Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av granulocytkolonistimulerande faktor (GCSF) hos patienter med dystrofisk epidermolys Bullosa

30 maj 2017 uppdaterad av: Haydar Frangoul, Vanderbilt University Medical Center
Detta är en genomförbarhetsstudie för att se om Granulocyte Colony Stimulating Factor (GCSF) är effektiv som behandling av Dystrophic Epidermolysis Bullosa (EB). Patienterna kommer att få en behandlingskur med studieläkemedlet. Kursen kommer att vara 7 dagar lång. Efter att ha fått GCSF kommer patienterna att följas 7 och 30 dagar efter att läkemedlet avslutats. Trettio dagars uppföljning kan göras via telefonkommunikation med patienten eller familjen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Varje patient kommer att ges 10 mikrogram per kilogram per dag av G-CSF subkutant under 6 på varandra följande dagar. På dag 7 kommer varje patient att ses och utvärderas på samma sätt som på dag 0. Patienter eller deras föräldrar (om barn är för små för att svara på ett tillförlitligt sätt själva) kommer också att bli ombedda att betygsätta följande via en visuell analog skala på 1- 9- Oral smärta, klåda, oral smärta, sväljning och allmän känsla av välbefinnande. En telefonuppföljning kommer att göras på alla patienter 28 dagar efter G-CSF för att utvärdera om effekten som noterades på dag 7 bibehölls.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Varje patient måste ha diagnosen allvarlig generaliserad recessiv dystrofisk EB (tidigare känd som Hallopeau-Siemens RDEB) bekräftad av kliniska kriterier och något av följande:

    1. transmissionselektronmikroskopi
    2. immunofluorescens antigen kartläggning och typ VII kollagen monoklonal antikropp färgning
    3. COL7A1 mutationsanalys

Exklusions kriterier:

  • Patienten får inte ha en historia av skivepitelcancer eller någon intern malignitet.
  • Kvinnliga patienter som är gravida.
  • Patienter med aktiva tecken och symtom på infektion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Granulocytkolonistimulerande faktor (GCSF)
GCSF 10 mcg/kg/d subkutant (SQ) i 7 dagar
Läkemedel: Granulocytkolonistimulerande faktor (GCSF)
G-CSF 10 mcg/kg/d SQ i 7 dagar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av aktiva blåsor och totalt antal blåsor/erosion
Tidsram: 7 dagar
Procentuell förändring av aktiva blåsor och totalt antal blåsor/erosion från baslinjen till 7 dagar
7 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ytarea av icke-läkande erosioner
Tidsram: 7 dagar
Förändring i ytarea av en eller två icke-läkande erosioner
7 dagar
Övergripande förbättrad symtomatologi
Tidsram: 28 dagar
Övergripande klinisk förbättring av symtomatologi och/eller fynd, bedömd av antingen patienten eller föräldern. Detta skulle innefatta minskning av antalet och storleken av blåsor och erosioner, minskad smärta, förbättrad komfort för patienten.
28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Haydar Frangoul, MD, Vanderbilt University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2014

Avslutad studie (FAKTISK)

1 november 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 februari 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 februari 2012

Första postat (UPPSKATTA)

24 februari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

23 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2017

Senast verifierad

1 maj 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VICCNCPED1210

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Dystrofisk epidermolys Bullosa

Kliniska prövningar på Granulocytkolonistimulerande faktor (GCSF)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera