Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktuelt Rapamycin for å slette angiofibromer i TSC (Treatment)

30. september 2020 oppdatert av: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Fase II-studie av topisk rapamycin for å slette angiofibromer i TSC-multisenterevaluering av en ny terapi

Studien er en multisenter prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert evaluering av sikkerheten og effekten av en topisk påført formulering av rapamycin på kutane angiofibromer hos personer med tuberøs sklerosekompleks (TSC). Forsøkspersonene vil påføre enten den topikale bæreren som inneholder rapamycin eller den topiske bæreren alene hver natt på angiofibromene i seks måneder.

Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av den aktuelle medisinen for reduksjon av kutane angiofibromer hos pasienter med TSC. Det sekundære målet med denne studien er å bekrefte sikkerheten til den aktuelle medisinen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

179

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fagene må være villige og i stand til å oppfylle alle prøvekrav.
  • Personen har diagnosen TSC og har synlige angiofibromer i ansiktet.
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ikke være gravide og må godta å bruke passende prevensjonsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten mottar for tiden behandling med Rapamycin.
  • Personen mottar noen form for immunsuppresjon eller har tidligere opplevd nedsatt immunforsvar.
  • Forsøkspersonen deltar for tiden i eller har deltatt i løpet av de siste 30 dagene i en klinisk utprøving som involverer et undersøkelseslegemiddel.
  • Personen har en kjent overfølsomhet overfor enten vehikelen eller Rapamycin.
  • Forsøkspersonen er en gravid eller ammende kvinne.
  • Personen har andre dermatologiske tilstander som vil forhindre eller forhindre adekvat vurdering av endringer i ansiktsangiofibromer.
  • Personen har gjennomgått laserkirurgi, kryoterapi eller annen dermatologisk behandling av angiofibromer i ansiktet i løpet av de siste 6 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Kun krem
Legemiddel: Placebo
Studiekrem påføres nattlig på de berørte områdene i ansiktet.
Andre navn:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: 0,1 % Rapamycin
0,1 % Rapamycin krem
Legemiddel: Rapamycin
Studiekrem påføres nattlig på de berørte områdene i ansiktet. Lav dose
Legemiddel: Rapamycin
Studiekrem påføres nattlig på de berørte områdene i ansiktet. Høy dose
Aktiv komparator: 1% Rapamycin
1% Rapamycin krem
Legemiddel: Rapamycin
Studiekrem påføres nattlig på de berørte områdene i ansiktet. Lav dose
Legemiddel: Rapamycin
Studiekrem påføres nattlig på de berørte områdene i ansiktet. Høy dose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Facial Angiofibroma Grading Scale (AGS)-poengsum
Tidsramme: baseline, 6 måneder
Forsøkspersonens lesjon(er) vil bli digitalt fotografert før første søknad (besøk 1), ved hvert studiebesøk (besøk 2 til 6), og rett før studieavslutning (besøk 7). Etter fullføring av studien vil alle fotografier bli vurdert av to uavhengige hudleger som er blindet for både behandlingsarmen og behandlingsstadiet. Hudlegene vil vurdere utseendet til hvert fotografi ved å bruke ansikts Angiofibroma Grading Scale (AGS), som vurderer pannen, nesen, kinnene og haken for erytem, ​​gjennomsnittlig lesjonsstørrelse, lesjonstetthet og prosentvis involvering, samt tilstedeværelse av eventuelle pedunkulerte angiofibromer. . En total poengsum rapporteres med et område på 0 til 202, med høyere poengsum som representerer et dårligere resultat.
baseline, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fotolesernes vurdering (bedre, samme eller dårligere) av parede baseline- og slutten av forsøk (EOT)-fotografier for hver pasient
Tidsramme: baseline, 6 måneder
baseline, 6 måneder
Endring i livskvalitet (QOL) spørreskjemascore som vurdert av Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Tidsramme: baseline, 6 måneder
Dermatology life Quality Index (DLQI) er et spørreskjema med ti spørsmål som brukes til å måle virkningen av hudsykdom på livskvaliteten til en berørt person. Den er designet for personer over 16 år. Hvert spørsmål scores fra 0 til 3, noe som gir en mulig total poengsum fra 0 (som betyr ingen innvirkning av hudsykdom på livskvalitet) til 30 (som betyr maksimal innvirkning på livskvalitet).
baseline, 6 måneder
Endring i livskvalitet (QOL) spørreskjemascore som vurdert av Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsramme: baseline, 6 måneder
Children's Dermatology Life Quality Index (DLQI) er validert fra alderen fire år til 16 år. Det er et spørreskjema med ti spørsmål som brukes til å måle virkningen av hudsykdom på livskvaliteten til en berørt person. Hvert spørsmål scores fra 0 til 3, noe som gir en mulig total poengsum fra 0 (som betyr ingen innvirkning av hudsykdom på livskvalitet) til 30 (som betyr maksimal innvirkning på livskvalitet).
baseline, 6 måneder
Endring i livskvalitet (QOL) spørreskjemascore som vurdert av Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI)
Tidsramme: baseline, 6 måneder
Family Dermatology Life Quality Index (FLQI) er utviklet for voksne (over 16 år) familiemedlemmer eller partnere til pasienter (i alle aldre) med en hvilken som helst hudsykdom. Det er et spørreskjema med ti spørsmål som brukes til å måle virkningen av hudsykdom på livskvaliteten til en berørt person. Hvert spørsmål scores fra 0 til 3, noe som gir en mulig total poengsum fra 0 (som betyr ingen innvirkning av hudsykdom på livskvalitet) til 30 (som betyr maksimal innvirkning på livskvalitet).
baseline, 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall hendelser med dermatologisk sensitivitet på applikasjonsstedet
Tidsramme: 6 måneder
Dermatologisk følsomhet inkluderer smerte, kløe eller erytem på applikasjonsstedet.
6 måneder
Antall deltakere med systemisk opptak av topisk påført rapamycin
Tidsramme: 6 måneder
Blodnivåer sjekket for å bekrefte mangelen på systemisk rapamycin.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Hovedetterforsker: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2012

Først lagt ut (Anslag)

3. februar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Annet stipend/finansieringsnummer: W81XWH-11-1-0240)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere