Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Топический рапамицин для устранения ангиофибром при ТС (Treatment)

30 сентября 2020 г. обновлено: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Фаза II исследования местного применения рапамицина для устранения ангиофибром при TSC-мультицентровой оценке новой терапии

Исследование представляет собой многоцентровую проспективную, рандомизированную, двойную слепую, плацебо-контролируемую оценку безопасности и эффективности местного применения рапамицина при кожных ангиофибромах у субъектов с туберозным склерозным комплексом (TSC). Субъекты будут наносить либо носитель для местного применения, содержащий рапамицин, либо только носитель для местного применения каждую ночь на свои ангиофибромы в течение шести месяцев.

Основная цель этого исследования — оценить эффективность местного препарата для уменьшения кожных ангиофибром у пациентов с ТС. Второстепенной целью этого исследования является подтверждение безопасности местного препарата.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

179

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия
        • Sydney Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты должны быть готовы и способны соблюдать все требования испытания.
  • У субъекта диагностирован ТС и видимые ангиофибромы лица.
  • Субъекты женского пола детородного возраста не должны быть беременны и должны дать согласие на использование соответствующих методов контрацепции.

Критерий исключения:

  • В настоящее время субъект получает терапию рапамицином.
  • Субъект получает любую форму иммуносупрессии или ранее испытывал иммунную дисфункцию.
  • Субъект в настоящее время участвует или участвовал в течение последних 30 дней в клиническом испытании исследуемого препарата.
  • Субъект имеет известную гиперчувствительность либо к носителю, либо к рапамицину.
  • Субъект — беременная или кормящая женщина.
  • У субъекта есть другие дерматологические заболевания, которые препятствуют или препятствуют адекватной оценке изменений ангиофибром лица.
  • Субъект перенес лазерную хирургию, криотерапию или другое дерматологическое лечение ангиофибромы лица в течение предыдущих 6 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Только сливки
Лекарство: Плацебо
Учебный крем наносят на ночь на пораженные участки лица.
Другие имена:
  • Рапамицин
Активный компаратор: 0,1 % рапамицин
0,1% крем рапамицина
Лекарство: Рапамицин
Учебный крем наносят на ночь на пораженные участки лица. Малая доза
Лекарство: Рапамицин
Учебный крем наносят на ночь на пораженные участки лица. Высокая доза
Активный компаратор: 1% рапамицин
1% крем с рапамицином
Лекарство: Рапамицин
Учебный крем наносят на ночь на пораженные участки лица. Малая доза
Лекарство: Рапамицин
Учебный крем наносят на ночь на пораженные участки лица. Высокая доза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение балла по шкале оценки ангиофибромы лица (AGS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: исходный уровень, 6 мес.
Поражения субъекта будут фотографироваться в цифровом виде перед первоначальным применением (посещение 1), при каждом посещении исследования (посещения со 2 по 6) и непосредственно перед окончанием исследования (посещение 7). После завершения исследования все фотографии будут оцениваться двумя независимыми дерматологами, не имеющими представления ни о группе лечения, ни о стадии лечения. Дерматологи будут оценивать внешний вид каждой фотографии, используя шкалу оценки ангиофибромы лица (AGS), которая оценивает лоб, нос, щеки и подбородок на предмет эритемы, средний размер поражения, плотность поражения и процент поражения, а также наличие любых ангиофибром на ножке. . Общий балл указывается в диапазоне от 0 до 202, причем более высокие баллы представляют худший результат.
исходный уровень, 6 мес.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Рейтинг читателей фотографий (лучше, одинаково или хуже) парных исходных фотографий и фотографий в конце исследования (EOT) для каждого пациента
Временное ограничение: исходный уровень, 6 мес.
исходный уровень, 6 мес.
Оценка изменения качества жизни (QOL) по опроснику по дерматологическому индексу качества жизни (DLQI)
Временное ограничение: исходный уровень, 6 мес.
Дерматологический индекс качества жизни (DLQI) представляет собой опросник из десяти вопросов, используемый для измерения влияния кожных заболеваний на качество жизни пострадавшего человека. Он предназначен для людей в возрасте от 16 лет и старше. Каждый вопрос оценивается от 0 до 3, что дает возможный общий диапазон баллов от 0 (означает отсутствие влияния кожного заболевания на качество жизни) до 30 (означает максимальное влияние на качество жизни).
исходный уровень, 6 мес.
Изменение показателей качества жизни (QOL) по опроснику, оцененному с помощью Детского дерматологического индекса качества жизни (CDLQI)
Временное ограничение: исходный уровень, 6 мес.
Детский дерматологический индекс качества жизни (DLQI) валидируется в возрасте от четырех до 16 лет. Это анкета из десяти вопросов, используемая для измерения влияния кожных заболеваний на качество жизни пострадавшего человека. Каждый вопрос оценивается от 0 до 3, что дает возможный общий диапазон баллов от 0 (означает отсутствие влияния кожного заболевания на качество жизни) до 30 (означает максимальное влияние на качество жизни).
исходный уровень, 6 мес.
Изменение показателей качества жизни (QOL) по опроснику, оцененному с помощью семейного дерматологического индекса качества жизни (FDLQI)
Временное ограничение: исходный уровень, 6 мес.
Семейный дерматологический индекс качества жизни (FLQI) разработан для взрослых (старше 16 лет) членов семьи или партнеров пациентов (любого возраста) с любым кожным заболеванием. Это анкета из десяти вопросов, используемая для измерения влияния кожных заболеваний на качество жизни пострадавшего человека. Каждый вопрос оценивается от 0 до 3, что дает возможный общий диапазон баллов от 0 (означает отсутствие влияния кожного заболевания на качество жизни) до 30 (означает максимальное влияние на качество жизни).
исходный уровень, 6 мес.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество случаев дерматологической чувствительности в месте нанесения
Временное ограничение: 6 месяцев
Дерматологическая чувствительность включает боль, зуд или эритему в месте нанесения.
6 месяцев
Количество участников с системным приемом местного применения рапамицина
Временное ограничение: 6 месяцев
Уровни крови проверены, чтобы подтвердить отсутствие системного рапамицина.
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The University of Texas Health Science Center, Houston

Следователи

  • Главный следователь: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Главный следователь: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 февраля 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 февраля 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 февраля 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Другой номер гранта/финансирования: W81XWH-11-1-0240)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться