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セルトリズマブ ペゴルの小児関節炎研究 (PASCAL)

2024年9月26日 更新者：UCB BIOSCIENCES GmbH

中等度から重度の活動性多関節コースの若年性特発性関節炎（JIA）の小児および青年におけるセルトリズマブ ペゴルの薬物動態、安全性および有効性を評価するための多施設非盲検試験

中等度から重度の活動性多関節コースの若年性特発性関節炎（JIA）の小児および青年におけるセルトリズマブ ペゴルの薬物動態、安全性および有効性を評価するための多施設非盲検試験。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

研究全体は、最大4週間のスクリーニング期間と、研究参加者の国または地域での多関節コースの若年性特発性関節炎（JIA）適応症の販売申請の承認まで続く非盲検治療期間で構成されます。 UCB からの通知があるまで (約 4 ～ 6 年の期間。地域によって異なります)。 最終来院は、治験薬の最終投与の12週間後に実施されます。 全体として、研究訪問は最初の 6 か月間は毎月、その後は 2 か月ごとに行われます。 すべての患者はセルトリズマブ ペゴールによる積極的な治療を受けます。 用量は実際の体重によって異なります。 研究訪問の合間に在宅投薬が許可されます。

試験集団の 50% 未満が 16 週目に治療に対する適切な反応 (American College of Rheumatology Pediatric 30% (PedACR30) 反応) を達成した場合、試験は完全に中止されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

193

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Ra0043 71
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027-6062
        • Ra0043 79
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • Ra0043 84
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • Ra0043 83
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Ra0043 81
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ra0043 82
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • Ra0043 90
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Ra0043 75
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Ra0043 80
      • Livingston、New Jersey、アメリカ、07039
        • Ra0043 77
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • Ra0043 85
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Ra0043 87
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
        • Ra0043 74
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Ra0043 76
    • Ohio
      • Avon、Ohio、アメリカ、44011
        • Ra0043 70
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Ra0043 73
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44109
        • Ra0043 78
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Ra0043 95
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205-2694
        • Ra0043 86
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • Ra0043 89
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン
        • RA0043 2
  • カナダ
      • Calgary、カナダ
        • Ra0043 21
      • Montreal、カナダ
        • Ra0043 22
      • Toronto、カナダ
        • Ra0043 20
  • チリ
      • Santiago、チリ
        • Ra0043 60
  • ブラジル
      • Curitiba、ブラジル
        • Ra0043 15
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Ra0043 14
      • Sao Paulo、ブラジル
        • Ra0043 12
  • メキシコ
      • Mexico、メキシコ
        • Ra0043 31
      • Mexico D.F.、メキシコ
        • Ra0043 32
      • Monterrey、メキシコ
        • Ra0043 30
      • San Luis Potosi、メキシコ
        • Ra0043 33
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦
        • Ra0043 41
      • Moscow、ロシア連邦
        • Ra0043 43
      • St. Petersburg、ロシア連邦
        • Ra0043 40
      • Tolyatti、ロシア連邦
        • Ra0043 42

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -研究参加者はベースラインで2〜17歳（両端を含む）です（訪問2）
  • -研究参加者は、ベースラインで体重が10 kg（22ポンド）以上でなければなりません（訪問2）
  • -研究参加者は、若年性特発性関節炎（JIA）の診断と一致する徴候および症状の発症があったにちがいない（2001年の若年性特発性関節炎のリウマチ学分類に関する国際連盟による）およびJIA治療の開始は少なくとも6か月前ベースラインに (訪問 2)。 対象となる JIA カテゴリーには、リウマチ因子陽性の多発性関節炎、リウマチ因子陰性の多発性関節炎、拡張型少関節炎、若年性乾癬性関節炎、付着部炎関連関節炎 (ERA) が含まれます。
  • -研究参加者は、スクリーニング時およびベースライン時に活動性関節炎を伴う関節炎が5つ以上あると定義される活動性多関節コース疾患を持っている必要があります
  • 研究参加者は、少なくとも1つの疾患修飾性抗リウマチ薬（DMARD）（非生物学的または生物学的）に対して不十分な反応または不耐性を持っていなければなりません. 例えば、研究参加者はメトトレキサート（MTX）に対する以前の反応が不十分でした（治験責任医師の臨床的判断に基づく）
  • 研究参加者がMTXを使用している場合、研究参加者はスクリーニング時に最低3か月間MTXを使用している必要があります。 さらに、投与量はスクリーニング前の少なくとも 1 か月間、1 週間あたり 10 ～ 15 mg/m^2 で安定していなければなりません。 研究参加者がMTXを使用していない場合、不耐性または不十分な反応の理由が文書化されているため、治療は以前に中止されている必要があります
  • 研究参加者が経口コルチコステロイド療法を使用している場合、用量はベースライン関節炎評価の前に少なくとも7日間安定していなければならず、最大用量は1日あたり10 mgまたは0.2 mg / kgプレドニゾン（または同等）のいずれかです。より少ない線量

除外基準:

  • -研究参加者は以前に2つ以上の生物学的薬剤にさらされていました
  • 研究参加者は、以前に複数の腫瘍壊死因子アルファ（TNFα）拮抗薬による治療に反応しませんでした
  • -研究参加者は現在、実験的（生物学的または非生物学的）療法（臨床研究の内外）を受けているか、または受けていますベースライン（訪問2）の前の3か月または5半減期のいずれか長い方
  • -研究参加者は、重度の過敏反応またはアナフィラキシー反応を引き起こした若年性特発性関節炎（JIA）の生物学的療法による以前の治療を受けていました
  • -研究参加者は以前にこの研究に参加したか、以前にCZPで治療されていました（研究中かどうかにかかわらず）
  • 研究参加者は、全身性特徴の有無にかかわらず、全身性JIAの病歴を持っています
  • -研究参加者は、二次的な非炎症性タイプのリウマチ性疾患または関節痛（例：線維筋痛症）を患っており、治験責任医師の意見では、治験薬の効果の評価を妨げるのに十分な症状がある
  • -研究参加者は他の炎症性関節炎を患っています（例、全身性エリテマトーデス、炎症性腸疾患関連）
  • -研究参加者は、過去6か月以内に活動性ブドウ膜炎または活動性ブドウ膜炎の病歴を持っています
  • 研究参加者は、現在、慢性または再発性の臨床的に重要な感染症を患っている
  • -研究参加者は、感染を示す可能性のある現在の徴候または症状（例：発熱、咳）、同じ臓器系内での慢性または再発性感染症の病歴（スクリーニング前の12か月間に抗生物質/抗ウイルス薬を必要とする3回以上のエピソード[訪問] 1]）、最近（スクリーニング[訪問1]の6か月前）に深刻なまたは生命を脅かす感染症（帯状疱疹を含む）を持っていた、または治験責任医師の意見では感染のリスクが高い（例：脚の潰瘍、留置尿道カテーテル、持続性または再発性の胸部感染症、または永久に寝たきりまたは車椅子に縛られている)

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：セルトリズマブ ペゴル
セルトリズマブ ペゴルによる積極的な治療;用量調節は体重に基づく。
薬：セルトリズマブ ペゴル (CZP)

CZPは、体重に基づいた固定用量として、研究全体で2週間ごと（Q2W）または4週間ごと（Q4W）に皮下投与されます。

CZP は、単回使用のプレフィルドシリンジ (PFS) で、単回皮下 (sc) 注射用の CZP 200 mg/ml 溶液として UCB から提供されます。 各 PFS には、0.25 mL、0.5 mL、または 1 mL の CZP 溶液の抽出可能量が含まれています。

適格な被験者は、CZPの3回の負荷用量から始まり、その後、体重範囲に基づいた研究期間中の治療用量が続きます。

削減された CZP レジメン (プロトコル修正 4 および 5 の実施後):

  • 10 ～ < 20 kg: 負荷量 = 50 mg Q2W (1 x 0.25 mL sc);治療用量 = 50 mg Q4W (1 x 0.25 mL sc);
  • 20 ～ < 40 kg: 負荷量 = 100 mg Q2W (1 x 0.5 mL sc);治療用量 = 50 mg Q2W (1 x 0.25 mL sc);
  • ≥ 40 kg: 負荷量 = 200 mg Q2W (1 x 1.0 mL sc);治療用量 = 100 mg Q2W (1 x 0.5 mL sc);
他の名前：
  • シムジア
薬：セルトリズマブ ペゴル (CZP)

