Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (GCSF) u pacjentów z dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

30 maja 2017 zaktualizowane przez: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Jest to studium wykonalności mające na celu sprawdzenie, czy czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (GCSF) jest skuteczny w leczeniu dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (EB). Pacjenci otrzymają jeden cykl leczenia badanym lekiem. Kurs będzie trwał 7 dni. Po otrzymaniu GCSF pacjenci będą obserwowani po 7 i 30 dniach od odstawienia leku. Trzydziestodniową obserwację można przeprowadzić za pośrednictwem komunikacji telefonicznej z pacjentem lub rodziną.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Każdy pacjent otrzyma 10 mikrogramów na kilogram dziennie G-CSF podskórnie przez 6 kolejnych dni. W dniu 7 każdy pacjent zostanie zbadany i oceniony w taki sam sposób, jak w dniu 0. Pacjenci lub ich rodzice (jeśli dzieci są zbyt małe, aby samodzielnie udzielić wiarygodnej odpowiedzi) zostaną również poproszeni o ocenę następujących elementów za pomocą wizualnej skali analogowej od 1 do 9- ból w jamie ustnej, świąd, ból w jamie ustnej, połykanie i ogólne dobre samopoczucie. U wszystkich pacjentów 28 dni po G-CSF zostanie przeprowadzona telefoniczna obserwacja, aby ocenić, czy efekt odnotowany w dniu 7 utrzymuje się.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • DOROSŁY
  • STARSZY_DOROŚLI
  • DZIECKO

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Każdy pacjent musi mieć rozpoznanie ciężkiego uogólnionego recesywnego dystroficznego EB (wcześniej znanego jako RDEB Hallopeau-Siemensa) potwierdzonego kryteriami klinicznymi i jednym z poniższych:

    1. transmisyjna mikroskopia elektronowa
    2. immunofluorescencyjne mapowanie antygenowe i barwienie przeciwciałem monoklonalnym kolagenu typu VII
    3. Analiza mutacji COL7A1

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent nie może mieć historii raka płaskonabłonkowego ani żadnego wewnętrznego nowotworu złośliwego.
  • Pacjentki w ciąży.
  • Pacjenci z aktywnymi objawami przedmiotowymi i podmiotowymi zakażenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (GCSF)
GCSF 10mcg/kg/d podskórnie (SQ) przez 7 dni
Lek: Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (GCSF)
G-CSF 10mcg/kg/d SQ przez 7 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana aktywnych pęcherzy i całkowita liczba pęcherzy/nadżerek
Ramy czasowe: 7 dni
Procentowa zmiana liczby aktywnych pęcherzy i całkowitej liczby pęcherzy/nadżerek od wartości początkowej do 7 dni
7 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powierzchnia nie gojących się nadżerek
Ramy czasowe: 7 dni
Zmiana powierzchni jednej lub dwóch niegojących się nadżerek
7 dni
Ogólna poprawa symptomatologii
Ramy czasowe: 28 dni
Ogólna poprawa kliniczna w zakresie symptomatologii i/lub wyników, oceniana przez pacjenta lub rodzica. Obejmowałoby to zmniejszenie liczby i wielkości pęcherzy i nadżerek, zmniejszenie bólu, poprawę komfortu pacjenta.
28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lutego 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lutego 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

24 lutego 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

23 czerwca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VICCNCPED1210

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj