Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowa rapamycyna w celu usunięcia naczyniakowłókniaków w TSC (Treatment)

30 września 2020 zaktualizowane przez: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Faza II badania miejscowego stosowania rapamycyny w celu usunięcia naczyniakowłókniaków w wieloośrodkowej ocenie TSC nowej terapii

Badanie jest wieloośrodkową, prospektywną, randomizowaną, podwójnie ślepą próbą, kontrolowaną placebo oceną bezpieczeństwa i skuteczności preparatu rapamycyny stosowanego miejscowo na naczyniakowłókniaki skóry u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC). Osobnicy będą aplikować miejscowo nośnik zawierający rapamycynę lub sam nośnik miejscowy co noc na naczyniakowłókniaki przez sześć miesięcy.

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności miejscowego leczenia w redukcji angiofibromy skóry u pacjentów z TSC. Drugim celem tego badania jest potwierdzenie bezpieczeństwa stosowania miejscowego leku.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

179

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby badane muszą być chętne i zdolne do spełnienia wszystkich wymagań badania.
  • Podmiot ma diagnozę TSC i widoczne naczyniakowłókniaki twarzy.
  • Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży i muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji .

Kryteria wyłączenia:

  • Tester jest obecnie w trakcie terapii Rapamycyną.
  • Podmiot otrzymuje jakąkolwiek formę immunosupresji lub wcześniej doświadczył dysfunkcji układu odpornościowego.
  • Uczestnik obecnie uczestniczy lub brał udział w ciągu ostatnich 30 dni w badaniu klinicznym dotyczącym badanego leku.
  • Podmiot ma znaną nadwrażliwość na nośnik lub rapamycynę.
  • Podmiotem jest ciężarna lub karmiąca kobieta.
  • Podmiot ma inne schorzenia dermatologiczne, które wykluczają lub uniemożliwiają odpowiednią ocenę zmian w naczyniakowłókniakach twarzy.
  • Pacjent przeszedł operację laserową, krioterapię lub inne leczenie dermatologiczne naczyniakowłókniaków twarzy w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Tylko krem
Lek: Placebo
Krem do nauki nakłada się na noc na dotknięte obszary twarzy.
Inne nazwy:
  • Rapamycyna
Aktywny komparator: 0,1% Rapamycyna
0,1% krem ​​z rapamycyną
Lek: Rapamycyna
Krem do nauki nakłada się na noc na dotknięte obszary twarzy. Niska dawka
Lek: Rapamycyna
Krem do nauki nakłada się na noc na dotknięte obszary twarzy. Wysoka dawka
Aktywny komparator: 1% Rapamycyna
1% krem ​​z rapamycyną
Lek: Rapamycyna
Krem do nauki nakłada się na noc na dotknięte obszary twarzy. Niska dawka
Lek: Rapamycyna
Krem do nauki nakłada się na noc na dotknięte obszary twarzy. Wysoka dawka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny angiofibroma twarzy (AGS).
Ramy czasowe: podstawa, 6 miesięcy
Zmiany chorobowe pacjenta zostaną sfotografowane cyfrowo przed pierwszym zastosowaniem (wizyta 1), podczas każdej wizyty studyjnej (wizyty 2 do 6) i bezpośrednio przed zakończeniem badania (wizyta 7). Po zakończeniu badania wszystkie zdjęcia zostaną ocenione przez dwóch niezależnych dermatologów, którzy nie znają zarówno ramienia leczenia, jak i etapu leczenia. Dermatolodzy ocenią wygląd każdego zdjęcia za pomocą Skali Angiofibroma Grading Scale (AGS) twarzy, która ocenia czoło, nos, policzki i podbródek pod kątem rumienia, średniej wielkości zmiany, gęstości zmiany i procentu zaangażowania, a także obecności szypułkowych naczyniakowłókniaków . Całkowity wynik jest zgłaszany w zakresie od 0 do 202, przy czym wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik.
podstawa, 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena czytelników zdjęć (lepsza, taka sama lub gorsza) sparowanych zdjęć początkowych i końcowych (EOT) dla każdego pacjenta
Ramy czasowe: podstawa, 6 miesięcy
podstawa, 6 miesięcy
Zmiany w wynikach kwestionariusza jakości życia (QOL) oceniane za pomocą Dermatologicznego Wskaźnika Jakości Życia (DLQI)
Ramy czasowe: podstawa, 6 miesięcy
Dermatologiczny Indeks Jakości Życia (DLQI) to kwestionariusz składający się z dziesięciu pytań służący do pomiaru wpływu choroby skóry na jakość życia chorej osoby. Przeznaczony jest dla osób powyżej 16 roku życia. Każde pytanie jest punktowane w skali od 0 do 3, co daje możliwy całkowity zakres punktacji od 0 (oznaczający brak wpływu choroby skóry na jakość życia) do 30 (oznaczający maksymalny wpływ na jakość życia).
podstawa, 6 miesięcy
Zmiana wyników kwestionariusza jakości życia (QOL) oceniana za pomocą wskaźnika jakości życia Dermatologii Dziecięcej (CDLQI)
Ramy czasowe: podstawa, 6 miesięcy
Indeks Jakości Życia Dermatologii Dziecięcej (DLQI) jest weryfikowany w wieku od czterech do 16 lat. Jest to kwestionariusz składający się z dziesięciu pytań, służący do pomiaru wpływu choroby skóry na jakość życia chorego. Każde pytanie jest punktowane w skali od 0 do 3, co daje możliwy całkowity zakres punktacji od 0 (oznaczający brak wpływu choroby skóry na jakość życia) do 30 (oznaczający maksymalny wpływ na jakość życia).
podstawa, 6 miesięcy
Zmiany w wynikach kwestionariusza jakości życia (QOL) oceniane na podstawie Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI)
Ramy czasowe: podstawa, 6 miesięcy
Family Dermatology Life Quality Index (FLQI) jest przeznaczony dla dorosłych (powyżej 16 roku życia) członków rodziny lub partnerów pacjentów (w każdym wieku) z jakąkolwiek chorobą skóry. Jest to kwestionariusz składający się z dziesięciu pytań, służący do pomiaru wpływu choroby skóry na jakość życia chorego. Każde pytanie jest punktowane w skali od 0 do 3, co daje możliwy całkowity zakres punktacji od 0 (oznaczający brak wpływu choroby skóry na jakość życia) do 30 (oznaczający maksymalny wpływ na jakość życia).
podstawa, 6 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba przypadków nadwrażliwości dermatologicznej w miejscu aplikacji
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wrażliwość dermatologiczna obejmuje ból, świąd lub rumień w miejscu aplikacji.
6 miesięcy
Liczba uczestników z ogólnoustrojowym wychwytem rapamycyny stosowanej miejscowo
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Poziomy we krwi sprawdzone w celu potwierdzenia braku ogólnoustrojowej rapamycyny.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Śledczy

  • Główny śledczy: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Główny śledczy: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lutego 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 lutego 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Inny numer grantu/finansowania: W81XWH-11-1-0240)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie guzowate

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj