粒细胞集落刺激因子 (GCSF) 在营养不良性大疱性表皮松解症患者中的疗效
2017年5月30日 更新者：Haydar Frangoul、Vanderbilt University Medical Center
这是一项可行性研究，旨在了解粒细胞集落刺激因子 (GCSF) 是否能有效治疗营养不良性大疱性表皮松解症 (EB)。
患者将接受一个疗程的研究药物治疗。
课程将持续 7 天。
接受 GCSF 后，将在停药后 7 天和 30 天对患者进行随访。
可以通过与患者或家属的电话沟通进行 30 天的随访。
研究概览
详细说明
每位患者将连续 6 天皮下注射 10 微克/千克/天的 G-CSF。
在第 7 天，将以与第 0 天相同的方式对每位患者进行观察和评估。还将要求患者或其父母（如果孩子太小而不能可靠地做出自己的反应）通过 1- 的视觉模拟量表对以下内容进行评分9- 口腔疼痛、瘙痒、口腔疼痛、吞咽和整体幸福感。
在 G-CSF 后 28 天，将对所有患者进行电话随访，以评估第 7 天注意到的效果是否持续。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
每位患者都必须通过临床标准和以下任一方式确认严重全身性隐性营养不良性 EB（以前称为 Hallopeau-Siemens RDEB）的诊断：
- 透射电子显微镜
- 免疫荧光抗原作图和 VII 型胶原单克隆抗体染色
- COL7A1突变分析
排除标准：
- 患者不得有鳞状细胞癌或任何内部恶性肿瘤的病史。
- 怀孕的女性患者。
- 具有活动性感染体征和症状的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：粒细胞集落刺激因子 (GCSF)
GCSF 10mcg/kg/d 皮下注射 (SQ) 7 天
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G-CSF 10mcg/kg/d SQ 7 天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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活性水泡和水泡/侵蚀总数的百分比变化
大体时间：7天
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从基线到 7 天，活动水泡和总水泡/侵蚀计数的百分比变化
|
7天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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非愈合性侵蚀的表面积
大体时间：7天
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一处或两处未愈合糜烂的表面积变化
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7天
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整体症状改善
大体时间：28天
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由患者或父母评估的症状学和/或发现的总体临床改善。
这将包括减少水泡和糜烂的数量和大小，减轻疼痛，提高患者的舒适度。
|
28天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Haydar Frangoul, MD、Vanderbilt University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年2月1日
初级完成 (实际的)
2014年10月1日
研究完成 (实际的)
2014年11月1日
研究注册日期
首次提交
2012年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2012年2月23日
首次发布 (估计)
2012年2月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年6月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年5月30日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
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