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Rapamycine topique pour effacer les angiofibromes dans le TSC (Treatment)

30 septembre 2020 mis à jour par: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Étude de phase II de la rapamycine topique pour effacer les angiofibromes dans le TSC - Évaluation multicentrique d'une nouvelle thérapie

L'étude est une évaluation prospective multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo de l'innocuité et de l'efficacité d'une formulation de rapamycine appliquée localement sur les angiofibromes cutanés chez des sujets atteints de complexe de sclérose tubéreuse (TSC). Les sujets appliqueront soit le véhicule topique contenant de la rapamycine, soit le véhicule topique seul la nuit sur leurs angiofibromes pendant six mois.

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du médicament topique pour la réduction des angiofibromes cutanés chez les patients atteints de TSC. L'objectif secondaire de cette étude est de confirmer l'innocuité du médicament topique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

179

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie
        • Sydney Children's Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les sujets doivent être disposés et capables de se conformer à toutes les exigences de l'essai.
  • Le sujet a un diagnostic de TSC et a des angiofibromes faciaux visibles.
  • Les sujets féminins en âge de procréer ne doivent pas être enceintes et doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives appropriées.

Critère d'exclusion:

  • Le sujet reçoit actuellement un traitement à la Rapamycine.
  • Le sujet reçoit une forme quelconque d'immunosuppression ou a déjà connu un dysfonctionnement immunitaire.
  • Le sujet participe actuellement ou a participé au cours des 30 derniers jours à un essai clinique impliquant un médicament expérimental.
  • Le sujet a une hypersensibilité connue au véhicule ou à la rapamycine.
  • Le sujet est une femme enceinte ou allaitante.
  • Le sujet a d'autres affections dermatologiques qui empêcheraient ou empêcheraient une évaluation adéquate des modifications de ses angiofibromes faciaux.
  • - Le sujet a subi une chirurgie au laser, une cryothérapie ou un autre traitement dermatologique pour ses angiofibromes faciaux au cours des 6 mois précédents.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Crème seulement
Médicament: Placebo
La crème d'étude est appliquée tous les soirs sur les zones touchées du visage.
Autres noms:
  • Rapamycine
Comparateur actif: 0,1 % Rapamycine
Crème de rapamycine 0,1 %
Médicament: Rapamycine
La crème d'étude est appliquée tous les soirs sur les zones touchées du visage. Petite dose
Médicament: Rapamycine
La crème d'étude est appliquée tous les soirs sur les zones touchées du visage. Haute dose
Comparateur actif: 1% Rapamycine
Crème de Rapamycine 1%
Médicament: Rapamycine
La crème d'étude est appliquée tous les soirs sur les zones touchées du visage. Petite dose
Médicament: Rapamycine
La crème d'étude est appliquée tous les soirs sur les zones touchées du visage. Haute dose

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du score AGS (Facial Angiofibroma Grading Scale)
Délai: ligne de base, 6 mois
La ou les lésions du sujet seront photographiées numériquement avant l'application initiale (visite 1), à chaque visite d'étude (visites 2 à 6) et immédiatement avant la fin de l'étude (visite 7). Une fois l'étude terminée, toutes les photographies seront évaluées par deux dermatologues indépendants ignorant à la fois le bras de traitement et le stade du traitement. Les dermatologues évalueront l'apparence de chaque photographie à l'aide de l'échelle de notation de l'angiofibrome facial (AGS), qui évalue le front, le nez, les joues et le menton pour l'érythème, la taille moyenne des lésions, la densité des lésions et le pourcentage d'implication, ainsi que la présence de tout angiofibromes pédiculés. . Un score total est rapporté avec une plage de 0 à 202, les scores les plus élevés représentant un résultat pire.
ligne de base, 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation par les lecteurs de photos (meilleure, identique ou pire) des photographies appariées de référence et de fin d'essai (EOT) pour chaque patient
Délai: ligne de base, 6 mois
ligne de base, 6 mois
Changement des scores du questionnaire sur la qualité de vie (QOL) tel qu'évalué par l'indice de qualité de vie dermatologique (DLQI)
Délai: ligne de base, 6 mois
Le Dermatology life Quality Index (DLQI) est un questionnaire en dix questions utilisé pour mesurer l'impact d'une maladie de la peau sur la qualité de vie d'une personne atteinte. Il est conçu pour les personnes âgées de 16 ans et plus. Chaque question est notée de 0 à 3, ce qui donne une plage de score total possible de 0 (signifiant aucun impact de la maladie de peau sur la qualité de vie) à 30 (signifiant un impact maximal sur la qualité de vie).
ligne de base, 6 mois
Changement des scores du questionnaire sur la qualité de vie (QOL) tel qu'évalué par l'indice de qualité de vie dermatologique pour enfants (CDLQI)
Délai: ligne de base, 6 mois
Le Children's Dermatology life Quality Index (DLQI) est validé de l'âge de quatre ans à 16 ans. Il s'agit d'un questionnaire en dix questions permettant de mesurer l'impact d'une maladie cutanée sur la qualité de vie d'une personne atteinte. Chaque question est notée de 0 à 3, ce qui donne une plage de score total possible de 0 (signifiant aucun impact de la maladie de peau sur la qualité de vie) à 30 (signifiant un impact maximal sur la qualité de vie).
ligne de base, 6 mois
Changement des scores du questionnaire sur la qualité de vie (QOL) tel qu'évalué par l'indice de qualité de vie en dermatologie familiale (FDLQI)
Délai: ligne de base, 6 mois
L'indice de qualité de vie en dermatologie familiale (FLQI) est conçu pour les membres adultes (plus de 16 ans) de la famille ou les partenaires de patients (de tout âge) atteints de toute maladie de la peau. Il s'agit d'un questionnaire en dix questions permettant de mesurer l'impact d'une maladie cutanée sur la qualité de vie d'une personne atteinte. Chaque question est notée de 0 à 3, ce qui donne une plage de score total possible de 0 (signifiant aucun impact de la maladie de peau sur la qualité de vie) à 30 (signifiant un impact maximal sur la qualité de vie).
ligne de base, 6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements de sensibilité dermatologique au site d'application
Délai: 6 mois
La sensibilité dermatologique comprend la douleur, le prurit ou l'érythème au site d'application.
6 mois
Nombre de participants ayant une absorption systémique de rapamycine en application topique
Délai: 6 mois
Niveaux sanguins vérifiés pour confirmer l'absence de rapamycine systémique.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The University of Texas Health Science Center, Houston

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Chercheur principal: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2012

Première publication (Estimation)

3 février 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2020

Dernière vérification

1 septembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Autre subvention/numéro de financement: W81XWH-11-1-0240)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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