Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische Rapamycine om angiofibromen in TSC te wissen (Treatment)

30 september 2020 bijgewerkt door: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Fase II-studie van topisch rapamycine om angiofibromen te wissen in TSC-multicenter evaluatie van een nieuwe therapie

De studie is een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde evaluatie in meerdere centra van de veiligheid en werkzaamheid van een plaatselijk aangebrachte formulering van rapamycine op cutane angiofibromen bij proefpersonen met Tubereuze Sclerose Complex (TSC). Proefpersonen zullen ofwel het topische vehiculum dat rapamycine bevat ofwel het topische vehiculum alleen 's nachts aanbrengen op hun angiofibromen gedurende zes maanden.

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van de actuele medicatie voor het verminderen van cutane angiofibromen bij patiënten met TSC. Het secundaire doel van deze studie is om de veiligheid van de actuele medicatie te bevestigen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

179

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië
        • Sydney Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen moeten bereid en in staat zijn om aan alle proefvereisten te voldoen.
  • Onderwerp heeft een diagnose van TSC en heeft zichtbare angiofibromen in het gezicht.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, mogen niet zwanger zijn en moeten ermee instemmen geschikte anticonceptiemethoden te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  • Onderwerp wordt momenteel behandeld met Rapamycin.
  • Proefpersoon krijgt enige vorm van immunosuppressie of heeft eerder immuundisfunctie ervaren.
  • Proefpersoon neemt momenteel deel aan of heeft in de afgelopen 30 dagen deelgenomen aan een klinische proef met een onderzoeksgeneesmiddel.
  • Proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor het vehiculum of Rapamycin.
  • Onderwerp is een zwangere of zogende vrouw.
  • Proefpersoon heeft andere dermatologische aandoeningen die een adequate beoordeling van veranderingen in hun gezichtsangiofibromen in de weg staan ​​of voorkomen.
  • Proefpersoon heeft in de afgelopen 6 maanden laserchirurgie, cryotherapie of andere dermatologische behandeling voor zijn gezichtsangiofibromen ondergaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Alleen crème
Geneesmiddel: Placebo
Studiecrème wordt 's avonds aangebracht op de aangetaste delen van het gezicht.
Andere namen:
  • Rapamycine
Actieve vergelijker: 0,1% Rapamycine
0,1% Rapamycine-crème
Geneesmiddel: Rapamycine
Studiecrème wordt 's avonds aangebracht op de aangetaste delen van het gezicht. Lage dosering
Geneesmiddel: Rapamycine
Studiecrème wordt 's avonds aangebracht op de aangetaste delen van het gezicht. Hoge dosis
Actieve vergelijker: 1% Rapamycine
1% Rapamycine-crème
Geneesmiddel: Rapamycine
Studiecrème wordt 's avonds aangebracht op de aangetaste delen van het gezicht. Lage dosering
Geneesmiddel: Rapamycine
Studiecrème wordt 's avonds aangebracht op de aangetaste delen van het gezicht. Hoge dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Facial Angiofibroma Grading Scale (AGS)-score
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden
De laesie(s) van de proefpersoon wordt/worden digitaal gefotografeerd vóór de eerste toepassing (bezoek 1), bij elk studiebezoek (bezoeken 2 tot en met 6) en onmiddellijk voorafgaand aan de beëindiging van het onderzoek (bezoek 7). Na afronding van het onderzoek worden alle foto's beoordeeld door twee onafhankelijke dermatologen die blind zijn voor zowel de behandelingsarm als het stadium van de behandeling. De dermatologen beoordelen het uiterlijk van elke foto met behulp van de Angiofibroma Grading Scale (AGS) in het gezicht, die het voorhoofd, de neus, de wangen en de kin beoordeelt op erytheem, gemiddelde laesiegrootte, laesiedichtheid en procentuele betrokkenheid, evenals de aanwezigheid van gesteelde angiofibromen . Er wordt een totaalscore gerapporteerd met een bereik van 0 tot 202, waarbij hogere scores een slechter resultaat vertegenwoordigen.
basislijn, 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling door fotolezers (beter, hetzelfde of slechter) van gepaarde baseline- en end-of-trial (EOT)-foto's voor elke patiënt
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden
basislijn, 6 maanden
Verandering in kwaliteit van leven (QOL) vragenlijstscores zoals beoordeeld door de Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden
De Dermatology Life Quality Index (DLQI) is een vragenlijst met tien vragen die wordt gebruikt om de impact van huidziekte op de kwaliteit van leven van een getroffen persoon te meten. Het is ontworpen voor mensen van 16 jaar en ouder. Elke vraag wordt gescoord van 0 tot 3, wat een mogelijk totaalscorebereik oplevert van 0 (wat betekent dat huidziekte geen impact heeft op de kwaliteit van leven) tot 30 (wat betekent dat de impact op de kwaliteit van leven maximaal is).
basislijn, 6 maanden
Verandering in kwaliteit van leven (QOL) vragenlijstscores zoals beoordeeld door de Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden
De Children's Dermatology life Quality Index (DLQI) wordt gevalideerd vanaf de leeftijd van vier jaar tot 16 jaar. Het is een vragenlijst met tien vragen die wordt gebruikt om de impact van huidziekte op de kwaliteit van leven van een getroffen persoon te meten. Elke vraag wordt gescoord van 0 tot 3, wat een mogelijk totaalscorebereik oplevert van 0 (wat betekent dat huidziekte geen impact heeft op de kwaliteit van leven) tot 30 (wat betekent dat de impact op de kwaliteit van leven maximaal is).
basislijn, 6 maanden
Verandering in kwaliteit van leven (QOL) vragenlijstscores zoals beoordeeld door de Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI)
Tijdsspanne: basislijn, 6 maanden
De Family Dermatology life Quality Index (FLQI) is bedoeld voor volwassen (ouder dan 16 jaar) familieleden of partners van patiënten (ongeacht de leeftijd) met een huidaandoening. Het is een vragenlijst met tien vragen die wordt gebruikt om de impact van huidziekte op de kwaliteit van leven van een getroffen persoon te meten. Elke vraag wordt gescoord van 0 tot 3, wat een mogelijk totaalscorebereik oplevert van 0 (wat betekent dat huidziekte geen impact heeft op de kwaliteit van leven) tot 30 (wat betekent dat de impact op de kwaliteit van leven maximaal is).
basislijn, 6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal gebeurtenissen van dermatologische gevoeligheid op de toedieningsplaats
Tijdsspanne: 6 maanden
Dermatologische gevoeligheid omvat pijn, jeuk of erytheem op de toedieningsplaats.
6 maanden
Aantal deelnemers met systemische opname van plaatselijk aangebrachte rapamycine
Tijdsspanne: 6 maanden
Bloedspiegels gecontroleerd om het ontbreken van systemische rapamycine te bevestigen.
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Hoofdonderzoeker: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 februari 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

3 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Ander subsidie-/financieringsnummer: W81XWH-11-1-0240)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren