Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pediatrisk artrittstudie av Certolizumab Pegol (PASCAL)

26. september 2024 oppdatert av: UCB BIOSCIENCES GmbH

En multisenter, åpen studie for å vurdere farmakokinetikken, sikkerheten og effektiviteten til Certolizumab Pegol hos barn og ungdom med moderat til alvorlig aktiv polyartikulær forløp juvenil idiopatisk artritt (JIA)

En multisenter, åpen studie for å vurdere farmakokinetikken, sikkerheten og effekten av Certolizumab Pegol hos barn og ungdom med moderat til alvorlig aktiv polyartikulær forløpet juvenil idiopatisk artritt (JIA).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den overordnede studien består av en screeningperiode på opptil 4 uker og en åpen behandlingsperiode som vil fortsette frem til godkjenning av markedsføringssøknaden for polyartikulær-kurs juvenil idiopatisk artritt (JIA) indikasjon i studiedeltakerens land eller region eller inntil videre fra UCB (ca. 4-6 års varighet; avhengig av region). Et siste besøk vil bli gjennomført 12 uker etter siste dose med studiemedisin. Samlet sett vil studiebesøk finne sted månedlig i løpet av de første 6 månedene og hver 2. måned etterpå. Alle pasienter vil få aktiv behandling med Certolizumab Pegol. Dosen vil avhenge av faktisk vekt. Hjemmedosering vil være tillatt mellom studiebesøkene.

Hvis mindre enn 50 % av studiepopulasjonen oppnår adekvat respons på behandlingen (American College of Rheumatology Pediatric 30 % (PedACR30) respons) ved uke 16, vil studien bli fullstendig avbrutt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

193

Fase

  • Fase 3

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • RA0043 2
  • Brasil
      • Curitiba, Brasil
        • Ra0043 15
      • Porto Alegre, Brasil
        • Ra0043 14
      • Sao Paulo, Brasil
        • Ra0043 12
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • Ra0043 21
      • Montreal, Canada
        • Ra0043 22
      • Toronto, Canada
        • Ra0043 20
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Ra0043 60
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Ra0043 41
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Ra0043 43
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • Ra0043 40
      • Tolyatti, Den russiske føderasjonen
        • Ra0043 42
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Ra0043 71
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027-6062
        • Ra0043 79
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Ra0043 84
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Ra0043 83
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Ra0043 81
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ra0043 82
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Ra0043 90
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Ra0043 75
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Ra0043 80
      • Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039
        • Ra0043 77
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
        • Ra0043 85
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Ra0043 87
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Ra0043 74
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Ra0043 76
    • Ohio
      • Avon, Ohio, Forente stater, 44011
        • Ra0043 70
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Ra0043 73
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44109
        • Ra0043 78
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Ra0043 95
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205-2694
        • Ra0043 86
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97227
        • Ra0043 89
  • Mexico
      • Mexico, Mexico
        • Ra0043 31
      • Mexico D.F., Mexico
        • Ra0043 32
      • Monterrey, Mexico
        • Ra0043 30
      • San Luis Potosi, Mexico
        • Ra0043 33

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Studiedeltakeren er 2 til 17 år (inkludert) ved baseline (besøk 2)
  • Studiedeltakere må veie ≥10 kg (22lb) ved baseline (besøk 2)
  • Studiedeltakere må ha hatt begynnelse av tegn og symptomer i samsvar med en diagnose Juvenile Idiopathic Arthritis (JIA) (i henhold til International League of Associations for Rheumatology Classification of Juvenile Idiopathic Arthritis, 2001) og oppstart av JIA-behandling i minst 6 måneder før til baseline (besøk 2). Kvalifiserte JIA-kategorier inkluderer: polyartritt revmatoid faktor-positiv, polyartritt revmatoid faktor-negativ, utvidet oligoartritt, juvenil psoriasisartritt og entesittrelatert leddgikt (ERA)
  • Studiedeltakere må ha aktiv polyartikulær sykdom, definert som ≥5 ledd med aktiv leddgikt ved screening og ved baseline
  • Studiedeltakere må ha hatt en utilstrekkelig respons på, eller intoleranse overfor, minst 1 sykdomsmodifiserende antireumatisk legemiddel (DMARD) (ikke-biologisk eller biologisk). For eksempel hadde studiedeltakeren tidligere utilstrekkelig respons på metotreksat (MTX) (basert på etterforskerens kliniske vurdering)
  • Hvis studiedeltakeren bruker MTX, må studiedeltakeren ha vært på MTX i minimum 3 måneder ved Screening. I tillegg må dosen ha vært stabil i minst 1 måned før screening ved ≥10 til ≤15 mg/m^2 per uke. Hvis studiedeltakeren ikke bruker MTX, må behandlingen tidligere ha blitt trukket tilbake på grunn av dokumenterte årsaker til intoleranse eller utilstrekkelig respons
  • Hvis studiedeltakeren bruker oral kortikosteroidbehandling, må dosen ha vært stabil i minst 7 dager før baseline artrittvurdering med en maksimal dose på 10 mg eller 0,2 mg/kg prednison (eller tilsvarende) per dag, avhengig av hva som er mindre dose

Ekskluderingskriterier:

  • Studiedeltakeren har tidligere vært eksponert for mer enn 2 biologiske midler
  • Studiedeltaker har tidligere ikke respondert på behandling med mer enn ett tumornekrosefaktor alfa (TNFα)-antagonistmiddel
  • Studiedeltakeren mottar eller har mottatt noen eksperimentell (biologisk eller ikke-biologisk) behandling (innenfor eller utenfor en klinisk studie) i løpet av de 3 månedene eller 5 halveringstidene før baseline (besøk 2), avhengig av hva som er lengst
  • Studiedeltakeren hadde tidligere behandling med en biologisk terapi for juvenil idiopatisk artritt (JIA) som resulterte i en alvorlig overfølsomhetsreaksjon eller en anafylaktisk reaksjon
  • Studiedeltaker har tidligere deltatt i denne studien eller har tidligere blitt behandlet med CZP (enten i en studie eller ikke)
  • Studiedeltakeren har en historie med systemisk JIA, med eller uten systemiske trekk
  • Studiedeltakeren har en sekundær, ikke-inflammatorisk type revmatisk sykdom eller leddsmerter (f.eks. fibromyalgi) som etter etterforskerens mening er symptomatisk nok til å forstyrre evaluering av effekten av studiemedisinering
  • Studiedeltakeren har annen inflammatorisk leddgikt (f.eks. systemisk lupus erythematosus, inflammatorisk tarmsykdom-relatert)
  • Studiedeltakeren har aktiv uveitt eller en historie med aktiv uveitt i løpet av de foregående 6 månedene
  • Studiedeltakeren har aktuelle, kroniske eller tilbakevendende klinisk signifikante infeksjoner
  • Studiedeltakeren har et aktuelt tegn eller symptom som kan indikere infeksjon (f.eks. feber, hoste), en historie med kroniske eller tilbakevendende infeksjoner i samme organsystem (mer enn 3 episoder som krever antibiotika/antivirale midler i løpet av de 12 månedene før screening [Besøk] 1]), hadde en nylig (innen 6 måneder før screening [besøk 1]) alvorlig eller livstruende infeksjon (inkludert herpes zoster), eller har høy risiko for infeksjon etter etterforskerens mening (f.eks. studiedeltakere med leggsår, inneliggende urinkateter og vedvarende eller tilbakevendende brystinfeksjoner eller permanent sengeliggende eller rullestolbundet)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Certolizumab Pegol
Aktiv behandling med Certolizumab Pegol; dosejustering er basert på vekt.
Legemiddel: Certolizumab Pegol (CZP)

CZP vil bli administrert subkutant som en fast dose basert på vekt hver 2. uke (Q2W) eller hver 4. uke (Q4W) gjennom hele studien.

CZP vil bli levert av UCB som en CZP 200 mg/ml oppløsning for enkel subkutan (sc) injeksjon, i en forhåndsfylt engangssprøyte (PFS). Hver PFS inneholder et ekstraherbart volum på 0,25 mL, 0,5 mL eller 1 mL CZP-løsning.

Kvalifiserte forsøkspersoner vil begynne med 3 ladedoser CZP etterfulgt av en behandlingsdose for varigheten av studien basert på vektområdet.

Redusert CZP-regime (etter implementering av protokollendringer 4 og 5):

  • 10 til < 20 kg: Belastningsdose = 50 mg Q2W (1 x 0,25 mL sc); behandlingsdose = 50 mg Q4W (1 x 0,25 ml sc);
  • 20 til < 40 kg: Belastningsdose = 100 mg Q2W (1 x 0,5 mL sc,); behandlingsdose = 50 mg Q2W (1 x 0,25 ml sc);
  • ≥ 40 kg: Belastningsdose = 200 mg Q2W (1 x 1,0 mL sc); behandlingsdose = 100 mg Q2W (1 x 0,5 ml sc);
Andre navn:
  • Cimzia
Legemiddel: Certolizumab Pegol (CZP)

CZP vil bli administrert subkutant som en fast dose basert på vekt hver 2. uke (Q2W) eller hver 4. uke (Q4W) gjennom hele studien.

CZP vil bli levert av UCB som en CZP 200 mg/ml oppløsning for enkel subkutan (sc) injeksjon, i en forhåndsfylt engangssprøyte (PFS). Hver PFS inneholder et ekstraherbart volum på 0,25 mL, 0,5 mL eller 1 mL CZP-løsning.

Kvalifiserte forsøkspersoner vil begynne med 3 ladedoser CZP etterfulgt av en behandlingsdose for varigheten av studien basert på vektområdet.

Opprinnelig CZP-regime (før implementering av protokollendringer 4 og 5 og etter implementering av protokollendringer 9):

  • 10 til < 20 kg: Belastningsdose = 100 mg Q2W (1 x 0,5 mL sc); behandlingsdose = 50 mg Q2W (1 x 0,25 ml sc);
  • 20 til < 40 kg: Belastningsdose = 200 mg Q2W (1 x 1,0 mL sc,); behandlingsdose = 100 mg Q2W (1 x 0,5 ml sc);
  • ≥ 40 kg: Belastningsdose = 400 mg Q2W (2 x 1,0 ml sc); behandlingsdose = 200 mg Q2W (1 x 1,0 ml sc);
Andre navn:
  • Cimzia

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Certolizumab Pegol (CZP) Plasmakonsentrasjonsnivå ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
Certolizumab Pegol (CZP) plasmakonsentrasjonsnivå ble målt i mikrogram per milliliter (ug/ml).
Uke 16
Certolizumab Pegol (CZP) plasmakonsentrasjonsnivå ved uke 48
Tidsramme: Uke 48
Certolizumab Pegol (CZP) plasmakonsentrasjonsnivå ble målt i ug/ml.
Uke 48
Antall deltakere med anti-Certolizumab Pegol (Anti-CZP) antistoffnivå ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
Antall deltakere med anti-CZP-antistoffer ble rapportert.
Uke 16
Antall deltakere med anti-Certolizumab Pegol (Anti-CZP) antistoffnivå ved uke 48
Tidsramme: Uke 48
Antall deltakere med anti-CZP-antistoffer ble rapportert.
Uke 48
Antall deltakere med alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i løpet av studien
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til siste besøk (70 dager etter siste dose av CZP) (maksimalt opptil 12 år)
En alvorlig bivirkning (SAE) er enhver uønsket medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterer i dødsfall, er livstruende, krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt og andre viktige medisinske hendelser som er basert på på medisinsk eller vitenskapelig vurdering kan sette pasientene i fare, eller kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre noe av det ovennevnte. TEAE er definert som AE som starter på eller etter første administrasjon av CZP og opptil 70 dager etter siste dose med studiemedisin.
Fra baseline (uke 0) til siste besøk (70 dager etter siste dose av CZP) (maksimalt opptil 12 år)
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) som fører til permanent tilbaketrekking av det undersøkelsesmedisinske produktet (IMP) i løpet av studien
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til siste besøk (70 dager etter siste dose av CZP) (maksimalt opptil 12 år)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en pasient eller deltaker i en klinisk undersøkelse som har administrert et farmasøytisk produkt som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av en IMP, enten relatert til IMP eller ikke. TEAE er definert som AE som starter på eller etter første administrasjon av CZP og opptil 70 dager etter siste dose med studiemedisin. TEAE som førte til permanent tilbaketrekking av IMP under studien ble rapportert i dette utfallsmålet.
Fra baseline (uke 0) til siste besøk (70 dager etter siste dose av CZP) (maksimalt opptil 12 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som møter American College of Rheumatology Pediatric 30 % (PedACR30) responskriterier ved uke 16
Tidsramme: Uke 16

PedACR30 - minst 30 % forbedring fra baseline i 3 av alle 6 kjernesettmål, med ikke mer enn 1 av gjenværende variabler som forverres med >30 %:

  • Antall ledd med aktiv leddgikt
  • Antall ledd med begrenset bevegelsesområde
  • Physician's Global Assessment of Disease Activity (ved bruk av visuell analog skala (VAS): 100 mm; 0 = veldig bra og 100 = veldig dårlig)
  • CHAQ (30 spørsmål, 8 domener, poengsum for hvert domene beregnes i gjennomsnitt for å beregne total poengsum [0= ingen funksjonshemming til 3= svært alvorlig funksjonshemming])
  • Foreldres globale vurdering av generell velvære (ved bruk av VAS: 100 mm; 0= Veldig bra til 100= Svært dårlig)
  • C-reaktivt protein (CRP)
Uke 16
Prosentandel av deltakere som møter American College of Rheumatology Pediatric 50 % (PedACR50) responskriterier ved uke 16
Tidsramme: Uke 16

