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Eficacia del factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF) en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica

30 de mayo de 2017 actualizado por: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Este es un estudio de factibilidad para ver si el factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF) es eficaz como tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica (EB). Los pacientes recibirán un ciclo de tratamiento con el fármaco del estudio. El curso tendrá una duración de 7 días. Después de recibir GCSF, los pacientes serán seguidos a los 7 y 30 días posteriores a la suspensión del fármaco. El seguimiento de treinta días se puede realizar mediante comunicación telefónica con el paciente o la familia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Cada paciente recibirá 10 microgramos por kilogramo por día de G-CSF por vía subcutánea durante 6 días consecutivos. En el día 7, cada paciente será visto y evaluado de la misma manera que en el día 0. También se les pedirá a los pacientes o sus padres (si los niños son demasiado pequeños para responder de manera confiable) que califiquen lo siguiente a través de una escala analógica visual de 1- 9- dolor bucal, prurito, dolor bucal, deglución y sensación general de bienestar. Se realizará un seguimiento telefónico de todos los pacientes 28 días después del G-CSF para evaluar si se mantiene el efecto observado el día 7.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

7

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cada paciente debe tener el diagnóstico de EB distrófica recesiva generalizada grave (anteriormente conocida como RDEB de Hallopeau-Siemens) confirmado por criterios clínicos y cualquiera de los siguientes:

    1. microscopio de transmisión por electrones
    2. mapeo antigénico de inmunofluorescencia y tinción de anticuerpos monoclonales de colágeno tipo VII
    3. Análisis mutacional COL7A1

Criterio de exclusión:

  • El paciente no debe tener antecedentes de carcinoma de células escamosas o cualquier malignidad interna.
  • Pacientes mujeres que están embarazadas.
  • Pacientes con signos y síntomas activos de infección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF)
GCSF 10 mcg/kg/d por vía subcutánea (SQ) durante 7 días
Droga: Factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF)
G-CSF 10 mcg/kg/d SQ durante 7 días

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual de ampollas activas y en recuento total de ampollas/erosión
Periodo de tiempo: 7 días
Cambio porcentual de ampollas activas y en el recuento total de ampollas/erosión desde el inicio hasta los 7 días
7 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área de superficie de erosiones que no cicatrizan
Periodo de tiempo: 7 días
Cambio en el área superficial de una o dos erosiones que no cicatrizan
7 días
Sintomatología mejorada en general
Periodo de tiempo: 28 días
Mejoría clínica general en la sintomatología y/o los hallazgos, según la evaluación del paciente o de los padres. Esto incluiría disminución en el número y tamaño de ampollas y erosiones, disminución del dolor, mayor comodidad para el paciente.
28 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vanderbilt University Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2012

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de octubre de 2014

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de noviembre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de febrero de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de febrero de 2012

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

24 de febrero de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

23 de junio de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de mayo de 2017

Última verificación

1 de mayo de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VICCNCPED1210

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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