAP-annoksen aamulla [potilas, joka jää sänkyyn tämän pisteen jälkeen, voi edelleen olla kelvollinen]
  7. Kaikkien LEMS-hoitojen vakaa hoito-ohjelma vähintään 3 kuukauden ajan
  8. Muiden lääkkeiden (resepti- ja reseptivapaa) vakaa päivittäinen annostus vähintään 1 kuukauden ajan
  9. Haluaa sattuman olemaan supistettu 3,4-DAP:sta
  10. Sujuva Englanti
  11. Soveltuvissa tapauksissa suostui käyttämään ehkäisyä heteroseksuaalisen yhdynnän aikana vähintään 2 viikkoa tutkimuksen päättymisen jälkeen
  12. Tutkittavan allekirjoitettu tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Viimeinen monoklonaalinen vasta-ainehoito (esim. rituksimabi) oli alle 6 kuukautta sitten (eli viimeaikainen hoito on poissulkeva)
  2. Kliinisesti merkittävä tai huonosti hallinnassa oleva tila, joka tutkimushenkilökunnan mielestä saattaa aiheuttaa potilaalle ei-hyväksyttävän riskin tutkimukseen joutuessaan
  3. Hengitysvajaus, joka vaatii intubaatiota 3,4-DAP-hoidon aikana ilman aiheuttavaa tapahtumaa tai lääkitystä
  4. Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen kuin 3,4-DAP:n käyttö viimeisen 30 päivän aikana
  5. Raskaana oleva tai imettävä
  6. Muiden aminopyridiinien (esim. 4-AP) tai guanidiinin nykyinen käyttö
  7. Ei osoittanut riittävän suurta vastetta 3,4-DAP:lle perushavainnointijakson aikana CRU:ssa, jotta se havaitsi laskun 3,4-DAP:n poistamisen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Jatkuva 3,4-DAP
Koehenkilöt jatkoivat tavanomaisen yksilöllisen hoito-ohjelman ottamista 3,4-DAP-emäksestä, 30-100 mg päivässä jaettuna vähintään 3 annokseen.
Lääke: Jatkuva 3,4-DAP
Koehenkilöitä pidettiin heidän tavanomaisella henkilökohtaisella annoksellaan ja 3,4-DAP-perusohjelmalla
Muut nimet:
  • 3,4-diaminopyridiini
  • 3,4-pyridiinidiamiini
  • Diamino-3,4-pyridiini
PLACEBO_COMPARATOR: Kapenee 3,4-DAP plaseboon
Koehenkilöitä vähennettiin 3 päivän aikana heidän tavanomaisesta yksilöllisestä 3,4-DAP-perusohjelmasta (30-100 mg päivässä jaettuna vähintään 3 annokseen) lumelääkkeeseen enintään 16 tunnin ajan lumelääkehoidolla, ennen kuin he aloittivat tavanomaisen esitutkimusohjelmansa. 3,4-DAP-pohjainen
Lääke: Kapenee 3,4-DAP plaseboon
Koehenkilöitä vähennettiin 3 päivän aikana tavanomaisesta 3,4-DAP-emäksen hoito-ohjelmastaan ​​lumelääkehoitoon enintään 16 tunnin ajan lisäämällä lumelääkettä, ennen kuin he palasivat tavanomaiseen 3,4-DAP-emäksen hoito-ohjelmaan.
Muut nimet:
  • Plasebo
  • 3,4-diaminopyridiini
  • 3,4-pyridiinidiamiini
  • Diamino-3,4-pyridiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, jotka heikensivät vähintään 30 % Triple Timed Up & Go (3TUG) -testissä verrattuna aikasovitettuun lähtötasoon
Aikaikkuna: Perusjakso (päivät 0, 1, 2); Satunnaistettu hoitojakso (alkaen päivän 2 viimeisestä annoksesta ja päivistä 3, 4, 5 ja päättyy ensimmäiseen annokseen päivänä 6, jolloin satunnaishoitoa edeltävää hoitoa jatkettiin, tai pelastushoitoa, jos se on indikoitu aikaisemmin)

3TUG-aikaa, joka saatiin 2 tuntia vieroitusajan viimeisen annoksen jälkeen (ts. teoreettisen "huippulääkkeen vaikutuksen" aikaan), verrattiin keskimääräiseen ajan kanssa yhteensopiviin 3TUG-testeihin, jotka suoritettiin 2 päivän aikana perustilan tarkkailussa ennen satunnaistamista.

Tutkimuksen päätepiste oli yli 30 %:n muutos viimeisessä annoksen jälkeisessä 3TUG:ssa varoajan aikana, ja se perustui 3TUG-testien videotallenteiden sokkolukemiin.
Perusjakso (päivät 0, 1, 2); Satunnaistettu hoitojakso (alkaen päivän 2 viimeisestä annoksesta ja päivistä 3, 4, 5 ja päättyy ensimmäiseen annokseen päivänä 6, jolloin satunnaishoitoa edeltävää hoitoa jatkettiin, tai pelastushoitoa, jos se on indikoitu aikaisemmin)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LEMS:iin liittyvän heikkouden itsearviointi, W-SAS
Aikaikkuna: Osallistujia seurattiin jopa 7 päivää
Viimeisin annoksen jälkeinen itsearviointi LEMS:iin liittyvästä heikkoudesta varoajan ajalta luokilla paljon paljon heikompi (-3), paljon heikompi (-2), jonkin verran heikompi (-1), suunnilleen sama (0), jonkin verran vahvempi (1), paljon vahvempi (2) ja paljon paljon vahvempi (3).
Osallistujia seurattiin jopa 7 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jacobus Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 24. joulukuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. tammikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 19. tammikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 11. heinäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JPC 3,4-DAPPER

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa