TSCの血管線維腫を消去する局所ラパマイシン (Treatment)
2020年9月30日 更新者：Mary Kay Koenig、The University of Texas Health Science Center, Houston
新規治療の TSC 多施設評価における血管線維腫を消去するための局所ラパマイシンの第 II 相試験
この研究は、結節性硬化症複合体（TSC）を有する被験者の皮膚血管線維腫に対するラパマイシンの局所適用製剤の安全性と有効性の、多施設前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ対照評価です。 被験者は、ラパマイシンを含む局所ビヒクルまたは局所ビヒクル単独のいずれかを夜間に血管線維腫に 6 か月間適用します。
この研究の主な目的は、TSC 患者の皮膚血管線維腫の減少に対する局所投薬の有効性を評価することです。 この研究の第 2 の目標は、局所薬の安全性を確認することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
179
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102-2697
- Clinic Without Walls
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75219
- Texas Scottish Rite Hospital
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア
- Sydney Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 被験者は、すべての試験要件を喜んで順守できる必要があります。
- -被験者はTSCと診断されており、目に見える顔面の血管線維腫があります。
- 出産の可能性のある女性被験者は妊娠してはならず、適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 被験者は現在、ラパマイシンによる治療を受けています。
- -被験者は何らかの形の免疫抑制を受けているか、以前に免疫機能障害を経験したことがあります。
- -被験者は現在、治験薬を含む臨床試験に参加しているか、過去30日以内に参加しています。
- -被験者は、ビヒクルまたはラパマイシンのいずれかに対して既知の過敏症を持っています。
- 被験者は妊娠中または授乳中の女性です。
- -被験者は、顔面の血管線維腫の変化の適切な評価を妨げる、または妨げる他の皮膚学的状態を持っています。
- -被験者は、過去6か月以内に顔面血管線維腫に対してレーザー手術、凍結療法、またはその他の皮膚科治療を受けました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
クリームのみ
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顔の患部にスタディクリームを毎晩塗布します。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：0.1%ラパマイシン
0.1%ラパマイシンクリーム
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顔の患部にスタディクリームを毎晩塗布します。
低用量
顔の患部にスタディクリームを毎晩塗布します。
高用量
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アクティブコンパレータ：1% ラパマイシン
1%ラパマイシンクリーム
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顔の患部にスタディクリームを毎晩塗布します。
低用量
顔の患部にスタディクリームを毎晩塗布します。
高用量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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顔面血管線維腫グレーディングスケール（AGS）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月
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被験者の病変は、最初の適用前（訪問1）、各研究訪問（訪問2から6）、および研究終了の直前（訪問7）にデジタルで撮影されます。
研究の完了後、すべての写真は、治療群と治療段階の両方を知らされていない2人の独立した皮膚科医によって評価されます.
皮膚科医は、額、鼻、頬、あごの紅斑、平均病変サイズ、病変密度、関与率、および有茎性血管線維腫の存在を評価する顔面血管線維腫評価尺度 (AGS) を使用して、各写真の外観を評価します。 .
合計スコアは 0 ～ 202 の範囲で報告され、スコアが高いほど結果が悪いことを表します。
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ベースライン、6 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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各患者のペアのベースライン写真と試験終了 (EOT) 写真の写真読者の評価 (より良い、同じ、または悪い)
時間枠：ベースライン、6 か月
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ベースライン、6 か月
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皮膚科の生活の質指数（DLQI）によって評価された生活の質（QOL）の変化アンケートスコア
時間枠：ベースライン、6 か月
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Dermatology life Quality Index (DLQI) は、罹患者の生活の質に対する皮膚疾患の影響を測定するために使用される 10 の質問からなるアンケートです。
16 歳以上の方向けに設計されています。
各質問には 0 から 3 のスコアが付けられ、0 (生活の質に対する皮膚疾患の影響がないことを意味する) から 30 (生活の質への影響が最大であることを意味する) までの合計得点の範囲が与えられます。
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ベースライン、6 か月
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小児皮膚科の生活の質指数（CDLQI）によって評価された生活の質の変化（QOL）アンケートスコア
時間枠：ベースライン、6 か月
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Children's Dermatology life Quality Index (DLQI) は、4 歳から 16 歳までの年齢で検証されます。
これは、罹患者の生活の質に対する皮膚疾患の影響を測定するために使用される 10 の質問のアンケートです。
各質問には 0 から 3 のスコアが付けられ、0 (生活の質に対する皮膚疾患の影響がないことを意味する) から 30 (生活の質への影響が最大であることを意味する) までの合計得点の範囲が与えられます。
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ベースライン、6 か月
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家族の皮膚科生活の質指数（FDLQI）によって評価された生活の質（QOL）の変化アンケートスコア
時間枠：ベースライン、6 か月
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Family Dermatology life Quality Index (FLQI) は、あらゆる皮膚疾患を持つ成人 (16 歳以上) の家族または (あらゆる年齢の) 患者のパートナー向けに設計されています。
これは、罹患者の生活の質に対する皮膚疾患の影響を測定するために使用される 10 の質問のアンケートです。
各質問には 0 から 3 のスコアが付けられ、0 (生活の質に対する皮膚疾患の影響がないことを意味する) から 30 (生活の質への影響が最大であることを意味する) までの合計得点の範囲が与えられます。
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ベースライン、6 か月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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適用部位における皮膚過敏症のイベント数
時間枠：6ヶ月
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皮膚の過敏症には、塗布部位の痛み、そう痒症、または紅斑が含まれます。
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6ヶ月
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局所適用されたラパマイシンの全身摂取を伴う参加者の数
時間枠：6ヶ月
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全身性ラパマイシンの欠如を確認するためにチェックされた血中濃度。
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6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Mary Kay Koenig, MD、The University of Texas Medical School at Houston
- 主任研究者：Hope Northrup, MD、The University of Texas Medical School at Houston
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年5月1日
一次修了 (実際)
2014年8月1日
研究の完了 (実際)
2014年8月1日
試験登録日
最初に提出
2012年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年2月2日
最初の投稿 (見積もり)
2012年2月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年9月30日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HSC-MS-11-0501
- Department of Defense USAMRMC (その他の助成金/資金番号：W81XWH-11-1-0240)
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