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Rapamicina tópica para apagar angiofibromas em TSC (Treatment)

30 de setembro de 2020 atualizado por: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Estudo de Fase II de Rapamicina Tópica para Apagar Angiofibromas na Avaliação Multicêntrica TSC de uma Nova Terapia

O estudo é uma avaliação multicêntrica prospectiva, randomizada, duplo-cega, controlada por placebo da segurança e eficácia de uma formulação aplicada topicamente de rapamicina para angiofibromas cutâneos em indivíduos com Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC). Os indivíduos aplicarão o veículo tópico contendo rapamicina ou o veículo tópico sozinho todas as noites em seus angiofibromas por seis meses.

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia da medicação tópica para redução de angiofibromas cutâneos em pacientes com TSC. O objetivo secundário deste estudo é confirmar a segurança da medicação tópica.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

179

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália
        • Sydney Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os participantes devem estar dispostos e aptos a cumprir todos os requisitos do estudo.
  • O sujeito tem um diagnóstico de TSC e tem angiofibromas faciais visíveis.
  • Mulheres com potencial para engravidar não devem estar grávidas e devem concordar em usar métodos anticoncepcionais apropriados.

Critério de exclusão:

  • O sujeito está atualmente recebendo terapia com Rapamicina.
  • O sujeito está recebendo qualquer forma de imunossupressão ou já experimentou disfunção imunológica.
  • O sujeito está participando atualmente ou participou nos últimos 30 dias de um ensaio clínico envolvendo um medicamento experimental.
  • O sujeito tem hipersensibilidade conhecida ao veículo ou à Rapamicina.
  • O sujeito é uma mulher grávida ou amamentando.
  • O sujeito tem outras condições dermatológicas que impediriam ou impediriam a avaliação adequada das alterações em seus angiofibromas faciais.
  • O sujeito foi submetido a cirurgia a laser, crioterapia ou outro tratamento dermatológico para seus angiofibromas faciais nos últimos 6 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Só creme
Medicamento: Placebo
O creme de estudo é aplicado todas as noites nas áreas afetadas do rosto.
Outros nomes:
  • Rapamicina
Comparador Ativo: 0,1% Rapamicina
Creme de Rapamicina 0,1%
Medicamento: Rapamicina
O creme de estudo é aplicado todas as noites nas áreas afetadas do rosto. Dose baixa
Medicamento: Rapamicina
O creme de estudo é aplicado todas as noites nas áreas afetadas do rosto. Dose alta
Comparador Ativo: 1% Rapamicina
Creme de Rapamicina a 1%
Medicamento: Rapamicina
O creme de estudo é aplicado todas as noites nas áreas afetadas do rosto. Dose baixa
Medicamento: Rapamicina
O creme de estudo é aplicado todas as noites nas áreas afetadas do rosto. Dose alta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação da escala de graduação de angiofibroma facial (AGS)
Prazo: linha de base, 6 meses
As lesões do sujeito serão fotografadas digitalmente antes da aplicação inicial (visita 1), em cada visita do estudo (visitas 2 a 6) e imediatamente antes do término do estudo (visita 7). Após a conclusão do estudo, todas as fotografias serão avaliadas por dois dermatologistas independentes cegos tanto para o braço de tratamento quanto para o estágio do tratamento. Os dermatologistas avaliarão a aparência de cada fotografia usando a Escala de Classificação de Angiofibroma Facial (AGS), que avalia a testa, nariz, bochechas e queixo quanto a eritema, tamanho médio da lesão, densidade da lesão e envolvimento percentual, bem como a presença de quaisquer angiofibromas pediculados . Uma pontuação total é relatada com um intervalo de 0 a 202, com pontuações mais altas representando um pior resultado.
linha de base, 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Classificação dos leitores de fotos (melhor, igual ou pior) das fotografias pareadas de linha de base e final do estudo (EOT) para cada paciente
Prazo: linha de base, 6 meses
linha de base, 6 meses
Mudança nas pontuações do questionário de qualidade de vida (QOL) avaliadas pelo índice de qualidade de vida em dermatologia (DLQI)
Prazo: linha de base, 6 meses
O Dermatology life Quality Index (DLQI) é um questionário de dez perguntas usado para medir o impacto da doença de pele na qualidade de vida de uma pessoa afetada. Ele é projetado para pessoas com 16 anos ou mais. Cada questão é pontuada de 0 a 3, dando uma pontuação total possível de 0 (significando nenhum impacto da doença de pele na qualidade de vida) a 30 (significando impacto máximo na qualidade de vida).
linha de base, 6 meses
Mudança nas pontuações do questionário de qualidade de vida (QOL) avaliadas pelo Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia Infantil (CDLQI)
Prazo: linha de base, 6 meses
O Índice de Qualidade de Vida em Dermatologia Infantil (DLQI) é validado dos quatro aos 16 anos de idade. É um questionário de dez perguntas usado para medir o impacto da doença de pele na qualidade de vida de uma pessoa afetada. Cada questão é pontuada de 0 a 3, dando uma pontuação total possível de 0 (significando nenhum impacto da doença de pele na qualidade de vida) a 30 (significando impacto máximo na qualidade de vida).
linha de base, 6 meses
Mudança nas pontuações do questionário de qualidade de vida (QOL) conforme avaliado pelo índice de qualidade de vida de dermatologia familiar (FDLQI)
Prazo: linha de base, 6 meses
O Índice de Qualidade de Vida Family Dermatology (FLQI) é projetado para adultos (mais de 16 anos de idade) familiares ou parceiros de pacientes (de qualquer idade) com qualquer doença de pele. É um questionário de dez perguntas usado para medir o impacto da doença de pele na qualidade de vida de uma pessoa afetada. Cada questão é pontuada de 0 a 3, dando uma pontuação total possível de 0 (significando nenhum impacto da doença de pele na qualidade de vida) a 30 (significando impacto máximo na qualidade de vida).
linha de base, 6 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Eventos de Sensibilidade Dermatológica no Local de Aplicação
Prazo: 6 meses
A sensibilidade dermatológica inclui dor, prurido ou eritema no local da aplicação.
6 meses
Número de participantes com absorção sistêmica de rapamicina aplicada topicamente
Prazo: 6 meses
Níveis sanguíneos verificados para confirmar a falta de rapamicina sistêmica.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigadores

  • Investigador principal: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Investigador principal: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de fevereiro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de fevereiro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

3 de fevereiro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de setembro de 2020

Última verificação

1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Número de outro subsídio/financiamento: W81XWH-11-1-0240)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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