CZPは、体重に基づいた固定用量として、研究全体で2週間ごと（Q2W）または4週間ごと（Q4W）に皮下投与されます。

CZP は、単回使用のプレフィルドシリンジ (PFS) で、単回皮下 (sc) 注射用の CZP 200 mg/ml 溶液として UCB から提供されます。 各 PFS には、0.25 mL、0.5 mL、または 1 mL の CZP 溶液の抽出可能量が含まれています。

適格な被験者は、CZPの3回の負荷用量から始まり、その後、体重範囲に基づいた研究期間中の治療用量が続きます。

元の CZP レジメン (プロトコル修正 4 および 5 の実装前およびプロトコル修正 9 の実装後):

  • 10 ～ < 20 kg: 負荷量 = 100 mg Q2W (1 x 0.5 mL sc);治療用量 = 50 mg Q2W (1 x 0.25 mL sc);
  • 20 ～ < 40 kg: 負荷量 = 200 mg Q2W (1 x 1.0 mL sc);治療用量 = 100 mg Q2W (1 x 0.5 mL sc);
  • ≥ 40 kg: 負荷量 = 400 mg Q2W (2 x 1.0 mL sc);治療用量 = 200 mg Q2W (1 x 1.0 mL sc);
他の名前：
  • シムジア

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
16 週目のセルトリズマブ ペゴル (CZP) 血漿濃度レベル
時間枠：第16週
セルトリズマブ ペゴル (CZP) 血漿濃度レベルは、ミリリットルあたりのマイクログラム (ug/ml) で測定されました。
第16週
48週目のセルトリズマブ ペゴル (CZP) 血漿濃度レベル
時間枠：第48週
セルトリズマブ ペゴル (CZP) 血漿濃度レベルは ug/mL で測定されました。
第48週
16週目の抗セルトリズマブ ペゴル（抗CZP）抗体レベルを持つ参加者の数
時間枠：第16週
抗CZP抗体を有する参加者の数が報告された。
第16週
48週目の抗セルトリズマブ ペゴル（抗CZP）抗体レベルの参加者の数
時間枠：第48週
抗CZP抗体を有する参加者の数が報告された。
第48週
研究中に治療中に発生した重篤な有害事象（TEAE）が発生した参加者の数
時間枠：ベースライン (0 週目) から最終来院 (CZP の最終投与後 70 日) まで (最長 12 年まで)
重篤な有害事象 (SAE) とは、いかなる用量でも、死亡に至る、生命を脅かす、患者の入院または入院の延長を必要とする、先天異常または先天性欠損、およびそれに基づくその他の重要な医療事象である、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。医学的または科学的判断に基づく判断は患者を危険にさらす可能性があり、または上記のいずれかを防ぐために医学的または外科的介入が必要になる場合があります。 TEAEは、CZPの初回投与以降から始まり、治験薬の最後の投与後70日までのAEとして定義されます。
ベースライン (0 週目) から最終来院 (CZP の最終投与後 70 日) まで (最長 12 年まで)
研究中に治験薬（IMP）の永久中止につながる治療中に発現した有害事象（TEAE）を発症した参加者の数
時間枠：ベースライン (0 週目) から最終来院 (CZP の最終投与後 70 日) まで (最長 12 年まで)
AE とは、医薬品を投与された患者または臨床調査研究参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療との因果関係を持たないものです。 したがって、AE は、IMP に関連するかどうかに関係なく、IMP の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない兆候 (異常な検査所見を含む)、症状、または疾患である可能性があります。 TEAEは、CZPの初回投与以降から始まり、治験薬の最後の投与後70日までのAEとして定義されます。 研究中に IMP の永久中止につながる TEAE がこの結果測定で報告されました。
ベースライン (0 週目) から最終来院 (CZP の最終投与後 70 日) まで (最長 12 年まで)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
16 週目で米国リウマチ学会小児科 30 % (PedACR30) 反応基準を満たす参加者の割合
時間枠：第16週

PedACR30 - 6 つの基本セット測定値のうち 3 つでベースラインから少なくとも 30% 改善し、残りの変数のうち 1 つだけが 30% 以上悪化している:

