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Efficacia della 3,4-diaminopiridina nella sindrome miastenica di Lambert-Eaton (DAPPER)

7 luglio 2017 aggiornato da: Jacobus Pharmaceutical

Studio ricoverato in doppio cieco controllato con placebo sull'astinenza della 3,4-diaminopiridina base (3,4-DAP) in soggetti con sindrome miastenica nota di Lambert-Eaton

Ipotesi: la base 3,4-diaminopiridina (3,4-DAP) migliora la debolezza correlata alla sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi dello studio erano confermare la sicurezza e testare l'efficacia di 3,4-DAP nel trattamento della debolezza correlata a LEMS.

Si trattava di uno studio di sospensione randomizzato in doppio cieco controllato con placebo di fase 2 in soggetti con LEMS clinicamente attivo noto che erano stati trattati con una dose cronica stabile di distribuzione compassionevole Jacobus 3,4-DAP fornita tramite IND individuali approvati dalla FDA.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California at Davis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 18 o più
  2. Ambulatorio durante l'assunzione di 3,4-DAP, ovvero il paziente è stato in grado di eseguire il timed up and go (TUG), con o senza un dispositivo di assistenza
  3. Diagnosi accertata di LEMS, con documentazione fornita
  4. Uso continuo di Jacobus 3,4-DAP per almeno 3 mesi
  5. Minimo 3 dosi al giorno senza dose singola inferiore a 10 mg di 3,4-DAP
  6. Il paziente ha dovuto attendere da 15 a 30 minuti circa per sperimentare un miglioramento inequivocabile in una disfunzione indotta da LEMS dopo aver assunto la prima dose di 3,4-DAP al mattino [un paziente che rimane a letto oltre questo punto per scelta può ancora essere idoneo]
  7. Regime stabile di tutti i trattamenti correlati a LEMS per almeno 3 mesi
  8. Regime giornaliero stabile di altri farmaci (prescrizione e da banco) per un minimo di 1 mese
  9. Disposti a rischiare di essere ridotti gradualmente da 3,4-DAP
  10. Ottima conoscenza dell'inglese
  11. Se applicabile, ha accettato di utilizzare il controllo delle nascite durante i rapporti eterosessuali fino ad almeno 2 settimane dopo il completamento dello studio
  12. Un consenso informato firmato dal soggetto dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Ultimo trattamento con anticorpi monoclonali (ad es. rituximab) è stato meno di 6 mesi fa (vale a dire, il trattamento recente è un'esclusione)
  2. Condizione clinicamente significativa o scarsamente controllata che, a giudizio del personale dello studio, potrebbe rappresentare un rischio inaccettabile per il paziente se inserita nello studio
  3. Insufficienza respiratoria che richiede l'intubazione durante il trattamento con 3,4-DAP senza eventi precipitanti o farmaci
  4. Uso di qualsiasi farmaco sperimentale diverso da 3,4-DAP negli ultimi 30 giorni
  5. Incinta o in allattamento
  6. Uso corrente di altre aminopiridine (es. 4-AP) o guanidina
  7. Non ha mostrato una risposta sufficientemente ampia al 3,4-DAP durante il periodo di osservazione di riferimento nella CRU per rilevare un calo durante la sospensione del 3,4-DAP

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Continuo 3,4-DAP
I soggetti hanno continuato ad assumere il loro consueto regime individualizzato di base 3,4-DAP, da 30 a 100 mg al giorno suddivisi in almeno 3 dosi.
Droga: Continuo 3,4-DAP
I soggetti sono stati mantenuti sulla loro solita dose personale e programma di base 3,4-DAP
Altri nomi:
  • 3,4-diaminopiridina
  • 3,4-piridindiammina
  • Diammino-3,4-piridina
PLACEBO_COMPARATORE: Cono 3,4-DAP al placebo
I soggetti sono stati ridotti gradualmente nell'arco di 3 giorni dal loro consueto regime individualizzato di base 3,4-DAP (da 30 a 100 mg al giorno suddivisi in almeno 3 dosi) al placebo con un massimo di 16 ore aggiuntive di placebo prima di riprendere il consueto regime pre-studio di base 3,4-DAP
Droga: Cono 3,4-DAP al placebo
I soggetti sono stati ridotti gradualmente nell'arco di 3 giorni dal loro regime abituale di base 3,4-DAP al placebo con un massimo di 16 ore aggiuntive di placebo prima di riprendere il loro regime abituale pre-studio di base 3,4-DAP
Altri nomi:
  • Placebo
  • 3,4-diaminopiridina
  • 3,4-piridindiammina
  • Diammino-3,4-piridina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un deterioramento pari o superiore al 30% nel test Triple Timed Up & Go (3TUG), rispetto al basale abbinato al tempo
Lasso di tempo: Periodo di riferimento (giorni 0, 1, 2); Periodo di trattamento randomizzato (che inizia con l'ultima dose del giorno 2 e i giorni 3, 4, 5 e termina con la prima dose il giorno 6 quando è stato ripreso il regime pre-randomizzazione, o salvataggio, se indicato prima)

Il tempo 3TUG ottenuto 2 ore dopo l'ultima dose del periodo di sospensione (vale a dire, al momento del "picco effetto farmacologico" teorico) è stato confrontato con i test 3TUG corrispondenti al tempo medio eseguiti durante 2 giorni di osservazione basale prima della randomizzazione.

L'endpoint dello studio era una variazione di oltre il 30% nel 3TUG post-dose finale durante il periodo di sospensione e si basava su letture in cieco delle registrazioni video dei test 3TUG.
Periodo di riferimento (giorni 0, 1, 2); Periodo di trattamento randomizzato (che inizia con l'ultima dose del giorno 2 e i giorni 3, 4, 5 e termina con la prima dose il giorno 6 quando è stato ripreso il regime pre-randomizzazione, o salvataggio, se indicato prima)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Autovalutazione della debolezza correlata a LEMS, W-SAS
Lasso di tempo: I partecipanti sono stati seguiti per un massimo di 7 giorni
L'ultima autovalutazione post-dose della debolezza correlata al LEMS dal periodo di sospensione con categorie molto molto più deboli (-3), molto più deboli (-2), un po' più deboli (-1), più o meno uguali (0), un po' più deboli più forte (1), molto più forte (2) e molto molto più forte (3).
I partecipanti sono stati seguiti per un massimo di 7 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jacobus Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 luglio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 dicembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 gennaio 2012

Primo Inserito (STIMA)

19 gennaio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

11 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2017

Ultimo verificato

1 luglio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JPC 3,4-DAPPER

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome miastenica di Lambert-Eaton

Prove cliniche su Continuo 3,4-DAP

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