Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Helyi rapamicin az angiofibromák eltávolítására a TSC-ben (Treatment)

2020. szeptember 30. frissítette: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

II. fázisú vizsgálat a lokális rapamicinről az angiofibromák eltávolítására egy új terápia TSC-multicenter értékelésében

A tanulmány egy többközpontú prospektív, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos értékelése a rapamicin helyileg alkalmazott készítményének biztonságosságáról és hatékonyságáról a bőr angiofibrómáiban Tuberous Sclerosis Complexben (TSC) szenvedő alanyoknál. Az alanyok vagy a rapamicint tartalmazó topikális vivőanyagot, vagy a helyileg alkalmazott vivőanyagot önmagában alkalmazzák az angiofibrómáikra hat hónapon keresztül.

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja, hogy értékelje a helyileg alkalmazott gyógyszerek hatékonyságát a bőr angiofibromák csökkentésében TSC-ben szenvedő betegeknél. A tanulmány másodlagos célja a helyi gyógyszer biztonságosságának megerősítése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

179

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália
        • Sydney Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyoknak hajlandónak és képesnek kell lenniük minden próbakövetelménynek megfelelni.
  • Az alanynak TSC-t diagnosztizáltak, és látható az arc angiofibrómái.
  • Fogamzóképes korú női alanyok nem lehetnek terhesek, és bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátló módszerek használatába.

Kizárási kritériumok:

  • Az alany jelenleg Rapamycin-kezelésben részesül.
  • Az alany az immunszuppresszió bármely formáját kapja, vagy korábban immunrendszeri diszfunkciót tapasztalt.
  • Az alany jelenleg egy vizsgálati gyógyszert érintő klinikai vizsgálatban vesz részt, vagy az elmúlt 30 napban részt vett abban.
  • Az alany ismert túlérzékenysége a vivőanyaggal vagy a rapamicinnel szemben.
  • Az alany terhes vagy szoptató nő.
  • Az alanynak egyéb bőrgyógyászati ​​állapotai is vannak, amelyek kizárják vagy megakadályozzák az arc angiofibrómáiban bekövetkezett változások megfelelő értékelését.
  • Az alany az elmúlt 6 hónapban lézeres műtéten, krioterápián vagy egyéb bőrgyógyászati ​​kezelésen esett át az arc angiofibrómái miatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Csak krém
Drog: Placebo
A Study krémet éjszaka alkalmazzák az arc érintett területeire.
Más nevek:
  • Rapamycin
Aktív összehasonlító: 0,1% rapamicin
0,1% Rapamycin krém
Drog: Rapamycin
A Study krémet éjszaka alkalmazzák az arc érintett területeire. Kis adag
Drog: Rapamycin
A Study krémet éjszaka alkalmazzák az arc érintett területeire. Magas dózis
Aktív összehasonlító: 1% rapamicin
1% Rapamycin krém
Drog: Rapamycin
A Study krémet éjszaka alkalmazzák az arc érintett területeire. Kis adag
Drog: Rapamycin
A Study krémet éjszaka alkalmazzák az arc érintett területeire. Magas dózis

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az arc angiofibroma osztályozási skála (AGS) pontszámában
Időkeret: alapérték, 6 hónap
Az alany elváltozásait digitálisan fényképezzük az első jelentkezés előtt (1. látogatás), minden tanulmányi látogatáson (2–6. látogatás), és közvetlenül a vizsgálat befejezése előtt (7. látogatás). A vizsgálat befejezése után az összes fényképet két független bőrgyógyász értékeli, akik nem ismerik a kezelési ágat és a kezelés szakaszát. A bőrgyógyászok minden egyes fénykép megjelenését az arc Angiofibroma Grading Scale (AGS) segítségével értékelik, amely felméri a homlok, az orr, az arc és az áll bőrpírját, az elváltozások átlagos méretét, sűrűségét és százalékos érintettségét, valamint a kocsányos angiofibromák jelenlétét. . Az összpontszám 0-tól 202-ig terjed, a magasabb pontszámok pedig rosszabb eredményt jelentenek.
alapérték, 6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fotóolvasók értékelése (jobb, azonos vagy rosszabb) a párosított kiindulási és próbavégi (EOT) fényképek minden egyes páciens esetében
Időkeret: alapérték, 6 hónap
alapérték, 6 hónap
Az életminőség változása (QOL) kérdőív pontszámai a Dermatology Life Quality Index (DLQI) alapján
Időkeret: alapérték, 6 hónap
A Dermatology Life Quality Index (DLQI) egy tíz kérdésből álló kérdőív, amellyel a bőrbetegségek hatását mérik az érintett személy életminőségére. 16 év felettiek számára készült. Minden kérdést 0-tól 3-ig pontoznak, így a lehetséges összpontszám 0-tól (ami azt jelenti, hogy a bőrbetegségnek nincs hatása az életminőségre) és 30-ig (az életminőségre gyakorolt ​​maximális hatást jelenti).
alapérték, 6 hónap
Az életminőség változása (QOL) kérdőív pontszámai a Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI) alapján
Időkeret: alapérték, 6 hónap
A Children's Dermatology Life Quality Index (DLQI) négy éves kortól 16 éves korig érvényes. Ez egy tíz kérdésből álló kérdőív, amellyel a bőrbetegségek hatását mérik az érintett személy életminőségére. Minden kérdést 0-tól 3-ig pontoznak, így a lehetséges összpontszám 0-tól (ami azt jelenti, hogy a bőrbetegségnek nincs hatása az életminőségre) és 30-ig (az életminőségre gyakorolt ​​maximális hatást jelenti).
alapérték, 6 hónap
Az életminőség változása (QOL) kérdőív pontszámai a Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI) alapján
Időkeret: alapérték, 6 hónap
A Family Dermatology Life Quality Index (FLQI) bármely bőrbetegségben szenvedő (bármilyen életkorú) páciens felnőtt (16 év feletti) családtagjai vagy partnerei számára készült. Ez egy tíz kérdésből álló kérdőív, amellyel a bőrbetegségek hatását mérik az érintett személy életminőségére. Minden kérdést 0-tól 3-ig pontoznak, így a lehetséges összpontszám 0-tól (ami azt jelenti, hogy a bőrbetegségnek nincs hatása az életminőségre) és 30-ig (az életminőségre gyakorolt ​​maximális hatást jelenti).
alapérték, 6 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Bőrérzékenységi események száma az alkalmazás helyén
Időkeret: 6 hónap
A dermatológiai érzékenység magában foglalja a fájdalmat, viszketést vagy bőrpírt az alkalmazás helyén.
6 hónap
A helyileg alkalmazott rapamicin szisztémás felvételével rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 6 hónap
A vérszintet ellenőrizték a szisztémás rapamicin hiányának megerősítésére.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Kutatásvezető: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. február 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. február 2.

Első közzététel (Becslés)

2012. február 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. október 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 30.

Utolsó ellenőrzés

2020. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: W81XWH-11-1-0240)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gumós szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Nigeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel