Efficacia del fattore stimolante le colonie di granulociti (GCSF) nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica
30 maggio 2017 aggiornato da: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Questo è uno studio di fattibilità per verificare se il fattore stimolante le colonie di granulociti (GCSF) è efficace come trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica (EB).
I pazienti riceveranno un ciclo di trattamento con il farmaco in studio.
Il corso avrà una durata di 7 giorni.
Dopo aver ricevuto GCSF, i pazienti saranno seguiti a 7 e 30 giorni dopo l'interruzione del farmaco.
Il follow-up di trenta giorni può essere effettuato tramite comunicazione telefonica con il paziente o la famiglia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Ad ogni paziente verranno somministrati 10 microgrammi per chilogrammo al giorno di G-CSF per via sottocutanea per 6 giorni consecutivi.
Il giorno 7 ogni paziente sarà visto e valutato nello stesso modo del giorno 0. Ai pazienti o ai loro genitori (se i bambini sono troppo piccoli per rispondere in modo affidabile da soli) verrà anche chiesto di valutare quanto segue tramite una scala analogica visiva di 1- 9- dolore orale, prurito, dolore orale, deglutizione e senso generale di benessere.
Verrà condotto un follow-up telefonico su tutti i pazienti 28 giorni dopo il G-CSF in modo da valutare se l'effetto osservato al giorno 7 è stato mantenuto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
7
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
Ogni paziente deve avere la diagnosi di EB distrofica recessiva generalizzata grave (precedentemente nota come Hallopeau-Siemens RDEB) confermata da criteri clinici e uno dei seguenti:
- microscopia elettronica a trasmissione
- mappatura antigenica di immunofluorescenza e colorazione dell'anticorpo monoclonale del collagene di tipo VII
- Analisi mutazionale COL7A1
Criteri di esclusione:
- Il paziente non deve avere una storia di carcinoma a cellule squamose o di qualsiasi tumore maligno interno.
- Pazienti di sesso femminile in gravidanza.
- Pazienti con segni e sintomi attivi di infezione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: Fattore stimolante le colonie di granulociti (GCSF)
GCSF 10 mcg/kg/die per via sottocutanea (SQ) per 7 giorni
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G-CSF 10mcg/kg/d SQ per 7 giorni
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale delle vesciche attive e dei conteggi totali di vesciche/erosioni
Lasso di tempo: 7 giorni
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Variazione percentuale delle vesciche attive e dei conteggi totali di vescicole/erosione dal basale a 7 giorni
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7 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Area superficiale delle erosioni non cicatrizzanti
Lasso di tempo: 7 giorni
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Variazione della superficie di una o due erosioni non cicatrizzanti
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7 giorni
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Sintomatologia generale migliorata
Lasso di tempo: 28 giorni
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Miglioramento clinico complessivo della sintomatologia e/o dei reperti, valutato dal paziente o dal genitore.
Ciò includerebbe la diminuzione del numero e delle dimensioni delle vesciche e delle erosioni, la diminuzione del dolore, il miglioramento del comfort del paziente.
|
28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2012
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 ottobre 2014
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 novembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 febbraio 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 febbraio 2012
Primo Inserito (STIMA)
24 febbraio 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
23 giugno 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 maggio 2017
Ultimo verificato
1 maggio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie della pelle
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie della pelle, genetiche
- Malattie della pelle, vescicolobollose
- Anomalie della pelle
- Malattie del collagene
- Epidermolisi Bollosa
- Epidermolisi bollosa distrofica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Fattori immunologici
- Adiuvanti, immunologici
- Lenograstim
Altri numeri di identificazione dello studio
- VICCNCPED1210
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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