Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (GCSF) tehokkuus potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysibullosa

tiistai 30. toukokuuta 2017 päivittänyt: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Tämä on toteutettavuustutkimus sen selvittämiseksi, onko granulosyyttikolonia stimuloiva tekijä (GCSF) tehokas dystrofisen epidermolyysibullosan (EB) hoidossa. Potilaat saavat yhden hoitojakson tutkimuslääkkeellä. Kurssi kestää 7 päivää. GCSF:n saamisen jälkeen potilaita seurataan 7 ja 30 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen. Kolmenkymmenen päivän seuranta voidaan tehdä puhelimitse potilaan tai perheen kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kullekin potilaalle annetaan 10 mikrogrammaa/kg/päivä G-CSF:ää ihon alle kuuden peräkkäisen päivän ajan. Päivänä 7 jokainen potilas nähdään ja arvioidaan samalla tavalla kuin päivänä 0. Potilaita tai heidän vanhempiaan (jos lapset ovat liian nuoria reagoimaan luotettavasti itse) pyydetään myös arvioimaan seuraavat asiat visuaalisella analogisella asteikolla 1- 9- suun kipu, kutina, suun kipu, nieleminen ja yleinen hyvinvoinnin tunne. Kaikille potilaille suoritetaan puhelinseuranta 28 päivää G-CSF:n jälkeen sen arvioimiseksi, säilyikö päivänä 7 havaittu vaikutus.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • AIKUINEN
  • OLDER_ADULT
  • LAPSI

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Jokaisella potilaalla on oltava vaikea yleistynyt resessiivinen dystrofinen EB (aiemmin Hallopeau-Siemens RDEB) diagnoosi, joka on vahvistettu kliinisillä kriteereillä ja jommallakummalla seuraavista:

    1. transmissioelektronimikroskooppi
    2. immunofluoresenssiantigeenikartoitus ja tyypin VII kollageenin monoklonaalisten vasta-aineiden värjäys
    3. COL7A1-mutaatioanalyysi

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla ei saa olla levyepiteelisyöpää tai mitään sisäistä pahanlaatuista kasvainta.
  • Raskaana olevat naispotilaat.
  • Potilaat, joilla on aktiivisia infektion merkkejä ja oireita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GCSF)
GCSF 10 mcg/kg/d ihonalaisesti (SQ) 7 päivän ajan
Lääke: Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GCSF)
G-CSF 10 mcg/kg/d SQ 7 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aktiivisten rakkuloiden prosentuaalinen muutos ja rakkuloiden/eroosioiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: 7 päivää
Aktiivisten rakkuloiden ja rakkuloiden/eroosioiden kokonaismäärän prosentuaalinen muutos lähtötasosta 7 päivään
7 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paranemattomien eroosioiden pinta-ala
Aikaikkuna: 7 päivää
Yhden tai kahden parantumattoman eroosion pinta-alan muutos
7 päivää
Kaiken kaikkiaan parantunut oireyhtymä
Aikaikkuna: 28 päivää
Potilaan tai vanhemman arvioimana oireiden ja/tai löydösten kliininen yleinen paraneminen. Tämä sisältäisi rakkuloiden ja eroosioiden määrän ja koon vähenemisen, kivun vähenemisen ja potilaan mukavuuden paranemisen.
28 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vanderbilt University Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. helmikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. helmikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. helmikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 24. helmikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 23. kesäkuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. toukokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VICCNCPED1210

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Dystrofinen Epidermolysis Bullosa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Philippines

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa