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TSC에서 혈관 섬유종을 제거하기 위한 국소 라파마이신 (Treatment)

2020년 9월 30일 업데이트: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

새로운 치료법의 TSC-다기관 평가에서 혈관 섬유종을 제거하기 위한 국소 라파마이신의 2상 연구

이 연구는 결절성 경화증(TSC) 환자의 피부 혈관 섬유종에 대한 라파마이신의 국소 적용 제형의 안전성 및 효능에 대한 다중 센터 전향적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 평가입니다. 피험자는 라파마이신을 함유하는 국소 비히클 또는 국소 비히클 단독을 밤마다 혈관 섬유종에 6개월 동안 적용할 것입니다.

이 연구의 주요 목표는 TSC 환자의 피부 혈관 섬유종 감소를 위한 국소 약물의 효능을 평가하는 것입니다. 본 연구의 2차 목표는 외용제의 안전성을 확인하는 것이다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

179

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주
        • Sydney Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 피험자는 모든 시험 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
  • 피험자는 TSC 진단을 받았으며 눈에 보이는 안면 혈관 섬유종이 있습니다.
  • 가임기 여성 피험자는 임신하지 않아야 하며 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 대상은 현재 라파마이신으로 치료를 받고 있다.
  • 피험자는 모든 형태의 면역 억제를 받고 있거나 이전에 면역 기능 장애를 경험했습니다.
  • 피험자는 현재 참여하고 있거나 지난 30일 이내에 연구용 약물과 관련된 임상 시험에 참여한 적이 있습니다.
  • 피험자는 비히클이나 라파마이신에 알려진 과민증이 있습니다.
  • 피험자는 임신 중이거나 수유 중인 여성입니다.
  • 피험자는 안면 혈관 섬유종의 변화에 ​​대한 적절한 평가를 배제하거나 방해하는 다른 피부 상태를 가지고 있습니다.
  • 피험자는 이전 6개월 이내에 안면 혈관 섬유종에 레이저 수술, 냉동 요법 또는 기타 피부과 치료를 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
크림 만
의약품: 위약
연구 크림은 얼굴의 영향을 받는 부위에 밤마다 적용됩니다.
다른 이름들:
  • 라파마이신
활성 비교기: 0.1% 라파마이신
0.1% 라파마이신 크림
의약품: 라파마이신
연구 크림은 얼굴의 영향을 받는 부위에 밤마다 적용됩니다. 저용량
의약품: 라파마이신
연구 크림은 얼굴의 영향을 받는 부위에 밤마다 적용됩니다. 고용량
활성 비교기: 1% 라파마이신
1% 라파마이신 크림
의약품: 라파마이신
연구 크림은 얼굴의 영향을 받는 부위에 밤마다 적용됩니다. 저용량
의약품: 라파마이신
연구 크림은 얼굴의 영향을 받는 부위에 밤마다 적용됩니다. 고용량

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
안면 혈관 섬유종 등급 척도(AGS) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월
피험자의 병변(들)은 최초 적용 전(방문 1), 각 연구 방문(방문 2-6) 및 연구 종료 직전(방문 7)에 디지털 사진을 찍을 것입니다. 연구 완료 후 모든 사진은 치료 부문과 치료 단계에 대해 눈이 먼 두 명의 독립적인 피부과 전문의가 평가합니다. 피부과 전문의는 이마, 코, 뺨, 턱의 홍반, 평균 병변 크기, 병변 밀도, 침범률, 유경성 혈관 섬유종의 존재 여부를 평가하는 안면 혈관 섬유종 등급 척도(AGS)를 사용하여 각 사진의 외모를 평가합니다. . 총점은 0에서 202까지의 범위로 보고되며 점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선, 6개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사진 판독기의 각 환자에 대한 쌍 기준선 및 시험 종료(EOT) 사진의 평가(좋음, 동일 또는 더 나쁨)
기간: 기준선, 6개월
기준선, 6개월
피부과 삶의 질 지수(DLQI)로 평가한 삶의 질(QOL) 설문지 점수의 변화
기간: 기준선, 6개월
피부과 삶의 질 지수(DLQI)는 피부 질환이 환자의 삶의 질에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되는 10개 질문으로 구성된 설문지입니다. 16세 이상을 대상으로 합니다. 각 질문은 0에서 3까지 점수가 매겨지며 가능한 총점 범위는 0(피부 질환이 삶의 질에 미치는 영향 없음을 의미)에서 30(삶의 질에 최대 영향을 의미)까지입니다.
기준선, 6개월
아동 피부과 삶의 질 지수(CDLQI)로 평가한 삶의 질(QOL) 설문지 점수의 변화
기간: 기준선, 6개월
어린이 피부과 삶의 질 지수(DLQI)는 4세부터 16세까지 유효합니다. 피부 질환이 영향을 받은 사람의 삶의 질에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되는 10개 질문으로 구성된 설문지입니다. 각 질문은 0에서 3까지 점수가 매겨지며 가능한 총점 범위는 0(피부 질환이 삶의 질에 미치는 영향 없음을 의미)에서 30(삶의 질에 최대 영향을 의미)까지입니다.
기준선, 6개월
가족 피부과 삶의 질 지수(FDLQI)로 평가한 삶의 질(QOL) 설문지 점수의 변화
기간: 기준선, 6개월
FLQI(Family Dermatology life Quality Index)는 피부 질환이 있는 성인(16세 이상) 가족 또는 환자(연령 불문)의 파트너를 위해 고안되었습니다. 피부 질환이 영향을 받은 사람의 삶의 질에 미치는 영향을 측정하는 데 사용되는 10개 질문으로 구성된 설문지입니다. 각 질문은 0에서 3까지 점수가 매겨지며 가능한 총점 범위는 0(피부 질환이 삶의 질에 미치는 영향 없음을 의미)에서 30(삶의 질에 최대 영향을 의미)까지입니다.
기준선, 6개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
도포 부위의 피부 민감성 사건 수
기간: 6 개월
피부과적 민감성에는 도포 부위의 통증, 소양증 또는 홍반이 포함됩니다.
6 개월
국소 도포된 라파마이신을 전신적으로 흡수한 참가자 수
기간: 6 개월
전신 라파마이신의 부족을 확인하기 위해 혈액 수치를 확인했습니다.
6 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The University of Texas Health Science Center, Houston

수사관

  • 수석 연구원: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • 수석 연구원: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 2월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 2월 2일

처음 게시됨 (추정)

2012년 2월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 9월 30일

마지막으로 확인됨

2020년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (기타 보조금/기금 번호: W81XWH-11-1-0240)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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