Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF) hos patienter med dystrofisk epidermolyse Bullosa

30. maj 2017 opdateret af: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Dette er en gennemførlighedsundersøgelse for at se, om Granulocyte Colony Stimulating Factor (GCSF) er effektiv som behandling af Dystrophic Epidermolysis Bullosa (EB). Patienterne vil modtage ét behandlingsforløb med undersøgelseslægemidlet. Kurset vil vare 7 dage. Efter at have modtaget GCSF, vil patienterne blive fulgt 7 og 30 dage efter seponering af lægemidlet. Tredive dages opfølgning kan ske via telefonisk kommunikation med patienten eller familien.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hver patient vil få 10 mikrogram per kilogram per dag af G-CSF subkutant i 6 på hinanden følgende dage. På dag 7 vil hver patient blive set og evalueret på samme måde som på dag 0. Patienter eller deres forældre (hvis børn er for små til at svare pålideligt selv) vil også blive bedt om at vurdere følgende via en visuel analog skala på 1- 9- oral smerte, pruritus, oral smerte, synke og overordnet velvære. En telefonisk opfølgning vil blive udført på alle patienter 28 dage efter G-CSF for at vurdere, om effekten noteret på dag 7 var vedvarende.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hver patient skal have diagnosen svær generaliseret recessiv dystrofisk EB (tidligere kendt som Hallopeau-Siemens RDEB) bekræftet af kliniske kriterier og et af følgende:

    1. transmissionselektronmikroskopi
    2. immunofluorescens antigen kortlægning og type VII collagen monoklonalt antistof farvning
    3. COL7A1 mutationsanalyse

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten må ikke have en historie med planocellulært karcinom eller nogen indre malignitet.
  • Kvindelige patienter, der er gravide.
  • Patienter med aktive tegn og symptomer på infektion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF)
GCSF 10mcg/kg/d subkutant (SQ) i 7 dage
Medicin: Granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF)
G-CSF 10mcg/kg/d SQ i 7 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring af aktive blærer og i det samlede antal blærer/erosion
Tidsramme: 7 dage
Procentvis ændring af aktive blærer og totalt blære-/erosionstal fra baseline til 7 dage
7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overfladeareal med ikke-helende erosioner
Tidsramme: 7 dage
Ændring i overfladeareal af en eller to ikke-helende erosioner
7 dage
Samlet forbedret symptomatologi
Tidsramme: 28 dage
Samlet klinisk forbedring i symptomatologi og/eller fund, vurderet af enten patienten eller forælderen. Dette vil omfatte et fald i antallet og størrelsen af ​​blærer og erosioner, nedsat smerte, forbedret komfort for patienten.
28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. oktober 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2012

Først opslået (SKØN)

24. februar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

23. juni 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2017

Sidst verificeret

1. maj 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VICCNCPED1210

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystrofisk epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner