異栄養性表皮水疱症患者における顆粒球コロニー刺激因子（GCSF）の有効性
2017年5月30日 更新者：Haydar Frangoul、Vanderbilt University Medical Center
これは、顆粒球コロニー刺激因子 (GCSF) が異栄養性表皮水疱症 (EB) の治療として有効であるかどうかを確認する実現可能性研究です。
患者は治験薬による1コースの治療を受けることになる。
コース期間は7日間となります。
GCSFの投与後、患者は薬剤の中止後7日目と30日目に追跡調査される。
30日間のフォローアップは、患者または家族との電話コミュニケーションを通じて行うことができます。
調査の概要
詳細な説明
各患者には、1 日あたり 1 キログラムあたり 10 マイクログラムの G-CSF が 6 日間連続して皮下投与されます。
7 日目に、各患者は 0 日目と同じ方法で診察され、評価されます。また、患者またはその親 (子供が若すぎて自分で確実に反応できない場合) には、視覚的なアナログ スケール 1- で次の点を評価するよう求められます。 9- 口腔の痛み、そう痒症、口腔の痛み、嚥下、および全体的な幸福感。
7日目に認められた効果が持続したかどうかを評価するために、G-CSFの28日後にすべての患者に対して電話による追跡調査が行われる。
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- アダルト
- OLDER_ADULT
- 子供
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
各患者は、臨床基準および以下のいずれかによって確認された重度全身性劣性ジストロフィー EB (以前はハロポー・シーメンス RDEB) と診断されている必要があります。
- 透過電子顕微鏡法
- 免疫蛍光抗原マッピングおよび VII 型コラーゲンモノクローナル抗体染色
- COL7A1変異解析
除外基準:
- 患者は扁平上皮癌や内部悪性腫瘍の既往歴があってはなりません。
- 妊娠中の女性患者。
- 感染の活動的な徴候および症状がある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：顆粒球コロニー刺激因子 (GCSF)
GCSF 10mcg/kg/日 7 日間皮下投与 (SQ)
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G-CSF 10mcg/kg/日 SQ 7 日間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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活動中の水疱と水疱/びらんの合計数の変化率
時間枠：7日
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ベースラインから 7 日間までの活動中の水疱および総水疱/びらん数の変化率
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7日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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非治癒侵食の表面積
時間枠：7日
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1 つまたは 2 つの非治癒性侵食の表面積の変化
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7日
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全体的な症状の改善
時間枠：28日
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患者または親のいずれかによって評価される、症状および/または所見における全体的な臨床的改善。
これには、水疱やびらんの数とサイズの減少、痛みの軽減、患者の快適さの改善が含まれます。
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28日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Haydar Frangoul, MD、Vanderbilt University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年2月1日
一次修了 (実際)
2014年10月1日
研究の完了 (実際)
2014年11月1日
試験登録日
最初に提出
2012年2月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年2月23日
最初の投稿 (見積もり)
2012年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年6月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年5月30日
最終確認日
2017年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。