Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Paikallinen rapamysiini angiofibroomien poistamiseksi TSC:stä (Treatment)

keskiviikko 30. syyskuuta 2020 päivittänyt: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Vaiheen II tutkimus paikallisesta rapamysiinistä angiofibroomien poistamiseksi uuden hoidon TSC-monikeskusarvioinnissa

Tutkimus on monikeskuksen prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu arvio paikallisesti levitettävän rapamysiiniformulaation turvallisuudesta ja tehokkuudesta ihon angiofibroomeihin potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC). Koehenkilöt levittävät joko rapamysiiniä sisältävää paikallista vehikkeliä tai pelkästään paikallista vehikkeliä öisin angiofibroomiinsa kuuden kuukauden ajan.

Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida paikallisen lääkityksen tehoa ihon angiofibroomien vähentämiseen potilailla, joilla on TSC. Tämän tutkimuksen toissijainen tavoite on varmistaa paikallisen lääkkeen turvallisuus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

179

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavien tulee olla halukkaita ja kyettävä noudattamaan kaikkia koevaatimuksia.
  • Tutkittavalla on TSC-diagnoosi ja hänellä on näkyviä kasvojen angiofibroomeja.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naishenkilöt eivät saa olla raskaana, ja heidän on suostuttava käyttämään asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kohde saa tällä hetkellä Rapamycin-hoitoa.
  • Kohde saa minkä tahansa muotoista immunosuppressiota tai hänellä on aiemmin ollut immuunijärjestelmän toimintahäiriö.
  • Tutkittava osallistuu tällä hetkellä tai on osallistunut viimeisten 30 päivän aikana kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimuslääke.
  • Potilaalla on tunnettu yliherkkyys joko vehikkelille tai rapamysiinille.
  • Kohde on raskaana oleva tai imettävä nainen.
  • Potilaalla on muita dermatologisia sairauksia, jotka estäisivät tai estäisivät kasvojen angiofibrooman muutosten riittävän arvioinnin.
  • Potilaalla on ollut laserleikkaus, kryoterapia tai muu dermatologinen hoito kasvojen angiofibroomaan viimeisen 6 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Vain kerma
Lääke: Plasebo
Tutkimusvoidetta levitetään iltaisin kasvojen ihoalueille.
Muut nimet:
  • Rapamysiini
Active Comparator: 0,1 % rapamysiiniä
0,1 % Rapamycin kerma
Lääke: Rapamysiini
Tutkimusvoidetta levitetään iltaisin kasvojen ihoalueille. Pieni annos
Lääke: Rapamysiini
Tutkimusvoidetta levitetään iltaisin kasvojen ihoalueille. Suuri annos
Active Comparator: 1 % rapamysiiniä
1 % Rapamycin voide
Lääke: Rapamysiini
Tutkimusvoidetta levitetään iltaisin kasvojen ihoalueille. Pieni annos
Lääke: Rapamysiini
Tutkimusvoidetta levitetään iltaisin kasvojen ihoalueille. Suuri annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta kasvojen angiofibrooman arvostusasteikon (AGS) pistemäärässä
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta
Koehenkilön leesio/leesioita valokuvataan digitaalisesti ennen ensimmäistä hakua (käynti 1), jokaisella opintokäynnillä (käynnit 2–6) ja välittömästi ennen tutkimuksen lopettamista (käynti 7). Tutkimuksen päätyttyä kaikki valokuvat arvioivat kaksi riippumatonta ihotautilääkäriä, jotka ovat sokeutuneet sekä hoitohaaraan että hoidon vaiheeseen. Ihotautilääkärit arvioivat jokaisen valokuvan ulkonäön käyttämällä kasvojen Angiofibroma Grading Scale (AGS) -asteikkoa, joka arvioi otsan, nenän, poskien ja leuan punoituksen, leesion keskimääräisen koon, vauriotiheyden ja osallistumisprosentin sekä mahdollisten kantamattomien angiofibroomien esiintymisen. . Kokonaispistemäärä ilmoitetaan välillä 0–202, ja korkeammat pisteet edustavat huonompaa lopputulosta.
lähtötaso, 6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valokuvien lukijoiden arvio (parempi, sama tai huonompi) kullekin potilaalle yhdistetyistä perus- ja loppukuvista (EOT)
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta
lähtötaso, 6 kuukautta
Elämänlaadun muutos (QOL) -kyselylomakkeen pisteet Dermatology Life Quality Indexin (DLQI) arvioimina
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta
Dermatology life Quality Index (DLQI) on kymmenen kysymyksen kyselylomake, jolla mitataan ihosairauden vaikutusta sairastuneen henkilön elämänlaatuun. Se on suunniteltu 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille. Jokainen kysymys pisteytetään 0–3, jolloin mahdollinen kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (tarkoittaa, ettei ihosairaus vaikuta elämänlaatuun) ja 30:een (tarkoittaa maksimaalista vaikutusta elämänlaatuun).
lähtötaso, 6 kuukautta
Elämänlaadun muutos (QOL) -kyselyn pisteet lasten ihotautien elämänlaatuindeksin (CDLQI) arvioimina
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta
Lasten ihotautien elämänlaatuindeksi (DLQI) validoidaan neljän vuoden iästä 16 vuoteen. Se on kymmenen kysymyksen kyselylomake, jolla mitataan ihosairauden vaikutusta sairastuneen henkilön elämänlaatuun. Jokainen kysymys pisteytetään 0–3, jolloin mahdollinen kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (tarkoittaa, ettei ihosairaus vaikuta elämänlaatuun) ja 30:een (tarkoittaa maksimaalista vaikutusta elämänlaatuun).
lähtötaso, 6 kuukautta
Elämänlaadun muutos (QOL) -kyselyn pisteet perhedermatologian elämänlaatuindeksin (FDLQI) arvioimina
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta
Family Dermatology Life Quality Index (FLQI) on suunniteltu aikuisille (yli 16-vuotiaille) perheenjäsenille tai kumppaneille (kaiken ikäisistä tahansa), joilla on mikä tahansa ihosairaus. Se on kymmenen kysymyksen kyselylomake, jolla mitataan ihosairauden vaikutusta sairastuneen henkilön elämänlaatuun. Jokainen kysymys pisteytetään 0–3, jolloin mahdollinen kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (tarkoittaa, ettei ihosairaus vaikuta elämänlaatuun) ja 30:een (tarkoittaa maksimaalista vaikutusta elämänlaatuun).
lähtötaso, 6 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ihoherkkyystapahtumien määrä käyttökohdassa
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ihoherkkyyteen kuuluu kipu, kutina tai punoitus käyttökohdassa.
6 kuukautta
Paikallisesti levitettävää rapamysiiniä systeemisesti ottaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Veriarvot tarkistettiin systeemisen rapamysiinin puuttumisen varmistamiseksi.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Texas Health Science Center, Houston

Tutkijat

  • Päätutkija: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Päätutkija: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. toukokuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. helmikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. helmikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Muu apuraha/rahoitusnumero: W81XWH-11-1-0240)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa