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Efficacité du facteur de stimulation des colonies de granulocytes (GCSF) chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique

30 mai 2017 mis à jour par: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Il s'agit d'une étude de faisabilité visant à déterminer si le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (GCSF) est efficace dans le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (EB). Les patients recevront un traitement avec le médicament à l'étude. Le cours durera 7 jours. Après avoir reçu le GCSF, les patients seront suivis 7 et 30 jours après l'arrêt du médicament. Un suivi de trente jours peut être effectué par communication téléphonique avec le patient ou sa famille.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Chaque patient recevra 10 microgrammes par kilogramme et par jour de G-CSF par voie sous-cutanée pendant 6 jours consécutifs. Au jour 7, chaque patient sera vu et évalué de la même manière qu'au jour 0. Les patients ou leurs parents (si les enfants sont trop jeunes pour répondre eux-mêmes de manière fiable) seront également invités à évaluer les éléments suivants via une échelle visuelle analogique de 1- 9- douleur buccale, prurit, douleur buccale, déglutition et sentiment général de bien-être. Un suivi téléphonique sera effectué sur tous les patients 28 jours après le G-CSF afin d'évaluer si l'effet constaté au jour 7 s'est maintenu.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Chaque patient doit avoir le diagnostic d'EB dystrophique récessive généralisée sévère (anciennement connu sous le nom d'EBDR Hallopeau-Siemens) confirmé par des critères cliniques et l'un des éléments suivants :

    1. La microscopie électronique à transmission
    2. cartographie antigénique par immunofluorescence et coloration des anticorps monoclonaux de collagène de type VII
    3. Analyse mutationnelle COL7A1

Critère d'exclusion:

  • Le patient ne doit pas avoir d'antécédents de carcinome épidermoïde ou de toute tumeur maligne interne.
  • Patientes enceintes.
  • Patients présentant des signes et symptômes actifs d'infection.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Facteur de stimulation des colonies de granulocytes (GCSF)
GCSF 10mcg/kg/j en sous-cutané (SQ) pendant 7 jours
Médicament: Facteur de stimulation des colonies de granulocytes (GCSF)
G-CSF 10mcg/kg/j SQ pendant 7 jours

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage des cloques actives et du nombre total de cloques/d'érosion
Délai: 7 jours
Variation en pourcentage des cloques actives et du nombre total de cloques/d'érosion entre le départ et 7 jours
7 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Superficie des érosions non cicatrisantes
Délai: 7 jours
Modification de la surface d'une ou deux érosions non cicatrisantes
7 jours
Amélioration globale de la symptomatologie
Délai: 28 jours
Amélioration clinique globale de la symptomatologie et/ou des résultats, telle qu'évaluée par le patient ou le parent. Cela comprendrait une diminution du nombre et de la taille des cloques et des érosions, une diminution de la douleur, un confort amélioré du patient.
28 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vanderbilt University Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2012

Achèvement primaire (RÉEL)

1 octobre 2014

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 novembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 février 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2012

Première publication (ESTIMATION)

24 février 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

23 juin 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 mai 2017

Dernière vérification

1 mai 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VICCNCPED1210

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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