  • 活動性関節炎のある関節の数
  • 可動範囲が制限される関節の数
  • 医師による疾患活動性の総合評価 (ビジュアルアナログスケール (VAS) を使用: 100mm; 0= 非常に良い、100= 非常に悪い)
  • CHAQ (30 の質問、8 つのドメイン、各ドメインのスコアを平均して合計スコアを計算します [0= 障害なし ～ 3= 非常に重度の障害])
  • 全体的な健康状態に関する親の全体的な評価 (VAS を使用: 100mm、0= 非常に良い、100= 非常に悪い)
  • C反応性タンパク質（CRP）
第16週
16週目で米国リウマチ学会小児科50％（PedACR50）反応基準を満たす参加者の割合
時間枠：第16週

PedACR50 - 6 つの基本セット測定値のうち 3 つでベースラインから少なくとも 50% 改善し、残りの変数のうち 30% を超える悪化は 1 つだけです。

  • 活動性関節炎のある関節の数
  • 可動範囲が制限される関節の数
  • 疾患活動性の医師による総合評価 (PGA) (VAS を使用: 100mm、0= 非常に良い、100= 非常に悪い)
  • 小児健康評価アンケート (CHAQ) (30 の質問、8 つの領域、各領域のスコアを平均して合計スコアを計算します [0= 障害なし ～ 3= 非常に重度の障害])
  • 全体的な健康状態に関する親の全体的な評価 (VAS を使用: 100mm、0= 非常に良い、100= 非常に悪い)
  • CRP
第16週
16 週目で米国リウマチ学会小児科 70 % (PedACR70) 反応基準を満たす参加者の割合
時間枠：第16週

PedACR70 - 以下の基本セットの測定値のうち 6 つのうち 3 つでベースラインから少なくとも 70% 改善し、残りの変数のうち 30% を超える悪化は 1 つだけです。

  • 活動性関節炎のある関節の数
  • 可動範囲が制限される関節の数
  • 医師による疾患活動性の総合評価 (VAS 使用: 100mm、0= 非常に良好、100= 非常に不良)
  • CHAQ (30 の質問、8 つのドメイン、各ドメインのスコアを平均して合計スコアを計算します [0= 障害なし ～ 3= 非常に重度の障害])
  • 全体的な健康状態に関する親の全体的な評価 (VAS を使用: 100mm、0= 非常に良い、100= 非常に悪い)
  • CRP
第16週
16週目の米国リウマチ学会小児科（PedACR90）反応基準を満たす参加者の割合
時間枠：第16週

PedACR90 - 以下の基本セット測定値のいずれか 6 つのうち 3 つでベースラインから少なくとも 90% 改善し、残りの変数のうち 1 つだけが 30% を超えて悪化しています。

  • 活動性関節炎のある関節の数
  • 可動範囲が制限される関節の数
  • 医師による疾患活動性の総合評価 (VAS 使用: 100mm、0= 非常に良好、100= 非常に不良)
  • CHAQ (30 の質問、8 つのドメイン、各ドメインのスコアを平均して合計スコアを計算します [0= 障害なし ～ 3= 非常に重度の障害])
  • 全体的な健康状態に関する親の全体的な評価 (VAS を使用: 100mm、0= 非常に良い、100= 非常に悪い)
  • CRP
第16週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

UCB BIOSCIENCES GmbH

協力者

PRA Health Sciences

捜査官

  • スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273 (UCB)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2012年3月8日

一次修了 (実際)

2024年4月8日

研究の完了 (実際)

2024年4月8日

試験登録日

最初に提出

2012年3月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年3月7日

最初の投稿 (推定)

2012年3月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年10月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年9月26日

最終確認日

2024年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RA0043

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この試験のデータは、米国および/またはヨーロッパで製品が承認されてから 6 か月後、または世界的な開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。 治験責任医師は、匿名化された個々の患者レベルのデータと編集済みの治験文書へのアクセスを要求することができます。これには、分析用データセット、研究プロトコル、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究報告が含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。 試験の完了後に試験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できません。

IPD 共有時間枠

この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認またはグローバルな開発が中止されてから 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に、有資格の研究者によって要求される場合があります。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、未加工のデータセット、分析準備が整ったデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、注釈付きの症例報告フォーム、統計分析計画、データセットの仕様、および臨床研究レポートが含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立した審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月) の間、英語のみで利用できます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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