Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av granulocyttkolonistimulerende faktor (GCSF) hos pasienter med dystrofisk epidermolyse Bullosa

30. mai 2017 oppdatert av: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Dette er en mulighetsstudie for å se om Granulocyte Colony Stimulating Factor (GCSF) er effektiv som behandling av Dystrophic Epidermolysis Bullosa (EB). Pasientene vil få ett behandlingsforløp med studiemedisinen. Kurset vil vare i 7 dager. Etter å ha mottatt GCSF, vil pasientene følges 7 og 30 dager etter seponering av legemidlet. Tretti dagers oppfølging kan gjøres via telefonkommunikasjon med pasienten eller familien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hver pasient vil få 10 mikrogram per kilogram per dag med G-CSF subkutant i 6 påfølgende dager. På dag 7 vil hver pasient bli sett og evaluert på samme måte som på dag 0. Pasienter eller deres foreldre (hvis barn er for små til å svare pålitelig selv) vil også bli bedt om å vurdere følgende via en visuell analog skala på 1- 9- oral smerte, pruritus, oral smerte, svelging og generell følelse av velvære. En telefonoppfølging vil bli utført på alle pasienter 28 dager etter G-CSF for å evaluere om effekten notert på dag 7 var vedvarende.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • VOKSEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hver pasient må ha diagnosen alvorlig generalisert recessiv dystrofisk EB (tidligere kjent som Hallopeau-Siemens RDEB) bekreftet av kliniske kriterier og ett av følgende:

    1. transmisjonselektronmikroskopi
    2. immunofluorescens antigen kartlegging og type VII kollagen monoklonalt antistoff farging
    3. COL7A1 mutasjonsanalyse

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten må ikke ha en historie med plateepitelkarsinom eller noen indre malignitet.
  • Kvinnelige pasienter som er gravide.
  • Pasienter med aktive tegn og symptomer på infeksjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Granulocyttkolonistimulerende faktor (GCSF)
GCSF 10mcg/kg/d subkutant (SQ) i 7 dager
Legemiddel: Granulocyttkolonistimulerende faktor (GCSF)
G-CSF 10mcg/kg/d SQ i 7 dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring av aktive blemmer og totalt antall blemmer/erosjon
Tidsramme: 7 dager
Prosentvis endring av aktive blemmer og totalt antall blemmer/erosjon fra baseline til 7 dager
7 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Overflateareal med ikke-helende erosjoner
Tidsramme: 7 dager
Endring i overflateareal av en eller to ikke-helende erosjoner
7 dager
Samlet forbedret symptomatologi
Tidsramme: 28 dager
Generell klinisk forbedring i symptomatologi og/eller funn, vurdert av enten pasienten eller foreldrene. Dette vil inkludere reduksjon i antall og størrelse på blemmer og erosjoner, redusert smerte, forbedret komfort for pasienten.
28 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. oktober 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. februar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

24. februar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

23. juni 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. mai 2017

Sist bekreftet

1. mai 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VICCNCPED1210

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere