Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topisk Rapamycin til at slette angiofibromer i TSC (Treatment)

30. september 2020 opdateret af: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Fase II-undersøgelse af topisk rapamycin til at slette angiofibromer i TSC-multicenterevaluering af en ny terapi

Studiet er en multicenter prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en topisk påført formulering af rapamycin til kutane angiofibromer hos forsøgspersoner med tuberøs sklerosekompleks (TSC). Forsøgspersoner vil påføre enten den topiske bærer indeholdende rapamycin eller den topiske bærer alene hver nat på deres angiofibromer i seks måneder.

Det primære mål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​den aktuelle medicin til reduktion af kutane angiofibromer hos patienter med TSC. Det sekundære mål med denne undersøgelse er at bekræfte sikkerheden af ​​den aktuelle medicin.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

179

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal være villige og i stand til at overholde alle prøvekrav.
  • Forsøgspersonen har diagnosen TSC og har synlige angiofibromer i ansigtet.
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder må ikke være gravide og skal acceptere at bruge passende præventionsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen modtager i øjeblikket behandling med Rapamycin.
  • Forsøgspersonen modtager enhver form for immunsuppression eller har tidligere oplevet immundysfunktion.
  • Forsøgspersonen deltager i øjeblikket i eller har deltaget inden for de sidste 30 dage i et klinisk forsøg, der involverer et forsøgslægemiddel.
  • Personen har en kendt overfølsomhed over for enten vehikelen eller Rapamycin.
  • Forsøgspersonen er en gravid eller ammende kvinde.
  • Forsøgspersonen har andre dermatologiske tilstande, der ville udelukke eller forhindre tilstrækkelig vurdering af ændringer i deres ansigts-angiofibromer.
  • Forsøgspersonen har fået laseropereret, kryoterapi eller anden dermatologisk behandling af deres ansigtsangiofibromer inden for de seneste 6 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Kun creme
Medicin: Placebo
Studiecreme påføres hver nat på de berørte områder i ansigtet.
Andre navne:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: 0,1 % Rapamycin
0,1% Rapamycin creme
Medicin: Rapamycin
Studiecreme påføres hver nat på de berørte områder i ansigtet. Lav dosis
Medicin: Rapamycin
Studiecreme påføres hver nat på de berørte områder i ansigtet. Høj dosis
Aktiv komparator: 1% Rapamycin
1% Rapamycin creme
Medicin: Rapamycin
Studiecreme påføres hver nat på de berørte områder i ansigtet. Lav dosis
Medicin: Rapamycin
Studiecreme påføres hver nat på de berørte områder i ansigtet. Høj dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Facial Angiofibroma Grading Scale (AGS) score
Tidsramme: baseline, 6 måneder
Forsøgspersonens læsioner vil blive fotograferet digitalt før den første ansøgning (besøg 1), ved hvert undersøgelsesbesøg (besøg 2 til 6) og umiddelbart før undersøgelsesafslutningen (besøg 7). Efter afslutningen af ​​undersøgelsen vil alle fotografier blive evalueret af to uafhængige hudlæger, der er blindet for både behandlingsarmen og behandlingsstadiet. Hudlægerne vil vurdere hvert fotografis udseende ved hjælp af ansigts Angiofibroma Grading Scale (AGS), som vurderer pande, næse, kinder og hage for erytem, ​​gennemsnitlig læsionsstørrelse, læsionstæthed og procentdel involvering, samt tilstedeværelsen af ​​eventuelle pedunculated angiofibromer . En samlet score er rapporteret med et interval på 0 til 202, hvor højere score repræsenterer et dårligere resultat.
baseline, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fotolæsernes vurdering (bedre, samme eller værre) af parrede baseline- og afslutningsbilleder (EOT) for hver patient
Tidsramme: baseline, 6 måneder
baseline, 6 måneder
Ændring i livskvalitet (QOL) spørgeskemaresultater som vurderet af Dermatology Life Quality Index (DLQI)
Tidsramme: baseline, 6 måneder
Dermatology life Quality Index (DLQI) er et spørgeskema med ti spørgsmål, der bruges til at måle virkningen af ​​hudsygdomme på livskvaliteten for en ramt person. Den er designet til personer i alderen 16 år og derover. Hvert spørgsmål scores fra 0 til 3, hvilket giver en mulig samlet score fra 0 (hvilket betyder ingen indvirkning af hudsygdom på livskvaliteten) til 30 (hvilket betyder maksimal indvirkning på livskvaliteten).
baseline, 6 måneder
Ændring i livskvalitet (QOL) spørgeskemaresultater som vurderet af Children's Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsramme: baseline, 6 måneder
Children's Dermatology Life Quality Index (DLQI) er valideret fra alderen fire år til 16 år. Det er et spørgeskema med ti spørgsmål, der bruges til at måle virkningen af ​​hudsygdomme på livskvaliteten for en ramt person. Hvert spørgsmål scores fra 0 til 3, hvilket giver en mulig samlet score fra 0 (hvilket betyder ingen indvirkning af hudsygdom på livskvaliteten) til 30 (hvilket betyder maksimal indvirkning på livskvaliteten).
baseline, 6 måneder
Ændring i livskvalitet (QOL) spørgeskemaresultater som vurderet af Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI)
Tidsramme: baseline, 6 måneder
Family Dermatology Life Quality Index (FLQI) er designet til voksne (over 16 år) familiemedlemmer eller partnere til patienter (i alle aldre) med enhver hudsygdom. Det er et spørgeskema med ti spørgsmål, der bruges til at måle virkningen af ​​hudsygdomme på livskvaliteten for en ramt person. Hvert spørgsmål scores fra 0 til 3, hvilket giver en mulig samlet score fra 0 (hvilket betyder ingen indvirkning af hudsygdom på livskvaliteten) til 30 (hvilket betyder maksimal indvirkning på livskvaliteten).
baseline, 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal hændelser af dermatologisk følsomhed på applikationsstedet
Tidsramme: 6 måneder
Dermatologisk følsomhed omfatter smerte, pruritis eller erytem på applikationsstedet.
6 måneder
Antal deltagere med systemisk optagelse af topisk påført rapamycin
Tidsramme: 6 måneder
Blodniveauer kontrolleret for at bekræfte manglen på systemisk rapamycin.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Ledende efterforsker: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2012

Først opslået (Skøn)

3. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Andet bevillings-/finansieringsnummer: W81XWH-11-1-0240)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tuberøs sklerose

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner