Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aktuellt Rapamycin för att radera angiofibromer i TSC (Treatment)

30 september 2020 uppdaterad av: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Fas II-studie av topisk rapamycin för att radera angiofibromer i TSC-multicenterutvärdering av en ny terapi

Studien är en multicenter prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad utvärdering av säkerheten och effekten av en topiskt applicerad formulering av rapamycin på kutana angiofibromer hos patienter med tuberös skleroskomplex (TSC). Försökspersonerna kommer att applicera antingen den topikala vehikeln innehållande rapamycin eller den topikala vehikeln ensam varje natt på sina angiofibromer under sex månader.

Det primära målet med denna studie är att utvärdera effekten av den aktuella medicineringen för minskning av kutana angiofibromer hos patienter med TSC. Det sekundära målet med denna studie är att bekräfta säkerheten för den aktuella medicinen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

179

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonerna måste vara villiga och kunna uppfylla alla provkrav.
  • Patienten har diagnosen TSC och har synliga angiofibromer i ansiktet.
  • Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder får inte vara gravida och måste gå med på att använda lämpliga preventivmetoder.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersonen får för närvarande behandling med Rapamycin.
  • Försökspersonen får någon form av immunsuppression eller har tidigare upplevt nedsatt immunförsvar.
  • Försökspersonen deltar för närvarande i eller har deltagit inom de senaste 30 dagarna i en klinisk prövning som involverar ett prövningsläkemedel.
  • Personen har en känd överkänslighet mot antingen vehikeln eller Rapamycin.
  • Försökspersonen är en gravid eller ammande kvinna.
  • Försökspersonen har andra dermatologiska tillstånd som skulle förhindra eller förhindra adekvat bedömning av förändringar i deras angiofibromer i ansiktet.
  • Personen har genomgått laserkirurgi, kryoterapi eller annan dermatologisk behandling av sina angiofibromer i ansiktet under de senaste 6 månaderna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Endast grädde
Läkemedel: Placebo
Studiekräm appliceras varje kväll på de drabbade områdena i ansiktet.
Andra namn:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: 0,1 % Rapamycin
0,1% Rapamycin kräm
Läkemedel: Rapamycin
Studiekräm appliceras varje kväll på de drabbade områdena i ansiktet. Låg dos
Läkemedel: Rapamycin
Studiekräm appliceras varje kväll på de drabbade områdena i ansiktet. Hög dos
Aktiv komparator: 1% Rapamycin
1% Rapamycin kräm
Läkemedel: Rapamycin
Studiekräm appliceras varje kväll på de drabbade områdena i ansiktet. Låg dos
Läkemedel: Rapamycin
Studiekräm appliceras varje kväll på de drabbade områdena i ansiktet. Hög dos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i Facial Angiofibroma Grading Scale (AGS)-poäng
Tidsram: baslinje, 6 månader
Försökspersonens lesion/er kommer att fotograferas digitalt före första ansökan (besök 1), vid varje studiebesök (besök 2 till 6) och omedelbart före studiens avslutande (besök 7). Efter avslutad studie kommer alla fotografier att utvärderas av två oberoende hudläkare som är blinda för både behandlingsarmen och behandlingsstadiet. Hudläkarna kommer att bedöma varje fotografis utseende med hjälp av Angiofibroma Grading Scale (AGS) i ansiktet, som bedömer pannan, näsan, kinderna och hakan för erytem, ​​genomsnittlig lesionsstorlek, lesionsdensitet och procentuell inblandning, samt förekomsten av eventuella pedunculated angiofibromas . En totalpoäng rapporteras med ett intervall på 0 till 202, med högre poäng representerar ett sämre resultat.
baslinje, 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fotoläsarnas betyg (bättre, samma eller sämre) av parade baslinjebilder och fotografier vid slutet av prövningen (EOT) för varje patient
Tidsram: baslinje, 6 månader
baslinje, 6 månader
Förändring i livskvalitet (QOL) frågeformulärsresultat som bedöms av Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Tidsram: baslinje, 6 månader
Dermatology life Quality Index (DLQI) är ett frågeformulär med tio frågor som används för att mäta hur hudsjukdomar påverkar livskvaliteten för en drabbad person. Den är designad för personer som är 16 år och äldre. Varje fråga får poäng från 0 till 3, vilket ger en möjlig totalpoäng från 0 (vilket betyder ingen påverkan av hudsjukdom på livskvalitet) till 30 (vilket betyder maximal effekt på livskvalitet).
baslinje, 6 månader
Enkätresultat för förändring i livskvalitet (QOL) som bedöms av Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsram: baslinje, 6 månader
Children's Dermatology Life Quality Index (DLQI) valideras från fyra års ålder till 16 år. Det är ett frågeformulär med tio frågor som används för att mäta hur hudsjukdomar påverkar livskvaliteten för en drabbad person. Varje fråga får poäng från 0 till 3, vilket ger en möjlig totalpoäng från 0 (vilket betyder ingen påverkan av hudsjukdom på livskvalitet) till 30 (vilket betyder maximal effekt på livskvalitet).
baslinje, 6 månader
Förändring i livskvalitet (QOL) enkätresultat som bedöms av Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI)
Tidsram: baslinje, 6 månader
Family Dermatology Life Quality Index (FLQI) är utformat för vuxna (över 16 år) familjemedlemmar eller partners till patienter (i alla åldrar) med någon hudsjukdom. Det är ett frågeformulär med tio frågor som används för att mäta hur hudsjukdomar påverkar livskvaliteten för en drabbad person. Varje fråga får poäng från 0 till 3, vilket ger en möjlig totalpoäng från 0 (vilket betyder ingen påverkan av hudsjukdom på livskvalitet) till 30 (vilket betyder maximal effekt på livskvalitet).
baslinje, 6 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal händelser av dermatologisk känslighet på applikationsplatsen
Tidsram: 6 månader
Dermatologisk känslighet inkluderar smärta, klåda eller erytem på applikationsstället.
6 månader
Antal deltagare med systemiskt upptag av topiskt applicerat rapamycin
Tidsram: 6 månader
Blodnivåer kontrolleras för att bekräfta bristen på systemiskt rapamycin.
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Utredare

  • Huvudutredare: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Huvudutredare: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 februari 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2012

Första postat (Uppskatta)

3 februari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Annat bidrag/finansieringsnummer: W81XWH-11-1-0240)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera