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Rapamicina tópica para borrar angiofibromas en TSC (Treatment)

30 de septiembre de 2020 actualizado por: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Estudio de fase II de rapamicina tópica para borrar angiofibromas en TSC: evaluación multicéntrica de una nueva terapia

El estudio es una evaluación multicéntrica prospectiva, aleatorizada, doble ciego, controlada con placebo de la seguridad y eficacia de una formulación de rapamicina aplicada tópicamente para angiofibromas cutáneos en sujetos con complejo de esclerosis tuberosa (TSC). Los sujetos aplicarán el vehículo tópico que contiene rapamicina o el vehículo tópico solo todas las noches a sus angiofibromas durante seis meses.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de la medicación tópica para la reducción de angiofibromas cutáneos en pacientes con CET. El objetivo secundario de este estudio es confirmar la seguridad de la medicación tópica.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

179

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos deben estar dispuestos y ser capaces de cumplir con todos los requisitos del ensayo.
  • El sujeto tiene un diagnóstico de TSC y tiene angiofibromas faciales visibles.
  • Las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas y deben aceptar usar métodos anticonceptivos apropiados.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto actualmente está recibiendo terapia con rapamicina.
  • El sujeto está recibiendo algún tipo de inmunosupresión o ha experimentado previamente una disfunción inmunitaria.
  • El sujeto participa actualmente o ha participado en los últimos 30 días en un ensayo clínico que involucra un fármaco en investigación.
  • El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida al vehículo oa la rapamicina.
  • El sujeto es una mujer embarazada o lactante.
  • El sujeto tiene otras afecciones dermatológicas que impedirían o impedirían una evaluación adecuada de los cambios en sus angiofibromas faciales.
  • El sujeto se ha sometido a cirugía con láser, crioterapia u otro tratamiento dermatológico para sus angiofibromas faciales en los 6 meses anteriores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Solo crema
Droga: Placebo
La crema de estudio se aplica todas las noches en las zonas afectadas del rostro.
Otros nombres:
  • Rapamicina
Comparador activo: 0,1 % Rapamicina
Crema de rapamicina al 0,1%
Droga: Rapamicina
La crema de estudio se aplica todas las noches en las zonas afectadas del rostro. Dosis baja
Droga: Rapamicina
La crema de estudio se aplica todas las noches en las zonas afectadas del rostro. Alta dosis
Comparador activo: Rapamicina al 1%
Crema de rapamicina al 1%
Droga: Rapamicina
La crema de estudio se aplica todas las noches en las zonas afectadas del rostro. Dosis baja
Droga: Rapamicina
La crema de estudio se aplica todas las noches en las zonas afectadas del rostro. Alta dosis

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala de clasificación de angiofibroma facial (AGS)
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
Las lesiones del sujeto se fotografiarán digitalmente antes de la aplicación inicial (visita 1), en cada visita del estudio (visitas 2 a 6) e inmediatamente antes de la finalización del estudio (visita 7). Una vez finalizado el estudio, todas las fotografías serán evaluadas por dos dermatólogos independientes que desconocen tanto el brazo de tratamiento como la etapa del tratamiento. Los dermatólogos evaluarán la apariencia de cada fotografía utilizando la escala de clasificación de angiofibroma facial (AGS), que evalúa la frente, la nariz, las mejillas y el mentón en busca de eritema, tamaño promedio de lesión, densidad de lesión y porcentaje de participación, así como la presencia de cualquier angiofibroma pedunculado. . Se informa una puntuación total con un rango de 0 a 202, donde las puntuaciones más altas representan un peor resultado.
línea de base, 6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Calificación de lectores de fotografías (mejor, igual o peor) de fotografías emparejadas de referencia y de fin de prueba (EOT) para cada paciente
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
línea de base, 6 meses
Cambio en las puntuaciones del cuestionario de calidad de vida (QOL) evaluadas por el índice de calidad de vida dermatológica (DLQI)
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
El Índice de calidad de vida en dermatología (DLQI) es un cuestionario de diez preguntas que se utiliza para medir el impacto de la enfermedad de la piel en la calidad de vida de una persona afectada. Está diseñado para personas mayores de 16 años. Cada pregunta se puntúa de 0 a 3, lo que da un posible rango de puntuación total de 0 (lo que significa que la enfermedad de la piel no tiene impacto en la calidad de vida) a 30 (lo que significa un impacto máximo en la calidad de vida).
línea de base, 6 meses
Cambio en las puntuaciones del cuestionario de calidad de vida (QOL) según lo evaluado por el índice de calidad de vida de dermatología infantil (CDLQI)
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
El Índice de Calidad de Vida de Dermatología Infantil (DLQI) se valida desde los cuatro años hasta los 16 años. Es un cuestionario de diez preguntas utilizado para medir el impacto de la enfermedad de la piel en la calidad de vida de una persona afectada. Cada pregunta se puntúa de 0 a 3, lo que da un posible rango de puntuación total de 0 (lo que significa que la enfermedad de la piel no tiene impacto en la calidad de vida) a 30 (lo que significa un impacto máximo en la calidad de vida).
línea de base, 6 meses
Cambio en las puntuaciones del cuestionario de calidad de vida (QOL) según lo evaluado por el índice de calidad de vida de dermatología familiar (FDLQI)
Periodo de tiempo: línea de base, 6 meses
El Índice de Calidad de Vida en Dermatología Familiar (FLQI) está diseñado para familiares o parejas adultos (mayores de 16 años) de pacientes (de cualquier edad) con cualquier enfermedad de la piel. Es un cuestionario de diez preguntas utilizado para medir el impacto de la enfermedad de la piel en la calidad de vida de una persona afectada. Cada pregunta se puntúa de 0 a 3, lo que da un posible rango de puntuación total de 0 (lo que significa que la enfermedad de la piel no tiene impacto en la calidad de vida) a 30 (lo que significa un impacto máximo en la calidad de vida).
línea de base, 6 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de Eventos de Sensibilidad Dermatológica en el Sitio de Aplicación
Periodo de tiempo: 6 meses
La sensibilidad dermatológica incluye dolor, prurito o eritema en el sitio de aplicación.
6 meses
Número de participantes con captación sistémica de rapamicina de aplicación tópica
Periodo de tiempo: 6 meses
Se comprobaron los niveles en sangre para confirmar la falta de rapamicina sistémica.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigadores

  • Investigador principal: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Investigador principal: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de febrero de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de febrero de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Otro número de subvención/financiamiento: W81XWH-11-1-0240)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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