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수포성 표피박리증 환자에서 과립구집락자극인자(GCSF)의 효능

2017년 5월 30일 업데이트: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
과립구집락자극인자(GCSF)가 수포성 표피박리증(EB) 치료에 효과적인지 알아보기 위한 타당성 조사입니다. 환자는 연구 약물로 치료의 한 과정을 받게 됩니다. 과정은 7일 동안 진행됩니다. GCSF를 받은 후 환자는 약물 중단 후 7일 및 30일에 추적 관찰됩니다. 30일 후속 조치는 환자 또는 가족과의 전화 통신을 통해 수행할 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

각 환자에게 연속 6일 동안 하루에 킬로그램당 10마이크로그램의 G-CSF를 피하주사합니다. 7일째에 각 환자는 0일째와 같은 방식으로 보고 평가됩니다. 환자 또는 부모(아동이 너무 어려 스스로 반응할 수 없는 경우)는 시각적 아날로그 척도 1-을 통해 다음을 평가하도록 요청받습니다. 9-구강 통증, 소양증, 구강 통증, 연하, 전반적인 행복감. G-CSF 후 28일째에 모든 환자에 대해 전화 추적 조사를 실시하여 7일째에 기록된 효과가 지속되는지 평가할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • OLDER_ADULT
  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 각 환자는 임상 기준 및 다음 중 하나에 의해 확인된 중증 전신 열성 이영양증 EB(이전 Hallopeau-Siemens RDEB로 알려짐) 진단을 받아야 합니다.

    1. 투과 전자 현미경
    2. 면역형광 항원 매핑 및 VII형 콜라겐 단일클론 항체 염색
    3. COL7A1 돌연변이 분석

제외 기준:

  • 환자는 편평 세포 암종 또는 내부 악성 종양의 병력이 없어야 합니다.
  • 임신한 여성 환자.
  • 감염의 활성 징후 및 증상이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 과립구 콜로니 자극 인자(GCSF)
GCSF 10mcg/kg/d 7일 동안 피하(SQ)
의약품: 과립구 콜로니 자극 인자(GCSF)
G-CSF 7일 동안 10mcg/kg/d SQ

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
활성 수포의 백분율 변화 및 총 수포/부식 횟수
기간: 7 일
기준선에서 7일까지 활성 수포 및 총 수포/미란 수의 백분율 변화
7 일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치유되지 않는 미란의 표면적
기간: 7 일
하나 또는 두 개의 치유되지 않는 미란의 표면적 변화
7 일
전반적으로 개선된 증상
기간: 28일
환자 또는 부모가 평가한 증상 및/또는 소견의 전반적인 임상적 개선. 여기에는 수포 및 미란의 수와 크기 감소, 통증 감소, 환자의 편안함 개선이 포함됩니다.
28일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vanderbilt University Medical Center

수사관

  • 수석 연구원: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 2월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 2월 23일

처음 게시됨 (추정)

2012년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 6월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 5월 30일

마지막으로 확인됨

2017년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VICCNCPED1210

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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아니요

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