ベッカー型筋ジストロフィーおよび散発性封入体筋炎患者へのフォリスタチン遺伝子導入

包含基準:

• すべての被験者[sIBMおよびBMDは歩行可能であり、定量的筋力テスト（最大随意等尺性筋力テスト）を使用して予測された標準偏差の2倍以上の筋力低下を伴う大腿四頭筋の識別可能な萎縮があり、椅子から立ち上がる、階段を上る、および移動するのが困難である必要があります。床から上へ。
• sIBM 患者には、あらゆる民族または人種グループの男性および閉経後の女性が含まれます。 sIBM の診断は、衰弱の分布 (膝伸筋の衰弱、指の屈筋の衰弱) および組織学的な炎症の存在および液胞性ミオパシーを含む、以前に公開された基準に基づいています。 炎症、液胞の変化、および細胞内アミロイド沈着または 15/18 nm フィラメントを有する患者は、臨床的特徴に関係なく基準を満たします。
• BMD 患者には、ジストロフィン遺伝子の変異が証明されており、15 歳以降も歩行を継続している、あらゆる民族または人種グループの成人男性 (>18 歳) が含まれます。
• 筋力テストへの協力能力
• 年齢の予想を下回る2標準偏差を超える筋力の赤字
• -生殖能力のある性的に活発な被験者（男性集団のみ）が、遺伝子導入後に2つの陰性精子サンプルが得られるまで、信頼できる避妊方法を実践する意欲

除外基準:

• 活発なウイルス感染
• -C型肝炎、A型またはB型肝炎、またはHIVによる活動性感染の病歴または証拠
• -病歴およびスクリーニング身体検査に基づいて、筋力低下の他の原因を有する患者。ミオパシー（他のジストロフィー、多発性筋炎、および皮膚筋炎）、神経障害（あらゆる原因による）、重症筋無力症、および脊椎の変性関節疾患に関連する衰弱。
• -進行中の免疫抑制療法または免疫抑制療法 治験開始から3か月以内（例： コルチコステロイド、シクロスポリン、タクロリムス、メトトレキサート、シクロホスファミド、静脈内免疫グロブリン、リツキシマブ)
• PIの意見では、遺伝子導入の不必要なリスクを引き起こす付随する病気または慢性薬物治療の必要性。 次のいずれかの薬を服用している患者は除外されます：ミオパチーまたはニューロパシーの治療薬または糖尿病の治療に使用される薬剤
• 適切な筋力テストを妨げる膝または足首の拘縮
• -ELISAイムノアッセイで決定されたAAV1中和抗体価が1：1600以上の患者
• 狭心症の既往歴のある患者および過去6ヶ月以内に心筋梗塞の既往歴のある患者