Lokální rapamycin k vymazání angiofibromů v TSC (Treatment)
30. září 2020 aktualizováno: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studie fáze II topického rapamycinu k vymazání angiofibromů v TSC-Multicentrické hodnocení nové terapie
Studie je multicentrické prospektivní, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované hodnocení bezpečnosti a účinnosti topicky aplikované formulace rapamycinu na kožní angiofibromy u subjektů s komplexem tuberózní sklerózy (TSC). Subjekty budou aplikovat buď topické vehikulum obsahující rapamycin nebo topické vehikulum samotné každou noc na své angiofibromy po dobu šesti měsíců.
Primárním cílem této studie je zhodnotit účinnost lokální medikace pro redukci kožních angiofibromů u pacientů s TSC. Sekundárním cílem této studie je potvrdit bezpečnost lokální medikace.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
179
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Mattel Children's Hospital
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102-2697
- Clinic Without Walls
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75219
- Texas Scottish Rite Hospital
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty musí být ochotné a schopné vyhovět všem požadavkům zkoušky.
- Subjekt má diagnózu TSC a má viditelné obličejové angiofibromy.
- Ženy ve fertilním věku nesmí být těhotné a musí souhlasit s používáním vhodných antikoncepčních metod.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt je v současné době léčen Rapamycinem.
- Subjekt dostává jakoukoli formu imunosuprese nebo již dříve prodělal imunitní dysfunkci.
- Subjekt se v současné době účastní nebo se během posledních 30 dnů účastnil klinického hodnocení zahrnujícího hodnocený lék.
- Subjekt má známou přecitlivělost na vehikulum nebo rapamycin.
- Subjektem je těhotná nebo kojící žena.
- Subjekt má jiné dermatologické stavy, které by vylučovaly nebo bránily adekvátnímu hodnocení změn jeho obličejových angiofibromů.
- Subjekt podstoupil laserovou operaci, kryoterapii nebo jinou dermatologickou léčbu angiofibromů obličeje během předchozích 6 měsíců.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Pouze krém
|
Studijní krém se aplikuje večer na postižená místa na obličeji.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: 0,1 % Rapamycin
0,1% rapamycinový krém
|
Studijní krém se aplikuje večer na postižená místa na obličeji.
Nízká dávka
Studijní krém se aplikuje večer na postižená místa na obličeji.
Vysoká dávka
|
|
Aktivní komparátor: 1 % Rapamycin
1% krém Rapamycin
|
Studijní krém se aplikuje večer na postižená místa na obličeji.
Nízká dávka
Studijní krém se aplikuje večer na postižená místa na obličeji.
Vysoká dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre škály obličejového angiofibromu (AGS).
Časové okno: základní stav, 6 měsíců
|
Léze/léze subjektu budou digitálně vyfotografovány před počáteční aplikací (návštěva 1), při každé studijní návštěvě (návštěva 2 až 6) a bezprostředně před ukončením studie (návštěva 7).
Po dokončení studie budou všechny fotografie vyhodnoceny dvěma nezávislými dermatology, kteří jsou zaslepeni jak pro léčebné rameno, tak pro fázi léčby.
Dermatologové posoudí vzhled každé fotografie pomocí obličejové Angiofibroma Grading Scale (AGS), která hodnotí čelo, nos, tváře a bradu na erytém, průměrnou velikost lézí, hustotu lézí a procento postižení, stejně jako přítomnost jakýchkoli stopkatých angiofibromů. .
Celkové skóre se uvádí v rozmezí 0 až 202, přičemž vyšší skóre představuje horší výsledek.
|
základní stav, 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení čtenářů fotografií (lepší, stejné nebo horší) párových fotografií ze základní linie a fotografií na konci pokusu (EOT) pro každého pacienta
Časové okno: základní stav, 6 měsíců
|
základní stav, 6 měsíců
|
|
|
Změna skóre v dotazníku kvality života (QOL) podle Dermatologického indexu kvality života (DLQI)
Časové okno: základní stav, 6 měsíců
|
Dermatologický index kvality života (DLQI) je desetiotázkový dotazník sloužící k měření vlivu kožního onemocnění na kvalitu života postižené osoby.
Je určen pro osoby ve věku od 16 let.
Každá otázka je hodnocena od 0 do 3, což dává možné celkové skóre v rozmezí od 0 (což znamená, že kožní onemocnění nemá žádný vliv na kvalitu života) do 30 (znamená maximální dopad na kvalitu života).
|
základní stav, 6 měsíců
|
|
Změna skóre v dotazníku kvality života (QOL) podle hodnocení dětského dermatologického indexu kvality života (CDLQI)
Časové okno: základní stav, 6 měsíců
|
Index kvality života dětské dermatologie (DLQI) je validován ve věku od čtyř let do 16 let.
Jde o desetiotázkový dotazník sloužící k měření vlivu kožního onemocnění na kvalitu života postiženého člověka.
Každá otázka je hodnocena od 0 do 3, což dává možné celkové skóre v rozmezí od 0 (což znamená, že kožní onemocnění nemá žádný vliv na kvalitu života) do 30 (znamená maximální dopad na kvalitu života).
|
základní stav, 6 měsíců
|
|
Změna skóre v dotazníku kvality života (QOL) podle indexu kvality života rodinné dermatologie (FDLQI)
Časové okno: základní stav, 6 měsíců
|
Family Dermatology Life Quality Index (FLQI) je určen pro dospělé (starší 16 let) rodinné příslušníky nebo partnery pacientů (jakéhokoli věku) s jakýmkoli kožním onemocněním.
Jde o desetiotázkový dotazník sloužící k měření vlivu kožního onemocnění na kvalitu života postiženého člověka.
Každá otázka je hodnocena od 0 do 3, což dává možné celkové skóre v rozmezí od 0 (což znamená, že kožní onemocnění nemá žádný vliv na kvalitu života) do 30 (znamená maximální dopad na kvalitu života).
|
základní stav, 6 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet případů dermatologické citlivosti v místě aplikace
Časové okno: 6 měsíců
|
Dermatologická citlivost zahrnuje bolest, svědění nebo erytém v místě aplikace.
|
6 měsíců
|
|
Počet účastníků se systémovým příjmem topicky aplikovaného rapamycinu
Časové okno: 6 měsíců
|
Hladiny v krvi se kontrolovaly, aby se potvrdil nedostatek systémového rapamycinu.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
- Vrchní vyšetřovatel: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. února 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. února 2012
První zveřejněno (Odhad)
3. února 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. října 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. září 2020
Naposledy ověřeno
1. září 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Novotvary, cévní tkáň
- Malformace kortikálního vývoje, skupina I
- Malformace kortikálního vývoje
- Malformace nervového systému
- Neurokutánní syndromy
- Hamartoma
- Novotvary, mnohočetné primární
- Skleróza
- Tuberózní skleróza
- Angiofibrom
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- HSC-MS-11-0501
- Department of Defense USAMRMC (Jiné číslo grantu/financování: W81XWH-11-1-0240)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .