Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van granulocytkoloniestimulerende factor (GCSF) bij patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa

30 mei 2017 bijgewerkt door: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Dit is een haalbaarheidsstudie om te zien of Granulocyte Colony Stimulating Factor (GCSF) effectief is als behandeling van Dystrofische Epidermolysis Bullosa (EB). Patiënten krijgen één behandelingskuur met het onderzoeksgeneesmiddel. De cursus duurt 7 dagen. Na ontvangst van GCSF worden patiënten gevolgd op 7 en 30 dagen na stopzetting van het geneesmiddel. Dertig dagen follow-up kan worden gedaan via telefonische communicatie met de patiënt of familie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Elke patiënt krijgt gedurende 6 opeenvolgende dagen subcutaan 10 microgram G-CSF per kilogram per dag toegediend. Op dag 7 wordt elke patiënt op dezelfde manier gezien en beoordeeld als op dag 0. Patiënten of hun ouders (als kinderen te jong zijn om zelf betrouwbaar te reageren) wordt ook gevraagd om het volgende te beoordelen via een visuele analoge schaal van 1- 9- orale pijn, jeuk, orale pijn, slikken en algeheel gevoel van welzijn. Bij alle patiënten zal 28 dagen na G-CSF een telefonische follow-up worden uitgevoerd om te beoordelen of het op dag 7 waargenomen effect aanhoudt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bij elke patiënt moet de diagnose van ernstige gegeneraliseerde recessieve dystrofische EB (voorheen bekend als Hallopeau-Siemens RDEB) worden bevestigd door klinische criteria en een van de volgende:

    1. transmissie-elektronenmicroscopie
    2. immunofluorescentie antigene mapping en type VII collageen monoklonale antilichaamkleuring
    3. COL7A1-mutatieanalyse

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt mag geen voorgeschiedenis hebben van plaveiselcelcarcinoom of enige inwendige maligniteit.
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn.
  • Patiënten met actieve tekenen en symptomen van infectie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Granulocyt koloniestimulerende factor (GCSF)
GCSF 10mcg/kg/d subcutaan (SQ) gedurende 7 dagen
Geneesmiddel: Granulocyt koloniestimulerende factor (GCSF)
G-CSF 10mcg/kg/d SQ gedurende 7 dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering van actieve blaren en in totaal aantal blaren/erosie
Tijdsspanne: 7 dagen
Percentage verandering van actieve blaren en in het totale aantal blaren/erosie vanaf baseline tot 7 dagen
7 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Oppervlakte van niet-genezende erosies
Tijdsspanne: 7 dagen
Verandering in oppervlakte van een of twee niet-genezende erosies
7 dagen
Algehele verbeterde symptomatologie
Tijdsspanne: 28 dagen
Algehele klinische verbetering in symptomatologie en/of bevindingen, zoals beoordeeld door de patiënt of ouder. Dit omvat onder meer een afname van het aantal en de grootte van blaren en erosies, verminderde pijn, verbeterd comfort van de patiënt.
28 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 november 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 februari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

24 februari 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

23 juni 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 mei 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VICCNCPED1210

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Dystrofische epidermolyse bullosa

Klinische onderzoeken op Granulocyt koloniestimulerende factor (GCSF)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren