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Wirksamkeit des Granulozytenkolonie-stimulierenden Faktors (GCSF) bei Patienten mit dystrophischer Epidermolysis bullosa

30. Mai 2017 aktualisiert von: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Dies ist eine Machbarkeitsstudie, um festzustellen, ob der Granulozytenkolonie-stimulierende Faktor (GCSF) zur Behandlung der dystrophischen Epidermolysis bullosa (EB) wirksam ist. Die Patienten erhalten eine Behandlung mit dem Studienmedikament. Der Kurs dauert 7 Tage. Nach Erhalt von GCSF werden die Patienten 7 und 30 Tage nach Absetzen des Arzneimittels beobachtet. Die 30-tägige Nachsorge kann per Telefongespräch mit dem Patienten oder seiner Familie erfolgen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Jedem Patienten werden an 6 aufeinanderfolgenden Tagen 10 Mikrogramm G-CSF pro Kilogramm und Tag subkutan verabreicht. Am 7. Tag wird jeder Patient auf die gleiche Weise wie am 0. Tag untersucht und beurteilt. Patienten oder ihre Eltern (wenn die Kinder zu jung sind, um selbst zuverlässig zu reagieren) werden außerdem gebeten, Folgendes mithilfe einer visuellen Analogskala von 1 zu bewerten. 9- Mundschmerzen, Pruritus, Mundschmerzen, Schluckbeschwerden und allgemeines Wohlbefinden. 28 Tage nach G-CSF wird bei allen Patienten eine telefonische Nachuntersuchung durchgeführt, um zu beurteilen, ob die am Tag 7 festgestellte Wirkung anhält.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bei jedem Patienten muss die Diagnose einer schweren generalisierten rezessiv dystrophischen EB (früher bekannt als Hallopeau-Siemens RDEB) durch klinische Kriterien und eines der folgenden Kriterien bestätigt sein:

    1. Transmissionselektronenmikroskopie
    2. Immunfluoreszenz-Antigenkartierung und Färbung mit monoklonalen Antikörpern gegen Kollagen Typ VII
    3. COL7A1-Mutationsanalyse

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient darf keine Vorgeschichte von Plattenepithelkarzinomen oder anderen inneren bösartigen Erkrankungen haben.
  • Patientinnen, die schwanger sind.
  • Patienten mit aktiven Anzeichen und Symptomen einer Infektion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Granulozytenkolonie-stimulierender Faktor (GCSF)
GCSF 10 µg/kg/Tag subkutan (SQ) für 7 Tage
Arzneimittel: Granulozytenkolonie-stimulierender Faktor (GCSF)
G-CSF 10 µg/kg/Tag SQ für 7 Tage

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der aktiven Blasen und der Gesamtzahl der Blasen/Erosionen
Zeitfenster: 7 Tage
Prozentuale Veränderung der aktiven Blasen und der Gesamtzahl der Blasen/Erosionen vom Ausgangswert bis zum 7. Tag
7 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Oberfläche nicht heilender Erosionen
Zeitfenster: 7 Tage
Veränderung der Oberfläche von einer oder zwei nicht heilenden Erosionen
7 Tage
Insgesamt verbesserte Symptomatik
Zeitfenster: 28 Tage
Allgemeine klinische Verbesserung der Symptomatik und/oder der Befunde, wie vom Patienten oder den Eltern beurteilt. Dazu gehören eine Verringerung der Anzahl und Größe von Blasen und Erosionen, eine Verringerung der Schmerzen und ein verbesserter Komfort für den Patienten.
28 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. November 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Februar 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

24. Februar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. Juni 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Mai 2017

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VICCNCPED1210

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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