Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A granulocitakolónia-stimuláló faktor (GCSF) hatékonysága dystrophiás epidermolysis bullosában szenvedő betegeknél

2017. május 30. frissítette: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Ez egy megvalósíthatósági tanulmány annak megállapítására, hogy a Granulocyte Colony Stimulating Factor (GCSF) hatékony-e a dystrophiás epidermolysis bullosa (EB) kezelésében. A betegek egy kezelést kapnak a vizsgált gyógyszerrel. A tanfolyam 7 napos lesz. A GCSF beadását követően a betegeket a gyógyszer abbahagyását követő 7. és 30. napon követik. A harminc napos nyomon követés a beteggel vagy családjával telefonon keresztül történhet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Minden beteg 10 mikrogramm/kg/nap G-CSF-et kap szubkután 6 egymást követő napon. A 7. napon minden beteget ugyanúgy látnak és értékelnek, mint a 0. napon. A betegeket vagy szüleiket (ha a gyerekek túl kicsik ahhoz, hogy maguk megbízhatóan reagáljanak) szintén értékelniük kell a következőket egy 1-es vizuális analóg skálán keresztül. 9- szájfájdalom, viszketés, szájfájdalom, nyelés és általános jó közérzet. A G-CSF után 28 nappal minden betegnél telefonos nyomon követést végeznek annak értékelésére, hogy a 7. napon észlelt hatás fennmarad-e.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

7

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • FELNŐTT
  • OLDER_ADULT
  • GYERMEK

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Minden betegnél súlyos generalizált recesszív disztrófiás EB (korábbi nevén Hallopeau-Siemens RDEB) diagnózisát kell megerősíteni klinikai kritériumokkal és az alábbiak valamelyikével:

    1. transzmissziós elektronmikroszkópia
    2. immunfluoreszcens antigén térképezés és VII típusú kollagén monoklonális antitest festés
    3. COL7A1 mutációs elemzés

Kizárási kritériumok:

  • A betegnek nem lehet laphámsejtes karcinómája vagy belső rosszindulatú daganata.
  • Terhes nőbetegek.
  • Olyan betegek, akiknél a fertőzés aktív jelei és tünetei vannak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Granulocyte Colony Stimulating Factor (GCSF)
GCSF 10 mcg/kg/nap szubkután (SQ) 7 napig
Drog: Granulocyte Colony Stimulating Factor (GCSF)
G-CSF 10 mcg/kg/nap SQ 7 napig

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az aktív hólyagok százalékos változása és a teljes hólyag/erózió szám
Időkeret: 7 nap
Az aktív hólyagok és a teljes hólyag/erózió számának százalékos változása a kiindulási értékről 7 napra
7 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nem gyógyuló eróziók felülete
Időkeret: 7 nap
Egy vagy két nem gyógyuló erózió felületének változása
7 nap
Általános javuló tünetek
Időkeret: 28 nap
Általános klinikai javulás a tünetekben és/vagy a leletekben, akár a beteg, akár a szülő értékelése szerint. Ez magában foglalja a hólyagok és eróziók számának és méretének csökkenését, a fájdalom csökkenését, a beteg komfortérzetének javulását.
28 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vanderbilt University Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. február 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2014. október 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2014. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. február 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. február 23.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. február 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. június 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 30.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VICCNCPED1210

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Disztrófiás Epidermolysis Bullosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Paraguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel