Eficácia do Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos (GCSF) em Pacientes com Epidermólise Bolhosa Distrófica
30 de maio de 2017 atualizado por: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Este é um estudo de viabilidade para verificar se o Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos (GCSF) é eficaz no tratamento da Epidermólise Bolhosa Distrófica (EB).
Os pacientes receberão um curso de tratamento com o medicamento do estudo.
O curso terá duração de 7 dias.
Depois de receber GCSF, os pacientes serão acompanhados em 7 e 30 dias após a descontinuação da droga.
O acompanhamento de trinta dias pode ser feito por meio de comunicação telefônica com o paciente ou família.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Cada paciente receberá 10 microgramas por quilograma por dia de G-CSF por via subcutânea durante 6 dias consecutivos.
No dia 7, cada paciente será visto e avaliado da mesma maneira que no dia 0. Os pacientes ou seus pais (se as crianças forem muito novas para responder de forma confiável) também serão solicitados a classificar o seguinte por meio de uma escala visual analógica de 1- 9- dor oral, prurido, dor oral, deglutição e sensação geral de bem-estar.
Um acompanhamento telefônico será realizado em todos os pacientes 28 dias após o G-CSF para avaliar se o efeito observado no dia 7 foi mantido.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Cada paciente deve ter o diagnóstico de EB distrófica recessiva generalizada grave (anteriormente conhecida como Hallopeau-Siemens RDEB) confirmado por critérios clínicos e um dos seguintes:
- microscopia eletrônica de transmissão
- mapeamento antigênico por imunofluorescência e coloração de anticorpo monoclonal de colágeno tipo VII
- Análise mutacional COL7A1
Critério de exclusão:
- O paciente não deve ter histórico de carcinoma de células escamosas ou qualquer malignidade interna.
- Pacientes do sexo feminino que estão grávidas.
- Pacientes com sinais e sintomas ativos de infecção.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos (GCSF)
GCSF 10mcg/kg/d por via subcutânea (SQ) por 7 dias
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G-CSF 10mcg/kg/d SQ por 7 dias
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual de bolhas ativas e nas contagens totais de bolhas/erosão
Prazo: 7 dias
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Alteração percentual de bolhas ativas e na contagem total de bolhas/erosão desde o início até 7 dias
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7 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Área de Superfície de Erosões Não Cicatrizantes
Prazo: 7 dias
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Mudança na área de superfície de uma ou duas erosões não cicatrizadas
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7 dias
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Sintomatologia melhorada geral
Prazo: 28 dias
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Melhora clínica geral na sintomatologia e/ou achados, conforme avaliado pelo paciente ou pelos pais.
Isso incluiria diminuição no número e tamanho das bolhas e erosões, diminuição da dor, melhora do conforto do paciente.
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28 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2012
Conclusão Primária (REAL)
1 de outubro de 2014
Conclusão do estudo (REAL)
1 de novembro de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de fevereiro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de fevereiro de 2012
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
24 de fevereiro de 2012
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
23 de junho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de maio de 2017
Última verificação
1 de maio de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças de Pele Genéticas
- Doenças de Pele Vesiculobolhosas
- Anormalidades da pele
- Doenças do colágeno
- Epidermólise Bolhosa
- Epidermólise Bolhosa Distrófica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Fatores imunológicos
- Adjuvantes Imunológicos
- Lenograstim
Outros números de identificação do estudo
- VICCNCPED1210
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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