Follistatin 基因转移给 Becker 肌营养不良症和散发性包涵体肌炎患者

纳入标准：

• 所有受试者 [sIBM 和 BMD 必须能够走动并且具有可识别的股四头肌萎缩，肌肉无力比使用定量肌肉测试（最大自愿等长肌力量测试）预测的低 ≥ 2 个标准偏差，并且难以从椅子上下来，爬楼梯，并且从地板上起来。
• sIBM 患者包括任何民族或种族的男性和绝经后女性。 sIBM 的诊断基于先前公布的标准，包括无力分布（膝伸肌无力、手指屈肌无力）以及炎症和空泡性肌病的组织学存在。 具有炎症、空泡变化和细胞内淀粉样沉积物或 15/18nm 细丝的患者符合标准，而不管临床特征如何。
• BMD 患者包括任何种族或族群的成年男性（>18 岁），已证实有抗肌萎缩蛋白基因突变，并且在 15 岁后继续下地活动。
• 肌肉测试合作能力
• 肌肉力量不足比年龄预期低 2 个标准差
• 具有生殖能力的性活跃受试者（仅限男性人群）愿意采用可靠的避孕方法，直到在基因转移后获得两个阴性精子样本

排除标准：

• 活动性病毒感染
• 活动性感染丙型肝炎、甲型或乙型肝炎或 HIV 的病史或证据
• 根据病史和筛查体检，患有任何其他肌肉无力原因的患者，包括：肌病（其他营养不良、多发性肌炎和皮肌炎）、神经病（任何原因）、重症肌无力和与脊柱退行性关节病相关的无力。
• 正在进行的免疫抑制治疗或试验开始后 3 个月内的免疫抑制治疗（例如 皮质类固醇、环孢菌素、他克莫司、甲氨蝶呤、环磷酰胺、静脉注射免疫球蛋白、利妥昔单抗）
• PI 认为伴随疾病或需要慢性药物治疗会对基因转移造成不必要的风险。 服用以下任何药物的患者将被排除在外：治疗肌病或神经病的药物或用于治疗糖尿病的药物
• 膝关节或踝关节挛缩妨碍正确的肌肉力量测试
• 通过 ELISA 免疫测定确定的 AAV1 中和抗体滴度≥ 1:1600 的患者
• 过去6个月内有心绞痛病史的患者和既往有心肌梗死病史的患者