Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (GCSF) u pacientů s dystrofickou bulózní epidermolysis

30. května 2017 aktualizováno: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Toto je studie proveditelnosti, která má zjistit, zda je faktor stimulující kolonie granulocytů (GCSF) účinný při léčbě dystrofické epidermolysis Bullosa (EB). Pacienti dostanou jeden léčebný cyklus se studovaným lékem. Kurz bude trvat 7 dní. Po podání GCSF budou pacienti sledováni 7 a 30 dnů po vysazení léku. Třicetidenní sledování lze provést prostřednictvím telefonické komunikace s pacientem nebo rodinou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Každému pacientovi bude podáváno 10 mikrogramů na kilogram a den G-CSF subkutánně po dobu 6 po sobě jdoucích dnů. V den 7 bude každý pacient viděn a vyhodnocen stejným způsobem jako v den 0. Pacienti nebo jejich rodiče (pokud jsou děti příliš malé na to, aby samy spolehlivě reagovaly) budou také požádáni, aby ohodnotili následující pomocí vizuální analogové stupnice 1- 9- bolest v ústech, pruritus, bolest v ústech, polykání a celkový pocit pohody. 28 dní po G-CSF bude u všech pacientů provedeno telefonické sledování, aby se vyhodnotilo, zda účinek zaznamenaný v den 7 přetrvává.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Každý pacient musí mít diagnózu závažné generalizované recesivní dystrofické EB (dříve známé jako Hallopeau-Siemens RDEB) potvrzenou klinickými kritérii a jedním z následujících:

    1. transmisní elektronová mikroskopie
    2. imunofluorescenční antigenní mapování a barvení kolagenových monoklonálních protilátek typu VII
    3. COL7A1 mutační analýza

Kritéria vyloučení:

  • Pacient nesmí mít v anamnéze spinocelulární karcinom ani žádnou vnitřní malignitu.
  • Pacientky, které jsou těhotné.
  • Pacienti s aktivními známkami a příznaky infekce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Faktor stimulující kolonie granulocytů (GCSF)
GCSF 10 mcg/kg/d subkutánně (SQ) po dobu 7 dnů
Lék: Faktor stimulující kolonie granulocytů (GCSF)
G-CSF 10 mcg/kg/d SQ po dobu 7 dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna aktivních puchýřů a celkového počtu puchýřů/eroze
Časové okno: 7 dní
Procento změny aktivních puchýřů a celkového počtu puchýřů/erozí od výchozí hodnoty do 7 dnů
7 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Povrchová plocha nehojících se erozí
Časové okno: 7 dní
Změna plochy povrchu jedné nebo dvou nehojících se erozí
7 dní
Celkově zlepšená symptomatologie
Časové okno: 28 dní
Celkové klinické zlepšení symptomatologie a/nebo nálezů podle hodnocení buď pacientem nebo rodičem. To by zahrnovalo snížení počtu a velikosti puchýřů a erozí, snížení bolesti, zlepšení pohodlí pacienta.
28 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vanderbilt University Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. října 2014

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. února 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2012

První zveřejněno (ODHAD)

24. února 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

23. června 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. května 2017

Naposledy ověřeno

1. května 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VICCNCPED1210

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystrofická epidermolysis Bullosa

Klinické studie na Faktor stimulující kolonie granulocytů (GCSF)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit