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Rapamicina topica per cancellare gli angiofibromi nella TSC (Treatment)

30 settembre 2020 aggiornato da: Mary Kay Koenig, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studio di fase II sulla rapamicina topica per cancellare gli angiofibromi nella valutazione multicentrica TSC di una nuova terapia

Lo studio è una valutazione prospettica multicentrica, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo della sicurezza e dell'efficacia di una formulazione topica di rapamicina applicata agli angiofibromi cutanei in soggetti con Complesso di sclerosi tuberosa (TSC). I soggetti applicheranno il veicolo topico contenente rapamicina o il solo veicolo topico ogni notte ai loro angiofibromi per sei mesi.

L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia del farmaco topico per la riduzione degli angiofibromi cutanei nei pazienti con TSC. L'obiettivo secondario di questo studio è confermare la sicurezza del farmaco topico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

179

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Jack & Julia Center for TSC at Oakland Children's Hospital & Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Herscot Center for Adults and Children with TSC Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102-2697
        • Clinic Without Walls
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono essere disposti e in grado di soddisfare tutti i requisiti della sperimentazione.
  • Il soggetto ha una diagnosi di TSC e presenta angiofibromi facciali visibili.
  • Le donne in età fertile non devono essere in stato di gravidanza e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è attualmente in terapia con rapamicina.
  • Il soggetto sta ricevendo qualsiasi forma di immunosoppressione o ha precedentemente sperimentato una disfunzione immunitaria.
  • Il soggetto sta attualmente partecipando o ha partecipato negli ultimi 30 giorni a uno studio clinico che coinvolge un farmaco sperimentale.
  • Il soggetto ha una nota ipersensibilità al veicolo o alla rapamicina.
  • Il soggetto è una donna incinta o che allatta.
  • Il soggetto ha altre condizioni dermatologiche che precluderebbero o impedirebbero un'adeguata valutazione delle modifiche ai loro angiofibromi facciali.
  • Il soggetto ha subito un intervento chirurgico laser, crioterapia o altro trattamento dermatologico ai suoi angiofibromi facciali nei 6 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Solo panna
Droga: Placebo
La crema da studio viene applicata ogni notte sulle aree interessate del viso.
Altri nomi:
  • Rapamicina
Comparatore attivo: Rapamicina allo 0,1%.
Crema di rapamicina allo 0,1%.
Droga: Rapamicina
La crema da studio viene applicata ogni notte sulle aree interessate del viso. Basso dosaggio
Droga: Rapamicina
La crema da studio viene applicata ogni notte sulle aree interessate del viso. Alta dose
Comparatore attivo: Rapamicina all'1%.
Crema di rapamicina all'1%.
Droga: Rapamicina
La crema da studio viene applicata ogni notte sulle aree interessate del viso. Basso dosaggio
Droga: Rapamicina
La crema da studio viene applicata ogni notte sulle aree interessate del viso. Alta dose

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala di classificazione dell'angiofibroma facciale (AGS).
Lasso di tempo: basale, 6 mesi
Le lesioni del soggetto verranno fotografate digitalmente prima dell'applicazione iniziale (visita 1), ad ogni visita di studio (visite da 2 a 6) e immediatamente prima della fine dello studio (visita 7). Dopo il completamento dello studio, tutte le fotografie saranno valutate da due dermatologi indipendenti all'oscuro sia del braccio di trattamento che della fase del trattamento. I dermatologi valuteranno l'aspetto di ogni fotografia utilizzando la scala di classificazione dell'angiofibroma facciale (AGS), che valuta la fronte, il naso, le guance e il mento per l'eritema, la dimensione media della lesione, la densità della lesione e la percentuale di coinvolgimento, nonché la presenza di eventuali angiofibromi peduncolati . Viene riportato un punteggio totale con un intervallo da 0 a 202, con punteggi più alti che rappresentano un risultato peggiore.
basale, 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dei lettori di foto (migliore, uguale o peggiore) delle fotografie accoppiate al basale e alla fine della sperimentazione (EOT) per ciascun paziente
Lasso di tempo: basale, 6 mesi
basale, 6 mesi
Punteggi del questionario sulla variazione della qualità della vita (QOL) valutati dall'indice di qualità della vita in dermatologia (DLQI)
Lasso di tempo: basale, 6 mesi
Il Dermatology life Quality Index (DLQI) è un questionario di dieci domande utilizzato per misurare l'impatto delle malattie della pelle sulla qualità della vita di una persona affetta. È progettato per persone di età pari o superiore a 16 anni. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 0 a 3, dando un possibile intervallo di punteggio totale da 0 (che significa nessun impatto della malattia della pelle sulla qualità della vita) a 30 (che significa massimo impatto sulla qualità della vita).
basale, 6 mesi
Punteggi del questionario sulla variazione della qualità della vita (QOL) valutati dall'indice di qualità della vita in dermatologia infantile (CDLQI)
Lasso di tempo: basale, 6 mesi
Il Children's Dermatology life Quality Index (DLQI) è convalidato dall'età di quattro anni fino a 16 anni. Si tratta di un questionario di dieci domande utilizzato per misurare l'impatto della malattia della pelle sulla qualità della vita di una persona colpita. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 0 a 3, dando un possibile intervallo di punteggio totale da 0 (che significa nessun impatto della malattia della pelle sulla qualità della vita) a 30 (che significa massimo impatto sulla qualità della vita).
basale, 6 mesi
Punteggi del questionario sulla variazione della qualità della vita (QOL) valutati dal Family Dermatology Life Quality Index (FDLQI)
Lasso di tempo: basale, 6 mesi
Il Family Dermatology life Quality Index (FLQI) è progettato per i familiari adulti (di età superiore ai 16 anni) o i partner di pazienti (di qualsiasi età) con qualsiasi malattia della pelle. Si tratta di un questionario di dieci domande utilizzato per misurare l'impatto della malattia della pelle sulla qualità della vita di una persona colpita. Ad ogni domanda viene assegnato un punteggio da 0 a 3, dando un possibile intervallo di punteggio totale da 0 (che significa nessun impatto della malattia della pelle sulla qualità della vita) a 30 (che significa massimo impatto sulla qualità della vita).
basale, 6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi di sensibilità dermatologica nel sito di applicazione
Lasso di tempo: 6 mesi
La sensibilità dermatologica include dolore, prurito o eritema nel sito di applicazione.
6 mesi
Numero di partecipanti con assorbimento sistemico di rapamicina per uso topico
Lasso di tempo: 6 mesi
Livelli ematici controllati per confermare la mancanza di rapamicina sistemica.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigatori

  • Investigatore principale: Mary Kay Koenig, MD, The University of Texas Medical School at Houston
  • Investigatore principale: Hope Northrup, MD, The University of Texas Medical School at Houston

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 febbraio 2012

Primo Inserito (Stima)

3 febbraio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HSC-MS-11-0501
  • Department of Defense USAMRMC (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: W81XWH-11-1-0240)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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