外用雷帕霉素清除 TSC 中的血管纤维瘤 (Treatment)
2020年9月30日 更新者：Mary Kay Koenig、The University of Texas Health Science Center, Houston
在 TSC 中局部雷帕霉素清除血管纤维瘤的 II 期研究-一种新疗法的多中心评价
该研究是一项多中心前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照的评估，旨在评估局部应用雷帕霉素制剂治疗结节性硬化症 (TSC) 患者皮肤血管纤维瘤的安全性和有效性。 受试者将在六个月内每晚将含有雷帕霉素的局部载体或单独的局部载体应用于他们的血管纤维瘤。
本研究的主要目标是评估局部用药对减少 TSC 患者皮肤血管纤维瘤的疗效。 本研究的次要目标是确认局部用药的安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
179
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、澳大利亚
- Sydney Children's Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
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Oakland、California、美国、94609
- Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55102-2697
- Clinic Without Walls
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75219
- Texas Scottish Rite Hospital
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者必须愿意并能够遵守所有试验要求。
- 对象被诊断为 TSC 并且有可见的面部血管纤维瘤。
- 有生育能力的女性受试者不得怀孕并且必须同意使用适当的避孕方法。
排除标准：
- 受试者目前正在接受雷帕霉素治疗。
- 受试者正在接受任何形式的免疫抑制或以前经历过免疫功能障碍。
- 受试者目前正在或过去 30 天内参加过涉及研究药物的临床试验。
- 受试者已知对载体或雷帕霉素过敏。
- 对象是怀孕或哺乳的女性。
- 受试者患有其他皮肤病，可能会妨碍或阻止对其面部血管纤维瘤的变化进行充分评估。
- 受试者在过去 6 个月内对其面部血管纤维瘤进行过激光手术、冷冻疗法或其他皮肤病学治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
仅限奶油
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研究霜每晚应用于面部受影响的区域。
其他名称：
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有源比较器：0.1% 雷帕霉素
0.1%雷帕霉素乳膏
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研究霜每晚应用于面部受影响的区域。
低剂量
研究霜每晚应用于面部受影响的区域。
高剂量
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有源比较器：1% 雷帕霉素
1% 雷帕霉素乳膏
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研究霜每晚应用于面部受影响的区域。
低剂量
研究霜每晚应用于面部受影响的区域。
高剂量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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面部血管纤维瘤分级量表 (AGS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，6 个月
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受试者的病变将在初次应用前（访问 1）、每次研究访问（访问 2 至 6）和研究终止前（访问 7）进行数码拍照。
研究完成后，所有照片将由两名对治疗组和治疗阶段均不知情的独立皮肤科医生进行评估。
皮肤科医生将使用面部血管纤维瘤分级量表 (AGS) 评估每张照片的外观，该量表评估前额、鼻子、脸颊和下巴的红斑、平均病变大小、病变密度和受累百分比，以及是否存在任何带蒂的血管纤维瘤.
报告的总分范围为 0 到 202，分数越高表示结果越差。
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基线，6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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照片读者对每位患者的配对基线和试验结束 (EOT) 照片的评分（更好、相同或更差）
大体时间：基线，6 个月
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基线，6 个月
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根据皮肤科生活质量指数 (DLQI) 评估的生活质量 (QOL) 问卷评分的变化
大体时间：基线，6 个月
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皮肤科生活质量指数 (DLQI) 是一个包含十个问题的问卷，用于衡量皮肤病对患者生活质量的影响。
它专为 16 岁及以上人士设计。
每个问题的评分从 0 到 3，给出可能的总分范围从 0（意味着皮肤病对生活质量没有影响）到 30（意味着对生活质量的最大影响）。
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基线，6 个月
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儿童皮肤科生活质量指数 (CDLQI) 评估的生活质量 (QOL) 问卷评分的变化
大体时间：基线，6 个月
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儿童皮肤科生活质量指数 (DLQI) 的验证范围为 4 岁至 16 岁。
这是一份包含十个问题的问卷，用于衡量皮肤病对受影响者生活质量的影响。
每个问题的评分从 0 到 3，给出可能的总分范围从 0（意味着皮肤病对生活质量没有影响）到 30（意味着对生活质量的最大影响）。
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基线，6 个月
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家庭皮肤科生活质量指数 (FDLQI) 评估的生活质量 (QOL) 问卷得分变化
大体时间：基线，6 个月
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家庭皮肤科生活质量指数 (FLQI) 专为患有任何皮肤病的成人（16 岁以上）家庭成员或患者（任何年龄）的伴侣设计。
这是一份包含十个问题的问卷，用于衡量皮肤病对受影响者生活质量的影响。
每个问题的评分从 0 到 3，给出可能的总分范围从 0（意味着皮肤病对生活质量没有影响）到 30（意味着对生活质量的最大影响）。
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基线，6 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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应用部位皮肤过敏事件的数量
大体时间：6个月
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皮肤病学敏感性包括应用部位的疼痛、瘙痒或红斑。
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6个月
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全身吸收局部应用雷帕霉素的参与者人数
大体时间：6个月
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检查血液水平以确认缺乏全身性雷帕霉素。
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Mary Kay Koenig, MD、The University of Texas Medical School at Houston
- 首席研究员：Hope Northrup, MD、The University of Texas Medical School at Houston
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年5月1日
初级完成 (实际的)
2014年8月1日
研究完成 (实际的)
2014年8月1日
研究注册日期
首次提交
2012年2月1日
首先提交符合 QC 标准的
2012年2月2日
首次发布 (估计)
2012年2月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月30日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HSC-MS-11-0501
- Department of Defense USAMRMC (其他赠款/资助编号：W81XWH-11-1-0240)
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