PedACR50- minst 50 % forbedring fra baseline i 3 av alle 6 kjernesettmål, med ikke mer enn 1 av gjenværende variabler som forverres med >30 %:

  • Antall ledd med aktiv leddgikt
  • Antall ledd med begrenset bevegelsesområde
  • Physician's Global Assessment (PGA) av sykdomsaktivitet (ved bruk av VAS: 100 mm; 0 = veldig bra og 100 = veldig dårlig)
  • Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) (30 spørsmål, 8 domener, poengsum for hvert domene beregnes i gjennomsnitt for å beregne total poengsum [0= ingen funksjonshemming til 3= svært alvorlig funksjonshemming])
  • Foreldres globale vurdering av generell velvære (ved bruk av VAS: 100 mm; 0= Veldig bra til 100= Svært dårlig)
  • CRP
Uke 16
Prosentandel av deltakere som møter American College of Rheumatology Pediatric 70 % (PedACR70) svarkriterier ved uke 16
Tidsramme: Uke 16

PedACR70- minst 70 % forbedring fra baseline i 3 av alle 6 følgende kjernesettmål, med ikke mer enn 1 av gjenværende variabler som forverres med >30 %:

  • Antall ledd med aktiv leddgikt
  • Antall ledd med begrenset bevegelsesområde
  • Physician's Global Assessment of Disease Activity (ved bruk av VAS: 100 mm; 0 = veldig bra og 100 = veldig dårlig)
  • CHAQ (30 spørsmål, 8 domener, poengsum for hvert domene beregnes i gjennomsnitt for å beregne total poengsum [0= ingen funksjonshemming til 3= svært alvorlig funksjonshemming])
  • Foreldres globale vurdering av generell velvære (ved bruk av VAS: 100 mm; 0= Veldig bra til 100= Svært dårlig)
  • CRP
Uke 16
Prosentandel av deltakere som møter American College of Rheumatology Pediatric 90 % (PedACR90) responskriterier ved uke 16
Tidsramme: Uke 16

PedACR90- minst 90 % forbedring fra baseline i 3 av alle 6 følgende kjernesettmål, med ikke mer enn 1 av gjenværende variabler som forverres med >30 %:

  • Antall ledd med aktiv leddgikt
  • Antall ledd med begrenset bevegelsesområde
  • Physician's Global Assessment of Disease Activity (ved bruk av VAS: 100 mm; 0 = veldig bra og 100 = veldig dårlig)
  • CHAQ (30 spørsmål, 8 domener, poengsum for hvert domene beregnes i gjennomsnitt for å beregne total poengsum [0= ingen funksjonshemming til 3= svært alvorlig funksjonshemming])
  • Foreldres globale vurdering av generell velvære (ved bruk av VAS: 100 mm; 0= Veldig bra til 100= Svært dårlig)
  • CRP
Uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

UCB BIOSCIENCES GmbH

Samarbeidspartnere

PRA Health Sciences

Etterforskere

  • Studieleder: UCB Cares, 001 844 599 2273 (UCB)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2012

Primær fullføring (Faktiske)

8. april 2024

Studiet fullført (Faktiske)

8. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mars 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2012

Først lagt ut (Antatt)

9. mars 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RA0043

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter produktgodkjenning i USA og/eller Europa, eller global utvikling avbrytes, og 18 måneder etter fullføring av utprøvingen. Etterforskere kan be om tilgang til anonymiserte individuelle data på pasientnivå og redigerte utprøvingsdokumenter som kan omfatte: analyseklare datasett, studieprotokoll, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal. Denne planen kan endres hvis risikoen for å identifisere prøvedeltakere på nytt blir bestemt til å være for høy etter at prøven er fullført; i dette tilfellet og for å beskytte deltakerne, vil ikke individuelle pasientdata bli gjort tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

Data fra denne utprøvingen kan bli forespurt av kvalifiserte forskere seks måneder etter at produktgodkjenning i USA og/eller Europa eller global utvikling er avbrutt, og 18 måneder etter at forsøket er fullført.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte IPD og redigerte studiedokumenter som kan omfatte: rådatasett, analyseklare datasett, studieprotokoll, blankt caserapportskjema, kommentert caserapportskjema, statistisk analyseplan, datasettspesifikasjoner og klinisk studierapport. Før bruk av dataene må forslag godkjennes av et uavhengig granskningspanel på www.Vivli.org og en signert datadelingsavtale må utføres. Alle dokumenter er kun tilgjengelig på engelsk, i en forhåndsdefinert tid, vanligvis 12 måneder, på en passordbeskyttet portal.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere