Эффективность гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (ГКСФ) у пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом
30 мая 2017 г. обновлено: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Это технико-экономическое обоснование, чтобы выяснить, эффективен ли гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (GCSF) для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза (БЭ).
Пациенты получат один курс лечения исследуемым препаратом.
Курс будет длиться 7 дней.
После приема GCSF пациенты будут наблюдаться через 7 и 30 дней после прекращения приема препарата.
Тридцатидневное последующее наблюдение может осуществляться по телефону с пациентом или его семьей.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Каждому пациенту будет вводиться 10 микрограммов на килограмм G-CSF подкожно в течение 6 дней подряд.
На 7-й день каждый пациент будет осмотрен и оценен так же, как и в 0-й день. Пациентов или их родителей (если дети слишком малы, чтобы самостоятельно адекватно реагировать) также попросят оценить следующее по визуальной аналоговой шкале от 1 до 9- боль в полости рта, зуд, боль в полости рта, глотание и общее самочувствие.
Последующее телефонное наблюдение будет проводиться для всех пациентов через 28 дней после Г-КСФ, чтобы оценить, сохраняется ли эффект, отмеченный на 7-й день.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
7
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- ВЗРОСЛЫЙ
- OLDER_ADULT
- РЕБЕНОК
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Каждый пациент должен иметь диагноз тяжелого генерализованного рецессивного дистрофического БЭ (ранее известный как РДЭБ Галлопо-Сименса), подтвержденный клиническими критериями и одним из следующих:
- просвечивающая электронная микроскопия
- иммунофлуоресцентное картирование антигенов и окрашивание моноклональными антителами коллагена VII типа
- Мутационный анализ COL7A1
Критерий исключения:
- У пациента не должно быть в анамнезе плоскоклеточного рака или злокачественных новообразований внутренних органов.
- Беременные пациентки.
- Пациенты с активными признаками и симптомами инфекции.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (GCSF)
GCSF 10 мкг/кг/сут подкожно (п/к) в течение 7 дней
|
Г-КСФ 10 мкг/кг/сут п/к в течение 7 дней
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение активных волдырей и общее количество пузырей/эрозий
Временное ограничение: 7 дней
|
Процентное изменение активных волдырей и общее количество пузырей/эрозий по сравнению с исходным уровнем до 7 дней
|
7 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Площадь незаживающих эрозий
Временное ограничение: 7 дней
|
Изменение площади поверхности одной или двух незаживающих эрозий
|
7 дней
|
|
Общая улучшенная симптоматика
Временное ограничение: 28 дней
|
Общее клиническое улучшение симптоматики и/или результатов, по оценке пациента или родителя.
Это будет включать уменьшение количества и размера волдырей и эрозий, уменьшение боли, улучшение комфорта пациента.
|
28 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2012 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 октября 2014 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 ноября 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 февраля 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 февраля 2012 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
24 февраля 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
23 июня 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 мая 2017 г.
Последняя проверка
1 мая 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Кожные заболевания
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания соединительной ткани
- Кожные заболевания, генетические
- Кожные заболевания, везикулобуллезный
- Аномалии кожи
- Коллагеновые заболевания
- Буллезный эпидермолиз
- Дистрофический буллезный эпидермолиз
- Физиологические эффекты лекарств
- Иммунологические факторы
- Адъюванты, Иммунологические
- Ленограстим
Другие идентификационные номера исследования
- VICCNCPED1210
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .