Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Topisches Rapamycin zur Beseitigung von Angiofibromen bei TSC (Treatment)

30. September 2020 aktualisiert von: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Phase-II-Studie mit topischem Rapamycin zur Beseitigung von Angiofibromen in der multizentrischen TSC-Evaluierung einer neuartigen Therapie

Die Studie ist eine multizentrische, prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer topisch angewendeten Formulierung von Rapamycin bei kutanen Angiofibromen bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC). Die Probanden werden entweder das topische Vehikel, das Rapamycin enthält, oder das topische Vehikel allein sechs Monate lang jede Nacht auf ihre Angiofibrome auftragen.

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit der topischen Medikation zur Reduktion von kutanen Angiofibromen bei Patienten mit TSC. Das sekundäre Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit der topischen Medikation zu bestätigen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

179

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Probanden müssen bereit und in der Lage sein, alle Studienanforderungen zu erfüllen.
  • Das Subjekt hat eine TSC-Diagnose und sichtbare Angiofibrome im Gesicht.
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein und müssen der Anwendung geeigneter Verhütungsmethoden zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt erhält derzeit eine Therapie mit Rapamycin.
  • Das Subjekt erhält irgendeine Form von Immunsuppression oder hat zuvor eine Immundysfunktion erlebt.
  • Das Subjekt nimmt derzeit an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat teil oder hat innerhalb der letzten 30 Tage daran teilgenommen.
  • Das Subjekt hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen entweder das Vehikel oder Rapamycin.
  • Das Subjekt ist eine schwangere oder stillende Frau.
  • Das Subjekt hat andere dermatologische Zustände, die eine angemessene Beurteilung der Veränderungen ihrer Angiofibrome im Gesicht ausschließen oder verhindern würden.
  • Das Subjekt hat sich innerhalb der letzten 6 Monate einer Laseroperation, Kryotherapie oder einer anderen dermatologischen Behandlung seiner Angiofibrome im Gesicht unterzogen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Nur Sahne
Arzneimittel: Placebo
Die Studiencreme wird jeden Abend auf die betroffenen Stellen im Gesicht aufgetragen.
Andere Namen:
  • Rapamycin
Aktiver Komparator: 0,1 % Rapamycin
0,1 % Rapamycin-Creme
Arzneimittel: Rapamycin
Die Studiencreme wird jeden Abend auf die betroffenen Stellen im Gesicht aufgetragen. Geringe Dosierung
Arzneimittel: Rapamycin
Die Studiencreme wird jeden Abend auf die betroffenen Stellen im Gesicht aufgetragen. Hohe Dosis
Aktiver Komparator: 1 % Rapamycin
1 % Rapamycin-Creme
Arzneimittel: Rapamycin
Die Studiencreme wird jeden Abend auf die betroffenen Stellen im Gesicht aufgetragen. Geringe Dosierung
Arzneimittel: Rapamycin
Die Studiencreme wird jeden Abend auf die betroffenen Stellen im Gesicht aufgetragen. Hohe Dosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Score der Facial Angiofibroma Grading Scale (AGS).
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Die Läsion/en des Probanden werden vor der Erstanwendung (Besuch 1), bei jedem Studienbesuch (Besuche 2 bis 6) und unmittelbar vor Studienende (Besuch 7) digital fotografiert. Nach Abschluss der Studie werden alle Fotos von zwei unabhängigen Dermatologen ausgewertet, die sowohl für den Behandlungsarm als auch für das Behandlungsstadium verblindet sind. Die Dermatologen beurteilen das Aussehen jedes Fotos anhand der Gesichts-Angiofibrom-Grading-Skala (AGS), die Stirn, Nase, Wangen und Kinn auf Erythem, durchschnittliche Läsionsgröße, Läsionsdichte und prozentuale Beteiligung sowie das Vorhandensein von gestielten Angiofibromen bewertet . Eine Gesamtpunktzahl wird mit einem Bereich von 0 bis 202 angegeben, wobei höhere Punktzahlen ein schlechteres Ergebnis darstellen.
Basis, 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Fotoleser (besser, gleich oder schlechter) von gepaarten Baseline- und End-of-Trial (EOT)-Fotos für jeden Patienten
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Basis, 6 Monate
Ergebnisse des Fragebogens zur Änderung der Lebensqualität (QOL), bewertet anhand des Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Der Dermatology Life Quality Index (DLQI) ist ein Fragebogen mit zehn Fragen, mit dem die Auswirkungen von Hauterkrankungen auf die Lebensqualität einer betroffenen Person gemessen werden. Es ist für Personen ab 16 Jahren konzipiert. Jede Frage wird mit 0 bis 3 bewertet, was einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 0 (d. h. keine Auswirkung der Hautkrankheit auf die Lebensqualität) bis 30 (d. h. maximale Auswirkung auf die Lebensqualität) ergibt.
Basis, 6 Monate
Werte im Fragebogen zur Änderung der Lebensqualität (QOL), bewertet anhand des Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Der Children's Dermatology Life Quality Index (DLQI) ist ab einem Alter von vier bis 16 Jahren validiert. Es handelt sich um einen Fragebogen mit zehn Fragen, mit dem die Auswirkungen von Hauterkrankungen auf die Lebensqualität einer betroffenen Person gemessen werden. Jede Frage wird mit 0 bis 3 bewertet, was einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 0 (d. h. keine Auswirkung der Hautkrankheit auf die Lebensqualität) bis 30 (d. h. maximale Auswirkung auf die Lebensqualität) ergibt.
Basis, 6 Monate
Ergebnisse des Fragebogens zur Änderung der Lebensqualität (QOL) gemäß der Bewertung durch den Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI)
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Der Family Dermatology Life Quality Index (FLQI) ist für erwachsene (über 16 Jahre) Familienmitglieder oder Partner von Patienten (jeden Alters) mit Hauterkrankungen konzipiert. Es handelt sich um einen Fragebogen mit zehn Fragen, mit dem die Auswirkungen von Hauterkrankungen auf die Lebensqualität einer betroffenen Person gemessen werden. Jede Frage wird mit 0 bis 3 bewertet, was einen möglichen Gesamtpunktzahlbereich von 0 (d. h. keine Auswirkung der Hautkrankheit auf die Lebensqualität) bis 30 (d. h. maximale Auswirkung auf die Lebensqualität) ergibt.
Basis, 6 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Fälle von dermatologischer Empfindlichkeit an der Applikationsstelle
Zeitfenster: 6 Monate
Dermatologische Empfindlichkeit umfasst Schmerzen, Juckreiz oder Erythem an der Applikationsstelle.
6 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit systemischer Aufnahme von topisch angewendetem Rapamycin
Zeitfenster: 6 Monate
Die Blutspiegel wurden überprüft, um das Fehlen von systemischem Rapamycin zu bestätigen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Ermittler

  • Hauptermittler: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Hauptermittler: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Februar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: W81XWH-11-1-0240)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Panama

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren